Hvad er cystadane?
Cystadane er et oralt pulver indeholdende det aktive stof betain-vandfri.
Hvad anvendes Cystadane til?
Cystadane anvendes til behandling af homocystinuri som supplement til andre terapier, såsom vitamin B6 (pyridoxin), vitamin B12 (cobalamin), folat og en bestemt diæt.
Homocystinuri er en arvelig (genetisk) sygdom, hvor kroppen ikke er i stand til at metabolisere aminosyren methionin fuldstændigt. Methionin er naturligt til stede i kosten proteiner og er normalt transformeret til homocystein, derefter til cystein. Patienter med homocystinuri kan ikke transformere homocystein til cystein; Derfor akkumuleres homocystein i blodet og urinen. De typiske symptomer på homocystinuri omfatter: trombose (dannelse af blodpropper i blodkarrene), knoglefragthed, skeletanomalier, ectopia lentis (anomali, hvor den krystallinske linse forskydes i forhold til den normale stilling) og sen demontering. Det er en alvorlig sygdom med høj dødelighed. Cystadane anvendes til patienter med alle tre typer af kendt homocystinuri forårsaget af en mangel på de stoffer, der er nødvendige for metabolisme af methionin ("cystationin beta-syntase" [CBS] eller "5.10-methylentetrahydrofolatreduktase" [MTHFR] ) eller defekter i "metabolisme af cobalamin cofactor" (cbl).
Fordi antallet af patienter med homocystinuri er lavt, betragtes sygdommen sjældent, og Cystadane blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 9. juli 2001.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Cystadane?
Behandling med Cystadane bør overvåges af en læge, der har erfaring med behandling af patienter med homocystinuri.
Den anbefalede standarddosis af cystadane til patienter over 10 år er 6 g pr. Dag fordelt på to lige doser. Børn under 10 år skal tage 100 mg pr. Kg legemsvægt pr. Dag fordelt på to lige doser. Dosis for børn kan justeres ud fra respons på behandling (overvåges ved at måle homocysteinniveauer i blodet); Dog øger frekvensen over to gange om dagen, eller dosen over 150 mg pr. kg legemsvægt forbedrer ikke Cystadane's fordele. Formålet med behandlingen er at holde plasma homocystein niveauer under 15 μM eller så lavt som muligt. Dette resultat opnås normalt inden for en måned.
Sammen med Cystadane leveres 3 måleskedler, der leverer 100 mg, 150 mg og 1 g
støv. Dosis skal være fuldstændigt opløst i vand, juice, mælk, fødevarer formuleret til babyer eller mad og skal indtages straks efter blanding.
Hvordan virker cystadane?
Betaine er et naturligt stof ekstraheret af sukkerroer. I homocystinuri reducerer betain plasmaniveauerne af homocystein, der letter en reaktion i kroppen kaldet "remethylering", således at homocystein omdannes til methionin igen. På denne måde forbedres symptomerne på sygdommen.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Cystadane?
Virksomheden præsenterede data om Cystadane fra den videnskabelige litteratur. Disse omfattede 202 rapporter, der beskriver virkningerne af cystadane, administreret i forskellige doser på homocysteinniveauer hos patienter med homocystinuri i forskellige aldre. Oplysninger om symptomer, dosis og varighed af behandlingen og andre lægemidler blev også givet til 140 patienter
på samme tid. De fleste patienter tog også vitamin B6 eller B12 eller folat. Oplysninger fra disse undersøgelser blev sammenlignet med offentliggjorte rapporter, der beskriver resultatet observeret hos ubehandlede patienter med samme sygdom.
Hvilken fordel har Cystadane vist under undersøgelserne?
Patienter, der tog Cystadane, viste større reduktioner i homocysteinniveauet end ubehandlede patienter i forbindelse med forbedrede kardiovaskulære symptomer (hjerte og blodkar) og forbedret nervesystem rapporteret af ca. tre fjerdedele patienter behandles med Cystadane. Lægemidlet var effektivt til behandling af patienter med alle tre typer homocystinuri.
Hvad er risikoen forbundet med cystadane?
De hyppigste bivirkninger ved cystadan (set hos mere end 1 patient ud af 10) er niveauer
højt plasma methionin niveauer. Methioninniveauer bør overvåges hos patienter, der tager cystadan, da en stigning i disse niveauer kan være forbundet med cerebralt ødem (hjerne hævelse). Patienter, der præsenterer symptomer på cerebralt ødem, som for eksempel morgenpine med opkast eller visuelle ændringer, bør underrette lægen, da behandling med Cystadane måske skal stoppes. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger hos Cystadane findes i indlægssedlen. Cystadane bør ikke anvendes til patienter, der er overfølsomme (allergiske) over for betain.
Hvorfor er Cystadane blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at medicinen på trods af de begrænsede systematiske undersøgelser, der udføres på Cystadane, er nyttig som en supplerende terapi til behandling af homocystinuri som supplement til vitaminbaserede terapier og i kombination med en specifik kost. Udvalget konstaterer, at Cystadane ikke erstatter andre behandlinger.
CHMP besluttede, at fordelene ved Cystadane er større end dets risici som en supplerende behandling af homocystinuri, hvis de anvendes i overensstemmelse med produktbetegnelserne og derfor anbefalede markedsføringstilladelse.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker brug af Cystadane?
Virksomheden, der fremstiller Cystadane, opretter et register over patienter, der tager medicinen
overvåge dets sikkerhed. Det vil især overvåge tilfælde af cerebralt ødem, der er observeret hos et lille antal patienter under forsøg med lægemidlet.
Flere oplysninger om Cystadane:
Den 15. februar 2007 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Cystadane, der var gældende i hele EU, til Orphan Europe SARL.
For registrering af udpegelsen af Cystadane som lægemiddel til sjældne sygdomme, klik her.
Den fulde EPAR for Cystadane findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 01-2007.
