Hvad er Zavesca?
Zavesca er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof miglustat, tilgængelig som hvide 100 mg kapsler.
Hvad anvendes Zavesca til?
Zavesca er indiceret til behandling af to sjældne arvelige sygdomme, som påvirker måden kroppen metaboliserer fedt på. Begge sygdomme forårsager fedtholdige stoffer (kaldet glucosphingolipider) at akkumulere i kroppen. Zavesca anvendes i følgende tilfælde:
- voksne med type 1 Gauchers sygdom i dets milde til moderate former. Lidende patienter mangler et enzym (glucocerebrosidase); Denne mangel bestemmer ophobningen af en type glycosphingolipider (kaldet glucosylceramid) i forskellige dele af kroppen, f.eks. milt, lever, knogler. Zavesca anvendes til patienter, der ikke er egnede til behandling med almindelig enzymsubstitutionsbehandling (ERT) ved infusion (dryp i en vene);
- voksne, unge og børn med Niemann-Pick type C-sygdom, en sygdom, der kan føre til døden, hvor der opstår en ophobning af glycosphingolipider i celler i hjernen og i andre dele af kroppen. Zavesca bruges til behandling af "neurologiske" symptomer på sygdommen (symptomer på hjernen og nerverne). Disse symptomer omfatter: tab af koordination, problemer som følge af "saccadiske" (hurtige) øjenbevægelser, der kan skade syn, udviklingsforsinkelse, sværhedsbesvær, øget muskelton, krampe og indlæringsvanskeligheder.
Da antallet af patienter, der lider af disse sygdomme, er lave, betragtes de som "sjældne", og derfor modtog Zavesca henholdsvis den 18. oktober 2000 betegnelsen "lægemiddel til sjældne sygdomme" for så vidt angår type 1 Gauchers sygdom og 16 Februar 2006, for Niemann-Pick type C sygdom.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Zavesca?
Behandling med Zavesca bør startes og overvåges af læger med erfaring i behandling af Gaucher sygdom eller Niemann-Pick type C sygdom.
Den anbefalede startdosis til behandling af patienter med type 1 Gauchers sygdom er en kapsel indgivet oralt, tre gange om dagen. Med hensyn til Niemann-Pick type C-sygdom er den anbefalede dosis to kapsler tre gange dagligt til voksne og unge patienter. den
Dosis varierer efter vægt og højde for børn under 12 år. Zavesca kan tages på en fuld eller fastende mave. Zavesca er en langvarig terapimedicin.
Dosis bør reduceres hos patienter med nyreproblemer og i hvert fald midlertidigt hos patienter, der udvikler diarré. Studier af medicinen er ikke udført hos patienter med leverproblemer. Yderligere oplysninger findes i produktresuméet (indeholdt i EPAR).
Hvordan virker Zavesca?
Det aktive stof i Zavesca, miglustat, hæmmer virkningen af et enzym, der hedder glucosylceramidsyntase. Dette enzym er en del af den første fase af glycosphingolipidproduktion. Ved at forhindre enzymets virkning kan miglustat reducere produktionen af glycosphingolipider i celler. Dette bør bremse eller forebygge symptomerne på type 1 Gauchers sygdom og reducere symptomerne på Niemann-Pick type C sygdom.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Zavesca?
Effekten af Zavesca til behandling af mild til moderat type 1 Gauchers sygdom blev genstand for en hovedundersøgelse, der involverede 28 patienter, som ikke kunne eller ville ikke undergå enzymreparationsterapi. Hoveddelen af undersøgelsen varede et år; 13 af patienterne fortsatte med at tage medicinen i yderligere to år. Undersøgelsen havde til formål at måle effekten af Zavesca på lever og milt og for at afgøre om det havde virkninger på blodværdier, såsom koncentration af hæmoglobin (et protein fundet i røde blodlegemer, der bærer ilt i kroppen) og trombocytællinger (komponenter, der deltager i blodkoagulation).
Med hensyn til Niemann-Pick-type C-sygdom blev Zavesca's effekt undersøgt i en hovedundersøgelse med 31 patienter, hvoraf 12 var under 12 år. Undersøgelsen sammenlignede virkningerne af Zavesca i kombination med standardterapi (foranstaltninger til lindring af symptomer) og standardbehandling alene. Det vigtigste effektindeks var ændringen hos patienter med hyppigheden af horisontale saccadiske øjenbevægelser efter et år; undersøgelsen undersøgte også andre neurologiske symptomer, herunder patientens evne til at sluge og deres intellektuelle funktioner. Nogle patienter forblev i behandling i op til fem og et halvt år. En undersøgelse blev også gennemført på 66 patienter behandlet med Zavesca.
Hvilken fordel har Zavesca vist under studierne?
I undersøgelsen vedrørende type 1 Gauchers sygdom blev der fundet et fald i levervolumen på 12% og miltvolumen på 19% efter et år. En gennemsnitlig stigning i hæmoglobinkoncentrationen på 0, 26 g pr. Deciliter blev også påvist, såvel som en stigning i blodpladeantalet på 8, 29 mio. Pr. Milliliter. Zavesca's gavnlige virkninger er forblevet uændrede i tre års kontinuerlig behandling.
I undersøgelsen af Niemann-Pick type C-sygdom var forbedring i øjenbevægelser ens hos patienter behandlet med og uden Zavesca. Imidlertid blev tegn på forbedring af indtagelse evne og intellektuel funktion fundet hos patienter behandlet med Zavesca. Undersøgelsen viste, at lægemidlet gjorde forværringen af symptomer stabile eller reducerede for ca. tre fjerdedele af patienterne.
Hvad er risikoen forbundet med Zavesca?
De hyppigste bivirkninger forbundet med Zavesca (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er vægttab, tremor, diarré, flatulens og mavesmerter. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Zavesca findes i indlægssedlen.
Zavesca bør ikke anvendes til patienter, der kan være overfølsomme (allergiske) over for miglustat eller et af de øvrige indholdsstoffer.
Hvorfor er Zavesca blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Zavesca opvejer risiciene ved oral behandling af mild eller moderat type 1 Gaucher-sygdom hos uegnet voksne patienter behandles med enzymreparationsterapi (ERT) og progressive neurologiske manifestationer hos voksne og pædiatriske patienter med sygdom i Niemann-Pick type C. Udvalget anbefalede derfor udstedelse af markedsføringstilladelse for Zavesca.
Zavesca blev godkendt "under særlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige data om lægemidlet som en sjælden sygdom. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) fortsætter hvert år for at undersøge eventuelle nye data, der er blevet tilgængelige i mellemtiden, og om nødvendigt opdatere dette resumé.
Hvilke oplysninger afventer Zavesca endnu?
Fabrikanten af Zavesca har forpligtet sig til at gennemføre følgende undersøgelser af produktets effektivitet og sikkerhed med hensyn til type 1 Gaucher sygdom:
- et program efter markedsføring af produktet for at informere læger om brugen af Zavesca og for at sikre, at patienterne rapporterer lægemidlets sikkerhedsaspekter;
- en opfølgningsundersøgelse af patienter, der allerede er involveret i kliniske forsøg, for at fortsætte evalueringen af lægemidlets sikkerhed og effekt samt at have større feedback om sygdommens neurologiske aspekter;
- en undersøgelse af effekten og sikkerheden af Zavesca hos patienter, der skifter til Zavesca efter enzymudskiftningsterapi
- en yderligere undersøgelse af sygdommens naturlige historie, udført i fællesskab med den europæiske arbejdsgruppe om Gauchers sygdom (EWGGD).
Flere oplysninger om Zavesca:
Den 20. november 2002 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Zavesca til Actelion Registration Ltd, der var gældende i hele EU. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 20. november 2007.
For registrering af Zavesca's lægemidlets status, klik her (for type 1 Gaucher sygdom) og her (for Niemann-Pick type C sygdom).
For den fulde EPAR for Zavesca, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 01-2009
