Hvad er Busilvex?
Busilvex er et koncentrat til infusionsvæske, opløsning (dryp i en vene) indeholdende det aktive stof busulfan.
Hvad anvendes Busilvex til?
Busilvex er indiceret i "konditionering" (forberedende) behandling inden transplantation af hæmatopoietiske stamceller (celler, der frembringer blodceller) hos voksne og barnepatienter. Denne type transplantation udføres hos personer, der lider af blodforandringer (for eksempel en sjælden form for anæmi) eller blodkræft, hvor det derfor er nødvendigt at udskifte hæmatopoietiske celler. Behandling med Busilvex efterfølges af terapi med et andet lægemiddel (cyclofosfamid hos voksne og cyclophosphamid eller melphalan hos børn).
Da antallet af patienter, der undergår denne type konditionering og transplantation, er lavt i EU (EU), blev busulfan udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 29. december 2000.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Busilvex?
Administrering af Busilvex bør ske under tilsyn af en læge med erfaring inden for transplantationer. Den anbefalede dosis af Busilvex til voksne er 0, 8 mg pr. Kg legemsvægt. Hos børn og unge (op til 17 år) afhænger den anbefalede dosering af Busilvex af patientens kropsvægt og ligger i området fra 0, 8 til 1, 2 mg / kg. Busilvex gives som en central intravenøs infusion (dryp i en central ven i brystet). Hver infusion varer to timer og administreres til patienten hver 6. time i fire på hinanden følgende dage før behandling med cyclophosphamid eller melphalan og transplantation. Inden Busilvex modtages, bør patienter forbehandles med antikonvulsive lægemidler (for at forhindre anfald) og anti-emetiske lægemidler (for at forhindre opkastning).
Hvordan virker Busilvex?
Det aktive stof i Busilvex, busulfan, tilhører en gruppe lægemidler kaldet "alkyleringsmidler". Disse stoffer er "cytotoksiske", dvs. de dræber celler, især dem der udvikler sig hurtigt, såsom tumor eller stamceller (eller "stamceller") (dvs. celler, der producerer andre typer celler). Busulfan anvendes før transplantation for at neutralisere abnormale celler og hæmatopoietiske stamceller i patienten. Denne proces kaldes "myeloablation". Behandlingen med cyclophosphamid eller melphalan bruges derefter til at undertrykke immunforsvaret, således at kroppens naturlige forsvar sænkes. Dette fremmer "grafting" af de transplanterede celler (det vil sige, cellerne begynder at vokse og producerer normale blodlegemer).
Hvordan har Busilvex været undersøgt?
Virkningerne af Busilvex blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker. Det farmaceutiske selskab fremlagde data fra eksperimentelle modeller afledt af videnskabelig litteratur.
Busilvex er blevet undersøgt hos patienter, der for det meste lider af blodkræft, som havde brug for transplantation af hæmatopoietiske stamceller. Der blev gennemført to hovedundersøgelser med deltagelse af 103 voksne og en undersøgelse med 55 børn. Den vigtigste effektparameter var baseret på antallet af patienter med myeloablation (dvs. reduceret antal hvide blodlegemer og blodplader) og "graft" (den tid der kræves for hvide blodlegemer at vende tilbage til højere niveauer).
Hvilken fordel har Busilvex vist under undersøgelserne?
Myeloablation er blevet observeret hos alle patienter, voksne og børn. Graften blev opnået i gennemsnit efter ti dage (hos voksne) eller 11 dage (hos børn) i tilfælde af "autolog transplantation" (dvs. transplantation af patientens celler, opsamlet og opbevaret før transplantation). Graften blev nået efter 13 dage (hos voksne) og 21 dage (hos børn) i "allogene transplantationer" (donorcelletransplantation).
Hvad er risikoen forbundet med Busilvex?
Bortset fra reduktionen i antallet af cirkulerende blodceller, som er målet med medicinen, er infektion, leverlidelser, herunder obstruktion af en leverveje, transplantationssygdom mod transplantationssygdom, blandt de mest alvorlige bivirkninger ved behandling med Busilvex. værten (når de transplanterede celler angriber patientens organisme) og respiratoriske (lunge) lidelser. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Busilvex findes i indlægssedlen.
Busilvex bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for busulfan eller nogen af de andre komponenter. Det må ikke gives til gravide kvinder. Amning skal seponeres, når behandlingen med Busilvex påbegyndes. Busilvex kan forringe fertiliteten i begge køn. Kvindelige patienter bør derfor ikke blive gravid i løbet af og op til seks måneder efter behandlingen, og mænd skal ikke vokse i løbet af og op til seks måneder efter behandling med medicinen.
Særlig forsigtighed anbefales, hvis samtidig medicin som itraconazol (anvendes til visse typer infektioner), chetobemidon (bruges til behandling af smerte) og paracetamol anvendes. For yderligere oplysninger, se indlægssedlen.
Hvorfor er Busilvex blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at effektiviteten af Busilvex er blevet påvist, og at det er et alternativ til busulfan tabletter, hvilket har ulemper, herunder det store antal tabletter, der skal tages. CHMP besluttede, at fordelene ved Busilvex opvejer risiciene som konditioneringsbehandling før transplantation af hæmatopoietiske stamceller. Udvalget anbefalede derfor, at Busilvex fik markedsføringstilladelse.
Flere oplysninger om Busilvex:
Den 9. juli 2003 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Pierre Fabre Médicament for Busilvex. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 9. juli 2008.
For at registrere som et Busilvex lægemiddel til sjældne sygdomme, klik her .
For den fulde EPAR for Busilvex, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 07-2008.
