Simponi - golimumab

Hvad er Siklos?

Siklos er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof hydroxycarbamid, tilgængelig som tabletter (1000 mg).

Hvad anvendes Siklos til?

Siklos er indiceret til behandling af voksne patienter og børn med seglcelle sygdom eller seglcelle sygdom (en genetisk sygdom, hvor røde blodlegemer ændrer form og bliver ekstremt stive, når de ikke transporterer ilt). Lægemidlet bruges til at forhindre smertefulde vasooklusive anfald, som er tilbagevendende. Der er en vaso-okklusiv krise, når blodkarrene er blokeret af tilstedeværelsen af unormale røde blodlegemer, som således begrænser blodstrømmen til et organ. Blandt disse episoder er der også akut thoraxsyndrom, en livstruende tilstand præget af pludselig brystsmerter, feber, vejrtrækningsbesvær eller spor af væske i lungerne på røntgenstrålen.

Fordi antallet af patienter med seglcelle sygdom er lav, anses sygdommen som sjælden, og Siklos blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 9. juli 2003.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Hvordan anvendes Siklos?

Behandling med Siklos bør startes af en læge, der har erfaring med behandling af seglcelle sygdom.

Siklos bør tages en gang dagligt, helst om morgenen før morgenmaden. Den indledende dosis er generelt 15 mg pr. Kg legemsvægt, afrundet til nærmeste 250 mg (en kvart tablet). Tablets overflade har indsnit, der gør det let at opdele i fire lige dele. Dosisjusteres i overensstemmelse med patientens respons på behandlingen; Generelt er dosen mellem 15 og 30 mg pr. kg legemsvægt pr. dag. I undtagelsestilfælde kan doser på op til 35 mg pr. Kg legemsvægt pr. Dag anvendes, forudsat at patientens blod overvåges for at detektere mulige udseende af uønskede virkninger. Hos patienter, der ikke reagerer på denne dosis, eller som oplever bivirkninger, kan det være nødvendigt at stoppe eller standse behandlingen. Hos patienter med mild eller moderat nyreproblemer skal dosen af Siklos reduceres; lægemidlet bør ikke anvendes til patienter med alvorlige lever- eller nyreproblemer. Brugen af Siklos anbefales ikke til børn under 2 år. For yderligere information, se indlægssedlen.

Hvordan virker Siklos?

Den aktive bestanddel i Siklos, hydroxycarbamid, hæmmer væksten og reproduktionen af visse celler, såsom blodceller. Selvom den nøjagtige virkningsmekanisme i denne sygdom ikke er kendt, kan hydroxycarbamid reducere antallet af celler, der cirkulerer i blodet, og forhindre røde blodlegemer i at tage en anden form på patienter, der lider af seglcelle sygdom. Dette reducerer risikoen for okklusion af blodkar.

Hydroxycarbamid, tidligere kendt som hydroxyurea, har været tilgængeligt i EU i flere årtier til behandling af andre sygdomme, herunder visse former for kræft.

Hvilke undersøgelser er der foretaget på Siklos?

Da hydroxycarbamid er et velkendt stof, der allerede er anvendt i andre lægemidler, fremlagde virksomheden data fra den videnskabelige litteratur, der understøtter administrationen af Siklos til voksne og børn, der lider af seglcelle sygdom. Specielt fremlagde det bevis for effektiviteten af Siklos taget fra 11 offentliggjorte undersøgelser udført på 378 børn og fra tre nationale informationsregistre på 155 børn behandlet med Siklos i maksimalt 7 år. Producenten fremlagde også de videnskabelige data, der blev indsamlet i en undersøgelse udført på 299 voksne, hvor Silkos virkninger blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) samt resultaterne af andre undersøgelser med 430 voksne og data fra fra et nationalt register over oplysninger om 123 voksne behandlet med Siklos. Undersøgelserne sammenlignede antallet af vaso-okklusive anfald før og efter behandling med Siklos, defineret som enhver smertefuld episode, der involverer armene, benene, maven, ryggen eller brystet.

Hvilken fordel har Siklos vist under studierne?

Patienter behandlet med Siklos rapporterede færre vaso-okklusive anfald efter behandling med Siklos end på tidspunktet før behandling, med en frekvensreduktion på mellem 66% og 80% hos både børn og voksne. Hyppigheden af tilfælde af akut brystsyndrom er også faldet (25-33%). Endelig var der en reduktion i antallet af hospitalsindlæggelser samt dage brugt på hospitalet. Disse virkninger blev opretholdt i op til 7 år. I undersøgelsen, der sammenlignede Siklos med placebo hos voksne, blev der observeret færre vaso-okklusive anfald hos patienter, der tog lægemidlet (2, 5 anfald pr. År), end hos placebobehandlede patienter (4, 5 anfald pr. År).

Hvad er risikoen forbundet med Siklos?

De mest almindelige bivirkninger ved Siklos (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er knoglemarvsdepression, hvilket forårsager neutropeni (nedsat niveau af neutrofiler, en type hvide blodlegemer), reticulocytopeni (nedsat reticulocytniveau, en type af forløber af røde blodlegemer) og makrocytose (forstørrelse af røde blodlegemer). Patienter, der tager Siklos, skal have blodprøver før og regelmæssigt under behandlingen, for at kontrollere antallet af røde blodlegemer og også for at overvåge nyrernes og leverenes status. Blodcelletællinger vender normalt tilbage til normale niveauer inden for to uger efter at have stoppet Siklos-behandlingen. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Siklos findes i indlægssedlen.

Siklos bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for hydroxycarbamid eller nogen af de andre stoffer. Desuden må den ikke anvendes af personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer eller med farligt lave blodlegemer. Amning skal seponeres, mens Siklos tages.

Hvorfor er Siklos blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at Siklos 'fordele er større end risiciene for forebyggelse af smertefulde tilbagevendende vaso-okklusive anfald, herunder akut brystsyndrom hos pædiatriske patienter og voksne med symptomatisk sigcellesygdom. Udvalget anbefalede derfor, at Siklos fik markedsføringstilladelse.