Hvad anvendes Procysbi - Mercaptamin til?
Procysbi er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptamin (også kendt som cysteamin) og anvendes til patienter med nefropatisk (nyre) cystinose. Cystinose er en arvelig sygdom, hvor en overdreven mængde cystin, en aminosyre, der er naturlig til stede i kroppen, akkumuleres i celler, især i nyrerne og øjnene, og beskadiger dem. Da antallet af cystinose patienter er lav, betragtes sygdommen som "sjælden", og Procysbi blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (en medicin, der anvendes i sjældne sygdomme) den 20. september 2010. Procysbi er et "hybridmedicin", hvilket betyder, at det er ligner et "referencemedicin", der indeholder den samme aktive ingrediens, men Procysbi er tilgængelig i en formulering, der tillader en forsinket frigivelse af den aktive bestanddel i kroppen. Referencelægemidlet til Procysbi er Cystagon.
Hvordan anvendes Procysbi - Mercaptamin?
Procysbi kan kun fås på recept, og behandlingen skal startes under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af cystinose. Procysbi er tilgængelig som gastroresistente kapsler (25 og 75 mg). Gastroresistant betyder, at indholdet af kapslerne passerer gennem maven uden at blive splittet, indtil det når tarmene. Den anbefalede daglige dosis beregnes ud fra kroppens overflade, målt til 1, 30 g pr. M2 fordelt på 2 doser indgivet hver 12. time. Cystinniveauer i hvide blodlegemer (som måles som nmol hemicystin pr. Mg protein i hvide blodlegemer) eller alternativt koncentrationen af mercaptamin i blodet skal overvåges og anvendes til at regulere dosen, som aldrig må overstige 1, 95 g pr. M2 pr. Dag. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Procysbi - Mercaptamine?
Den aktive bestanddel i Procysbi, mercaptamin, reagerer med cystin til dannelse af en anden aminosyre, kaldet cystein, og en forbindelse kaldet cystein-cysteaminsaltet. Kroppen er i stand til at fjerne dette salt fra cellerne. Mængden af cystin i organerne reduceres derfor, og dette begrænser skaden på disse organer.
Hvilken fordel har Procysbi - Mercaptamin vist under undersøgelserne?
Procysbi administreret hver 12. time har vist sig at være mindst effektiv, når Cystagon administreres hver 6. time for at holde mængden af cystin i hvide blodlegemer på acceptable niveauer (mindre end 1 nmol hemicistin pr. Mg protein i hvide blodlegemer). I en hovedstudie med 43 patienter med nefropatisk cystinose var der ingen signifikant forskel mellem gennemsnitlige cystinniveauer i hvide blodlegemer under en 3 ugers behandling med de to lægemidler. Niveauerne var 0, 51 nmol / mg med Procysbi sammenlignet med 0, 44 nmol / mg med Cystagon.
Hvad er risikoen forbundet med Procysbi - Mercaptamin?
De mest almindelige bivirkninger ved Procysbi (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er appetitløshed, opkastning, kvalme, diarré, sløvhed (mangel på energi) og feber. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger hos Procysbi findes i indlægssedlen. Procysbi bør ikke anvendes til personer, der er overfølsomme (allergiske) overfor enhver form for mercaptamin til et af de øvrige indholdsstoffer eller til penicillamin. Det må heller ikke anvendes til ammende kvinder.
Hvorfor er Procysbi - Mercaptamin blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Procysbi er større end risiciene og anbefalede, at det godkendes til brug i EU. CHMP bemærkede, at Procysbi har vist sig at være mindst lige så effektiv som Cystagon ved at opretholde mængden af cystin i hvide blodlegemer til et acceptabelt niveau. Udvalget fandt også, at den gastroresistente formulering på grund af sin mindre hyppige administration forventes at øge behandlingsoverensstemmelsen og livskvaliteten for cystinosepatienter. Med hensyn til sikkerheden vurderede CHMP, at sikkerhedsprofilen af mercaptamin er veletableret, og at en sikkerhed svarende til den af referencelægemidlet forventes for Procysbi.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker og effektiv brug af Procysbi - Mercaptamin?
En risikostyringsplan er udviklet for at sikre, at Procysbi anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen til Procysbi, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter.
Desuden vil selskabet, der markedsfører Procysbi, levere træningsmateriale til alle potentielle lægemidler, der indeholder vigtige sikkerhedsoplysninger, herunder risikoen for, at medicinen er skadeligt for det ufødte barn.
Flere oplysninger om Procysbi - Mercaptamin
Den 06.09.2013 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Procysbi, som var gyldig i hele EU. Den fulde EPAR for Procysbi findes på agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om behandling med Procysbi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme til Procysbi findes på agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdomsbetegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 09-2013.
