Hvad er Myozyme?
Myozyme kommer i form af et pulver til fremstilling af en infusionsvæske, opløsning (dryp i en vene). Lægemidlet indeholder det aktive stof alglucosidase alfa.
Hvad anvendes Myozyme til?
Myozyme bruges til at behandle patienter med Pompes sygdom, en sjælden arvelig sygdom. En mangel på et enzym kaldet alfa-glucosidase observeres hos patienter med denne sygdom. Dette enzym konverterer normalt glycogen (et kulhydrat) til glucose. Hvis dette enzym mangler, akkumuleres glykogen i nogle væv, især i hjertet og musklerne, herunder membranen (hovedpestemuskelen under lungerne). Den progressive ophobning af glycogen forårsager forskellige tegn og symptomer, herunder udvidelse af hjertet, vejrtrækningsbesvær og muskelsvaghed. Denne sygdom kan forekomme ved fødslen, men også senere. Fordelene ved Myozyme er ikke blevet påvist for denne form for sen indtræden.
Fordi antallet af patienter med Pompe-sygdom er lille, betragtes sygdommen som "sjælden", og Myozyme blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til behandling af sjældne sygdomme) den 14. februar 2001.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Myozyme?
Brug af dette lægemiddel bør være under tilsyn af en læge med erfaring i behandling af Pompes sygdom eller andre arvelige sygdomme af samme type.
Myozyme anvendes som en infusion på 20 mg pr. Kg legemsvægt, givet en gang hver anden uge. Den indledende infusionshastighed er 1 mg / kg pr. Time, med en gradvis stigning på 2 mg / kg / time hvert 30. minut, op til den maksimale hastighed på 7 mg / kg / time. Myozyme kan gives til børn, unge, voksne og ældre.
Hvordan virker Myozyme?
Myozyme er en enzym erstatningsterapi, som er en terapi, der tjener til at give patienterne det enzym, de mangler. Myozyme tjener til at erstatte det humane enzym alpha-glucosidase, som mangler hos mennesker med Pompe-sygdom. Det aktive stof i Myozyme, alglucosidase alfa er en kopi af det humane enzym fremstillet ved en metode kaldet "rekombinant DNA-teknologi": enzymet fremstilles af en celle, hvori et gen (DNA) er blevet introduceret, at gør det i stand til at producere enzymet. Dette erstatningsenzyme favoriserer nedbrydningen af glycogen, der forhindrer dets akkumulering i celler.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Myozyme?
Myozyme har været genstand for to hovedstudier med i alt 39 nyfødte og børn med Pompe sygdom. Disse patienter blev sammenlignet med en "historisk sammenligningsgruppe" for patienter med Pompe-sygdom, som ikke var blevet behandlet og ikke deltog i undersøgelserne. Hovedindikatorerne for effektivitet var antallet af overlevende patienter og antallet af patienter, som ikke havde brug for åndedrætsværn.
Andre undersøgelser har analyseret effekten af Myozyme hos 15 patienter med sygdomsforstyrrelser.
Hvilken fordel har Myozyme vist under undersøgelserne?
I den første hovedundersøgelse, der blev udført på børn under 6 måneder, levede alle 18 patienter, der blev behandlet med Myozyme, 18 år gammel, og 15 af dem havde ikke brug for ventilation, mens kun en af de 42 patienter i sammenligningsgruppen historikeren levede i en alder af 18 måneder. Resultaterne blev bekræftet af den anden undersøgelse, der blev udført på børn i alderen mellem seks måneder og tre og et halvt år.
I sene sygdomme, der viste sig, viste Myozyms virkning at være variabel og vanskeligere at måle. I denne type sygdom har studier ikke vist en klar fordel.
Hvad er risikoen forbundet med Myozyme?
Under studierne var de mest almindelige bivirkninger af Myozyme (mere end en patient ud af 10) takykardi (øget hjertefrekvens), blusser (rødme), hoste, tachypnea (øget respirationsfrekvens), opkastning, elveblødninger ( udslæt med kløe), udslæt (udslæt), pyreksi (feber) og fald i iltmætning (reduktion af iltniveauet i blodet). Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger ved Myozyme findes i indlægssedlen.
Patienter, der tager Myozyme, kan udvikle antistoffer (proteiner produceret som reaktion på Myozyme). Virkningen af disse antistoffer på sikkerheden og virkningen af Myozyme er endnu ikke klar.
Myozyme bør ikke anvendes til mennesker, der kan være overfølsomme (allergiske) overfor alglucosidase alfa eller andre komponenter i medicinen.
Hvorfor er Myozyme blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Myozyme er større end risiciene for langsigtet enzymudskiftningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af Pompes sygdom (alfa-glucosidasemangel). Udvalget anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Myozyme.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Myozyme?
Virksomheden vil fortsætte med at studere effekten af Myozyme hos patienter, der lider af sygdommenes forsinkede form.
Foranstaltninger truffet for at sikre sikker brug af Myozyme
Virksomheden, der fremstiller Myozyme, udarbejder en plan for at sikre, at lægemidlet anvendes sikkert, hovedsagelig ved at overvåge udviklingen af antistoffer hos patienter, der får Myozyme, og oprette et register over alle mennesker, der lider af Pompes sygdom, og sikre, at læger er opmærksomme på mulige reaktioner hos patienter til infusion.
Flere oplysninger om Myozyme
Den 29. marts 2006 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Myzyme, der er gyldig i hele Den Europæiske Union, til Genzyme Europe BV.
For registrering af Myozymes status som lægemiddel til sjældne sygdomme, klik her.
Den fulde EPAR for Myozyme findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 11-2008.
