Hvad anvendes Spinraza og Nusinersen til?
Spinraza er et lægemiddel, der anvendes til behandling af spinal muskelt atrofi (SMA) 5q, en genetisk sygdom, der forårsager svaghed og muskelatrofi, selv af lunge muskler. Sygdommen er forbundet med en defekt i kromosom 5q, og symptomer begynder generelt kort efter fødslen.
Fordi antallet af patienter med SMA er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Spinraza blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 2. april 2012.
Spinraza indeholder den aktive ingrediens nusinersen.
Hvordan anvendes Spinraza - Nusinersen?
Spinraza kan kun indhentes på recept, og behandlingen skal startes af en læge, der har erfaring med forvaltningen af SMA.
Lægemidlet er tilgængelig som injektionsvæske, opløsning i 12 mg hætteglas. Det administreres ved intratekal injektion (i lændehvirvelsområdet direkte i rygsøjlen) af en læge eller sygeplejerske, der har erfaring med at udføre denne procedure. Det kan være nødvendigt at sedate patienten (administrere et lægemiddel til at berolige ham) før administration af Spinraza.
Den anbefalede dosis er 12 mg (et hætteglas), der skal gives så hurtigt som muligt efter at patienten er blevet diagnosticeret med SMA. Den første dosis skal følges af yderligere 3 doser, efter 2, 4 og 9 uger og derefter med en dosis hver 4. uge. Behandlingen bør fortsætte, indtil patienten nyder godt af det. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Spinraza - Nusinersen?
Patienter med SMA mangler et protein kaldet "Motor neuron survival factor" (SMN), som er afgørende for overlevelse og normal funktion af motoriske neuroner (nerveceller i rygmarven, der styrer muskelbevægelser). SMN-proteinet fremstilles af to gener, SMN1 og SMN2. Patienter med SMA har ikke SMN1-genet, men har SMN2-genet, som for det meste producerer et kort SMN-protein, der ikke virker, samt et protein i fuld længde.
Spinraza er et antisense syntetisk oligonukleotid (en type genetisk materiale), som tillader SMN2 genet at producere protein i fuld længde, som kan fungere normalt. Dette erstatter det manglende protein, hvilket lindrer symptomerne på sygdommen.
Hvilken fordel har Spinraza - Nusinersen vist under undersøgelserne?
En hovedstudie med 121 nyfødte (gennemsnitlig alder 7 måneder) med SMA viste, at Spinraza er effektivt til at forbedre bevægelsen sammenlignet med placebo (en dummyinjektion).
Efter et års behandling blev 51% af de nyfødte, der fik Spinraza (37 ud af 73), gjort fremskridt med udvikling af hovedkontrol, rullende, sidde, kravle, stå op og gå, mens ikke Der blev ikke observeret lignende fremskridt hos de nyfødte, der fik placebo. Desuden overlevede de fleste nyfødte, der blev behandlet med Spinraza, længere og krævede assisteret vejrtrækning senere end dem, der fik placebo.
En anden undersøgelse er ved at evaluere effekten af Spinraza hos børn med mindre alvorlig SMA og diagnosticeres på et senere tidspunkt (gennemsnitlig alder 3 år). Interimsanalysen viste resultater i overensstemmelse med de af nyfødte, i hvilke sygdommen havde en tidligere indtræden.
Hvad er risikoen forbundet med Spinraza - Nusinersen?
De mest almindelige bivirkninger ved Spinraza (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er hovedpine og rygsmerter; Men hos nyfødte kunne disse bivirkninger ikke vurderes, da de ikke kunne kommunikere dem. Disse bivirkninger antages at være forårsaget af injektioner i rygsøjlen, der er lavet til administration af medicinen.
Den fuldstændige liste over alle bivirkninger og begrænsninger med Spinraza findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Spinraza - Nusinersen blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) anerkendte i sin vurdering sygdommens alvorlige karakter og det akutte behov for effektive behandlinger.
Spinraza har vist sig at bestemme klinisk signifikante forbedringer hos unge børn med sygdom i forskellige grader af sværhedsgrad. Selv om lægemidlet ikke er blevet testet hos patienter med de mest alvorlige og mildeste former for SMA, forventes det at give tilsvarende fordele til disse patienter.
Bivirkningerne er blevet betragtet som håndterbare, da de fleste er relateret til administrationens vejledning.
Derfor besluttede CHMP, at fordelene ved Spinraza er større end risiciene og anbefalede, at den godkendes til brug i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Spinraza - Nusinersen?
Virksomheden, der markedsfører Spinraza, vil gennemføre igangværende undersøgelser om lægemidlets langsigtede sikkerhed og effekt hos patienter, der præsenterer symptomerne på SMA og hos patienter, som stadig ikke har symptomer.
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til sikker og effektiv brug af Spinraza, er også medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Spinraza - Nusinersen
For den fulde EPAR-version af Spinraza henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europæiske offentlige vurderingsrapporter. For yderligere oplysninger om behandling med Spinraza, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme relateret til Spinraza findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Design for sjældne sygdomme.
