Hvad anvendes Brineura - Cerliponase Alfa til og hvad bruges det til?
Brineura er et lægemiddel til behandling af type 2 neuronal lipofuscinosis ceroid (CLN2), en arvelig lidelse hos børn, der fører til progressiv hjerneskade.
Fordi antallet af patienter med CLN2 er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Brineura blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 13. marts 2013.
Brineura indeholder det aktive stof cerliponase alfa.
Hvordan anvendes Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura infunderes direkte i hjernen. Før den første infusion skal patienten gennemgå kirurgi for at implantere en enhed, der går fra ydersiden af kraniet gennem væskeskaviteten til hjernen, hvor medicinen frigives.
Infusioner udføres en gang hver anden uge af en sundhedspersonale med erfaring i administration af lægemidler i hjernen. For at mindske risikoen for infusionsreaktioner kan andre lægemidler gives til patienter før eller under behandling med Brineura, eller infusionen kan være langsommere. Behandlingen kan fortsætte indtil patientens fordele.
Brineura kan kun fås på recept. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Brineura - Cerliponase Alfa?
Patienter med CLN2 mangler et enzym, der er nødvendigt for normal hjerneudvikling kaldet tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Den aktive ingrediens i Brineura, cerliponase alfa, er en kopi af TPP1 og bruges til at erstatte det manglende enzym.
Lægemidlet infunderes direkte i hjernen for at omgå blod-hjernebarrieren, en beskyttende barriere, der adskiller blodgennemstrømning fra hjernen og forhindrer stoffer som medicin i at komme ind i hjernevæv.
Hvilken fordel har Brineura - Cerliponase Alfa vist under undersøgelserne?
I de første undersøgelser blev det fremhævet, at Brineura reducerer den hastighed, som sygdommen skrider frem i henhold til en standardevalueringsskala.
I en undersøgelse af 23 børn (gennemsnitlig alder 4 år) behandlet med Brineura i næsten et år viste 20 af dem (87%) ikke det 2-punkts tab i motoriske og sproglige evner, der blev observeret historisk hos patienter, der ikke fik behandling.
Evalueringen blev udført af læger, som tildelte patienter separate scores for motor- og sprogkundskaber (hvor 0 betyder mere alvorlig og 3 er normal). En patients slutresultat svarer til summen af de to scorer.
I en opfølgningsundersøgelse var Brineuras fordele i endnu et år; Resultaterne viste, at sygdommen kunne blive bremset hos de fleste patienter. Denne undersøgelse er stadig i gang.
Hvad er risikoen forbundet med Brineura - Cerliponase Alfa?
De mest almindelige bivirkninger af Brineura (som kan påvirke mere end 1 ud af 5 personer) er feber, lave niveauer af CSF-protein (hjernevæske og rygmarv), EKG-abnormiteter (en undersøgelse af hjerteaktivitet), opkastninger, infektioner i øvre luftveje (næse- og halsinfektioner) og overfølsomhed (allergiske) reaktioner. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger hos Brineura findes i indlægssedlen.
Brineura bør ikke anvendes til patienter, der har oplevet livstruende (allergiske) overfølsomhedsreaktioner med Brineura, og hvis symptomer er gentaget, når lægemidlet er blevet administreret igen. Desuden bør det ikke gives til patienter, der er blevet implanteret med en shunt for at dræne overskydende væske fra hjernen. Endelig bør Brineura ikke gives til patienter, hvis der er problemer i forbindelse med enheden, såsom lækage eller infektion.
Hvorfor er Brineura - Cerliponase Alfa blevet godkendt?
De tilgængelige data viser, at Brineura bidrager til at bremse tabet af motor- og sprogkundskaber hos patienter med CLN2, en sygdom, for hvilken der ikke findes andre behandlinger.
Med hensyn til sikkerhed afslører dataene ikke nogen uacceptable problemer. Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede derfor, at fordelene ved Brineura er større end risiciene og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Brineura blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om Brineura på grund af sygdommens sjældenhed. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger er der endnu afventet på Brineura?
Da Brineura er blevet godkendt under ekstraordinære omstændigheder, vil det firma, der markedsfører det, fremlægge yderligere data fra undersøgelser af lægemidlets sikkerhed, herunder risikoen for allergiske reaktioner, når de anvendes på lang sigt, og på dets langsigtede effekt ved at bremse eller standse forringelsen af motoriske og sproglige færdigheder. Studierne vil være til stede af børn under to år, for hvem der for øjeblikket ikke er data.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker og effektiv brug af Brineura - Cerliponase Alfa?
Virksomheden, der markedsfører Brineura, vil sikre, at alle sundhedspersonale, der skal bruge lægemidlet, er forsynet med træningsmateriale om, hvordan man bruger det og hvordan man kan forebygge enhedsrelaterede problemer, såsom infektion eller obstruktion.
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til sikker og effektiv brug af Brineura, er også medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Brineura - Cerliponase Alfa
Den fulde EPAR for Brineura findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om Brineura-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme relateret til Brineura findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Udpegning af sjældne sygdomme.
