Hvad er Arcalyst?
Arcalyst er et pulver og opløsningsmiddel, der skal rekonstitueres i en injektionsvæske. Den indeholder det aktive stof rilonacept (80 mg / ml).
Hvad anvendes Arcalyst til?
Arcalyst er indiceret til behandling af cryopirin-associerede periodiske syndromer (CAPS). CAPS er en gruppe af sygdomme, hvor patienter har en defekt i genet, der producerer et protein kaldet cryopirin. Dette forårsager betændelse i forskellige områder af kroppen med symptomer som feber, udslæt, ledsmerter og træthed. Alvorlige handicap som døvhed og tab af syn kan også forekomme.
Arcalyst er indiceret til behandling af CAPS med alvorlige symptomer hos voksne og endog børn i alderen
over 12 år, herunder familiært autoinflammatorisk koldt syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS).
Da antallet af patienter med CAPS er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Arcalyst blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 10. juli 2007.
Lægemidlet kan kun fås på recept .
Hvordan anvendes Arcalyst?
Behandling med Arcalyst bør initieres og overvåges af en specialist, der har erfaring med diagnosticering og behandling af CAPS.
Arcalyst gives ved subkutan injektion (under huden). Voksne bør gives en indledende dosis på to 160 mg injektioner hver på to forskellige områder af kroppen på samme dag.
En uge senere skal det gives en gang om ugen med en 160 mg injektion.
Hos børn i alderen 12 til 17 afhænger dosen af patientens vægt. Den indledende dosis er 4, 4 mg pr. Kg legemsvægt efterfulgt en uge senere ved en injektion på 2, 2 mg / kg en gang om ugen.
Patienten kan alene give injektionen, forudsat at han har modtaget tilstrækkelige instruktioner, hvis lægen finder det passende. Patienter behandlet med Arcalyst skal gives et alarmkort, der opsummerer hovedoplysningerne om lægemidlets sikkerhed.
Hvordan virker Arcalyst?
Det aktive stof i Arcalyst, rilonacept, er en interleukininhibitor. Det virker ved at binde til
kemiske budbringere til stede i kroppen kaldet interleukin-1 beta og interleukin-1 alpha. En af disse budbringere, interleukin-1 beta, produceres i høje koncentrationer hos patienter med CAPS, der forårsager betændelse. Ved at binde til interleukin-1 beta, hæmmer den sin aktivitet og hjælper dermed til at lindre symptomerne på sygdommen.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Arcalyst?
Virkningerne af Arcalyst blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
I den første del af et hovedstudie med 47 CAPS patienter var det
givet Arcalyst eller placebo (en dummybehandling) i seks uger. I anden del af undersøgelsen blev alle patienter behandlet med Arcalyst før indgivelse af Arcalyst eller placebo i yderligere ni uger.
Det vigtigste mål for effektiviteten af lægemidlet var graden af symptomreduktion efter seks ugers behandling og varigheden af forbedringer efter ni ugers behandling.
Fem symptomer (udslæt, feber eller kuldegysninger, ledsmerter, træthed og rødme eller øjenpine) blev vurderet af patienterne selv i en skala fra 0 til 10 point.
Hvilken fordel har Arcalyst vist under undersøgelserne?
Arcalyst var mere effektivt end placebo i behandlingen af CAPS symptomer. Efter seks ugers behandling blev en reduktion i symptomer på 2, 5 point på skalaen registreret hos patienter, der fik Arcalyst sammenlignet med 0, 3 point registreret hos patienter, der tog placebo. I anden del af undersøgelsen steg symptomerne mere hos patienter, der skiftede til placebo (0, 9 point) end hos patienter, der fortsatte med Arcalyst (0, 1 point).
Hvad er risikoen forbundet med Arcalyst?
De mest almindelige bivirkninger ved Arcalyst (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er reaktioner på injektionsstedet, infektioner i øvre luftveje (koldt), bihulebetændelse (betændelse i paranasale bihuler) og hovedpine. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger hos Arcalyst findes i indlægssedlen.
Arcalyst bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for rilonacept eller nogen af de andre komponenter. Det bør ikke gives til patienter med en alvorlig aktiv infektion.
Interleukin-1-blokade kan forstyrre kroppens immunrespons mod infektioner. Alvorlige infektioner er blevet rapporteret hos patienter, der tager Arcalyst.
Hvorfor er Arcalyst blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har fastslået, at fordelene ved Arcalyst opvejer risiciene ved behandling af cryopirin-associerede periodiske syndromer (CAPS) med alvorlige symptomer, herunder koldfamilie-autoinflammatorisk syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS). Udvalget anbefalede derfor, at Arcalyst fik markedsføringstilladelse.
Arcalyst er blevet godkendt under "usædvanlige omstændigheder". Dette betyder, at det ikke har været muligt at få fuldstændige oplysninger om Arcalyst, da sygdommene er sjældne. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår alle nye oplysninger om lægemidlet hvert år, og dette resumé opdateres efter behov.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Arcalyst?
Virksomheden, der producerer Arcalyst, vil regelmæssigt give oplysninger om sikkerheden og effektiviteten af
Arcalyst hos voksne og børn fra et register og vil gennemføre en undersøgelse af børn for at undersøge nærmere, hvad der sker med lægemidlet i kroppen.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker brug af Arcalyst?
Virksomheden, der producerer Arcalyst, vil i alle medlemsstaterne give de læger, der vil ordinere Arcalyst en pakke med oplysninger om receptpligtig medicin, et alarmkort til patienten og oplysninger til lægen, der forklarer risikoen for uønskede virkninger og korrekt brug af medicinen.
Flere oplysninger om Arcalyst:
Den 23. oktober 2009 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Arcalyst, gyldig i hele Den Europæiske Union, til Regeneron UK Limited.
For et resumé af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme på Arcalyst, klik her.
Den fulde EPAR for Arcalyst kan findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 08-2009.
