Nonafact - koagulationsfaktor IX

Karakteristika for lægemidlet

Nonafact består af et pulver og et opløsningsmiddel, der skal blandes sammen for at danne en injicerbar opløsning (i venen). Nonafact indeholder den aktive bestanddel af human koagulationsfaktor IX, som fremmer blodkoagulering.

Terapeutiske indikationer

Nonafact anvendes til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili B (en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af faktor IX-mangel). Det kan bruges til voksne og børn over 6 år og er beregnet til kortvarig eller langvarig brug.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Anvendelsesmåde

Nonafact administreres ved intravenøs injektion (i en vene) til maksimalt 2 ml pr. Minut. Dosis varierer afhængigt af om Nonafact anvendes til behandling af blødning eller for at forhindre det under operationen. Dosis bør også justeres afhængigt af sværhedsgraden af blødningen eller typen af operation. Det administreres generelt en gang om dagen, undtagen i tilfælde af livstruende. Alle oplysninger om beregning af doserne findes i indlægssedlen.

Handlingsmekanismer

Nonafact indeholder humant blodkoagulationsfaktor IX, ekstraheret og oprenset fra humant plasma (den flydende del af blodet). I kroppen er faktor IX et af de stoffer (faktorer) involveret i blodkoagulering. Hæmofili B er kendetegnet ved manglen på faktor IX, som forårsager blodkoagulationsproblemer, såsom blødning i led, muskler eller indre organer. Nonafact, der bruges til at erstatte den manglende faktor IX, fjerner faktor IX-manglen og kontrollerer midlertidigt blødningsforstyrrelser.

Undersøgelser udført

Nonafact har været genstand for to kliniske undersøgelser, der involverede 26 patienter, der fik Nonafact som forebyggende behandling (fx før en stor øvelse) og 8 patienter, som fik Nonafact i løbet af 11 operationer. De fleste patienter havde alvorlig hæmofili B. Undersøgelserne vurderede antallet af alvorlige eller livstruende blødningsepisoder, der blev påvist under behandlingen, under eller efter operationen.

Fordele fundet efter studierne

Nonafact blev betragtet som "godt" eller "fremragende" med hensyn til forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili B.

Tilknyttede risici

Patienter med hæmofili B kan udvikle antistoffer (inhibitorer) mod faktor IX. Hvis dette sker, kan Nonafact muligvis ikke være effektiv. Nogle gange har der forekommet allergiske reaktioner (overfølsomhed) hos patienter behandlet med faktor IX-produkter. Hvis dette sker, kan Nonafact muligvis ikke være effektiv. For den komplette liste over bivirkninger, der er påvist med Nonafact, se indlægssedlen.

Nonafact bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for humant koagulationsfaktor IX eller andre ingredienser i medicinen eller til museproteiner.

Begrundelse for godkendelse

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fastslog, at fordelene ved Nonafact er større end risiciene ved behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili B og derfor anbefalede markedsføringstilladelse. til denne medicin.