Hvad er Aldurazyme?
Aldurazyme er en infusionsvæske (phleboclysis), som indeholder det aktive stof laronidase.
Hvad anvendes Aldurazyme til?
Aldurazyme er indiceret hos patienter med en bekræftet diagnose af mucopolysaccharidosis I (MPS-I; a-L-iduronidasemangel) til behandling af ikke-neurologiske manifestationer (ikke forbundet med hjernen eller nerverne) af sygdommen. MPS I er en sjælden arvelig sygdom, hvor niveauet af a-L-iduronidase enzymaktivitet er meget lavere end normalt. Følgelig er der ingen nedbrydning af visse stoffer (glycosaminoglycaner), som akkumuleres i de fleste organers organer og beskadiger dem. De ikke-neurologiske manifestationer af MPS I kan være leverforstørrelse, ledstivhed, der resulterer i vanskeligheder med at bevæge sig, nedsat lungemængde, hjertesygdomme og øjenlidelser. Da antallet af patienter med MPS er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Aldurazyme fik status som lægemiddel til sjældne sygdomme (et lægemiddel til sjældne sygdomme) den 14. februar 2001. Lægemidlet kan kun fås på recept. medicinsk.
Hvordan anvendes Aldurazyme?
Behandling med Aldurazyme bør være under tilsyn af en læge med erfaring i behandling af patienter med MPS I eller andre arvelige metaboliske sygdomme. Aldurazyme skal indgives på hospitaler eller klinikker, hvor der findes genoplivningsudstyr, og det er muligt, at andre lægemidler skal gives før infusionen for at forhindre allergiske reaktioner. Aldurazyme gives en gang om ugen som en intravenøs infusion og er indiceret til langtidsbehandling.
Hvordan virker Aldurazyme?
Det aktive stof i Aldurazyme, laronidase, er en kopi af det humane enzym a-L-iduronidase. den fremstilles ved en metode, der er kendt som "rekombinant DNA-teknologi": enzymet fremstilles af en celle, hvori et gen (DNA) er blevet introduceret, hvilket gør det i stand til at producere laronidase, som anvendes som "enzym erstatningsterapi", det vil sige det erstatter det manglende enzym hos patienter med MPS I. Symptomerne på MPS I styres således med den deraf følgende forbedring i patienternes livskvalitet.
Hvordan har Aldurazyme været undersøgt?
Aldurazyme blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) hos 45 patienter i alderen 5 år og med bekræftet diagnose af mucopolysaccharidose I (MPS-I). Det vigtigste mål for effektiviteten var den tvungne vitalitetskapacitet (CVF, en måling af lungeeffekt), og afstandspasienterne kunne gå i seks minutter. Disse værdier blev målt før og efter 26 ugers behandling. Derefter fortsatte undersøgelsen i en maksimal periode på fire år, og alle patienter blev behandlet med Aldurazyme. Aldurazyme er blevet undersøgt hos 20 børn under fem år, som fik Aldurazyme i et år. Undersøgelsen fokuserede primært på lægemidlets sikkerhed, men det målte også sin evne til at reducere GAG-niveauerne i urinen og leverens størrelse.
Hvilken fordel har Aldurazyme vist under undersøgelserne?
Undersøgelsen viste, at Aldurazyme forbedrede både den tvungne vitale kapacitet (CVF) og patientens evne til at gå efter 26 uger, og at effekten blev opretholdt i op til fire år. Hos barn under fem år reducerede Aldurazyme urin glycosaminoglycan niveauer med ca. 60%, og halvdelen af de behandlede børn havde en lever i normal størrelse ved undersøgelsens afslutning.
Hvad er risikoen forbundet med Aldurazyme?
De fleste bivirkninger, der ses med Aldurazyme, er reaktioner forårsaget af infusionen frem for selve lægemidlet. Nogle af dem er alvorlige, men antallet af bivirkninger har tendens til at falde over tid. De mest almindelige bivirkninger med Aldurazyme hos patienter over fem år (over en ud af ti patienter) er hovedpine, kvalme, mavesmerter, udslæt, artropati (leddegeneration), artralgi (ledsmerter), rygsmerter, ekstremsmerter (hænder og fødder), rødme, pyreksi (feber) og infusionsstedreaktioner. Hos patienter under fem år er de mest almindelige bivirkninger forhøjet blodtryk, nedsat iltmætning (et mål for lungfunktionens effektivitet), takykardi (forhøjet hjertefrekvens), pyreksi og kuldegysninger. Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger med Aldurazyme findes i indlægssedlen. Patienter, der får Aldurazyme, udvikler ofte antistoffer (proteiner produceret som reaktion på medicinen), men effekten af disse antistoffer på lægemidlets sikkerhed og virkning er endnu ikke fuldt ud kendt. Aldurazyme bør ikke gives til personer, der kan have alvorlige allergiske reaktioner (såsom en anafylaktisk reaktion) til laronidase eller andre hjælpestoffer.
Hvorfor er Aldurazyme blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede at Aldurazyme effektivt kontrollerer symptomerne på MPS I. Udvalget besluttede at fordelene ved Aldurazyme opvejer risiciene for langvarig enzymudskiftningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af MPS I. Udvalget anbefalede at få markedsføringstilladelse. Aldurazyme er blevet godkendt "under ekstraordinære omstændigheder", hvilket betyder, at der ikke kan opnås mere detaljerede oplysninger om medicinen, da det anvendes til behandling af en sjælden sygdom. Det Europæiske Lægemiddelagentur vurderer de nye oplysninger til rådighed hvert år og opdaterer om nødvendigt dette resumé.
Hvilke oplysninger er der endnu afventet på Aldurazyme?
Virksomheden, der fremstiller Aldurazyme, vil overvåge patienterne, der tager stoffet, ved at observere infusionsreaktionerne og udviklingen af antistoffer.
Andre oplysninger:
Den 10. juni 2003 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Aldurazyme til Genzyme Europe BV, der var gældende i hele EU. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 10. juni 2008. For et resumé af udtalelsen fra Udvalget for Orphan Medicinal Products for Aldurazyme, klik her. For hele EPAR af Aldurazyme, klik her .
Sidste opdatering af dette resumé: 06-2009.
