Diacomit - stiripentol

Hvad er Diacomit?

Diacomit er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof stiripentol. Det fås i kapsler eller i poser indeholdende (250 og 500 mg). Sækkene indeholder et pulver, der anvendes til at opnå en oral suspension (en væske indeholdende faste partikler).

Hvad anvendes Diacomit til?

Diacomit er et anti-epileptisk lægemiddel. Det er indiceret for børn med en meget sjælden form for epilepsi kaldet "alvorlig myoklonisk epilepsi af barndommen" (EMSI), også kendt som Dravet's syndrom. Denne type epilepsi påvirker unge børn. Diacomit er indiceret som en supplerende terapi til clobazam og valproat (andre antiepileptika) til behandling af tonisk-kloniske anfald (de alvorligste kriser, hvor der er bevidsthedstab), der ikke kan kontrolleres tilstrækkeligt med clobazam og valproat.

Da antallet af patienter med EMSI er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Diacomit blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 5. december 2001.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Hvordan anvendes Diacomit?

Diacomit-behandling bør kun gives under streng kontrol af en læge med erfaring i diagnosticering og behandling af epilepsi hos spædbørn og børn (en børnelæge eller en pædiatrisk neurolog). Den normale dosis er 50 mg / kg legemsvægt fordelt på to eller tre doser i løbet af dagen. Behandling starter normalt med en reduceret dosis af lægemidlet, som gradvist øges til den anbefalede dosis over tre dage. Efter behandling med Diacomit kan det være nødvendigt at reducere dosis clobazam. Dosen af valproat behøver som regel ikke at blive justeret.

De vigtigste undersøgelser af Diacomit blev udført på børn over tre år. Afgørelsen om brug af Diacomit hos børn under tre år skal foretages individuelt, hvis det er relevant: det vil sige, at lægemidlet kun kan gives til yngre børn, hvis diagnosen EMSI er blevet bekræftet.

Diacomit bør tages sammen med mad, men ikke med mælk eller mejeriprodukter, kulsyreholdige drikkevarer, frugtsaft eller koffeinholdige fødevarer eller drikkevarer eller theophyllin (et stof der fx findes i sort og grøn te).

Hvordan virker Diacomit?

Virkningsmåden af den aktive bestanddel af Diacomit, stiripentol, som et anti-epileptisk lægemiddel er endnu ikke fuldt ud kendt. Det er muligt, at det virker ved at fremhæve aktiviteten af andre antiepileptika, hvilket reducerer deres hastighed for metabolisering i leveren. Det er også muligt at øge niveauerne af en "neurotransmitter" kaldet gamma-aminosmørsyre (GABA) i rummene mellem nerveceller i hjernen. Neurotransmittere er stoffer i kroppen, som overfører signaler fra en nervecelle til en anden.

Hvordan har Diacomit været undersøgt?

Virkningerne af Diacomit blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.

De to hovedundersøgelser af Diacomit blev udført på 65 børn og unge mellem 3 og 18 år. Undersøgelserne sammenlignede effektiviteten af Diacomit, i kapsler eller poser, med en placebo (en dummybehandling) hos disse patienter som en supplerende behandling til igangværende behandlinger med clobazam og valproat. Det vigtigste mål for effektivitet var antallet af patienter "reaktive" til behandling. En patient blev defineret som "reaktiv", hvis antallet af anfald i anden behandlingsmåned var faldet med mindst 50% i forhold til måneden forud for starten af behandlingen.

Hvilken fordel har Diacomit vist under undersøgelserne?

Antallet af patienter, der var reaktive med Diacomit, var højere end hos patienter behandlet med placebo. I den første undersøgelse var 71% af patienterne, der fik Diacomit, reaktive over for behandling (15 ud af 21), sammenlignet med 5% i placebogruppen (1 ud af 20). Lignende resultater blev også vist i den anden undersøgelse med 67% af patienterne reaktive med Diacomit (8 ud af 12) sammenlignet med 9% af placebogruppen (1 ud af 9). Det er imidlertid ikke klart, om denne effekt skyldes Diacomit eller til de forhøjede niveauer af andre antiepileptika.

Hvad er risikoen forbundet med Diacomit?

De hyppigste bivirkninger, der ses hos Diacomit (over 1 ud af 10 patienter) er anoreksi (tab af appetit), vægttab, søvnløshed, døsighed, ataksi (manglende evne til at koordinere muskelbevægelser), hypotoni (muskelsvaghed) og dystoni muskel). Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Diacomit findes i indlægssedlen.

Diacomit bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for stiripentol eller et af de øvrige indholdsstoffer. Det må heller ikke anvendes til patienter, der har en historie med psykose (en alvorlig mental tilstand, der indebærer en ændret virkelighedsfølelse) og med vildledende episoder (mental tilstand præget af forvirring, spænding, rastløshed og hallucinationer). Særlig forsigtighed bør anvendes, når Diacomit gives samtidig med andre lægemidler. Den fuldstændige liste over disse lægemidler findes i indlægssedlen.

Hvorfor er Diacomit blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at Diacomit har vist sig at være effektivt til behandling af EMSI, selvom antallet af undersøgelser er ringe, og deres varighed er kortere end den, som forventes af udvalget. Udvalget besluttede, at fordelene ved Diacomit er større end dets risici ved anvendelse i kombination med clobazam og valproat i den supplerende behandling af ildfaste generaliserede tonisk-kloniske anfald hos patienter med svær myoklonisk epilepsi af barndommen, EMSI (eller Dravet's syndrom ), hvor anfald ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med clobazam og valproat. Udvalget anbefalede derfor, at Diacomit fik markedsføringstilladelse.

Diacomit har opnået "betinget godkendelse". Det betyder, at flere data om stoffet forventes. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) vil hvert år gennemgå alle nye oplysninger, der vil blive tilgængelige, og om nødvendigt opdatere dette resumé.

Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Diacomit?

Virksomheden, der fremstiller Diacomit, vil gennemføre en undersøgelse, der vil sammenligne Diacomit med clobazam som en supplerende behandling i den igangværende behandling af patienter, hvis symptomer ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med clobazam og valproat.

Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker brug af Diacomit?

Virksomheden, der fremstiller Diacomit, overvåger lægemidlets virkninger på mave og tarme og på væksten, især i tilfælde af samtidig brug af valproat. Han vil også se på virkningerne af den kombinerede anvendelse af Diacomit sammen med andre lægemidler, der risikerer langsigtede problemer, der påvirker hjernen og nervesystemet.