Hvad er Nplate?
Nplate er et pulver til fremstilling af en injektionsvæske. Den indeholder det aktive stof romiplostim.
Hvad bruges Nplate til?
Nplate anvendes til voksne med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (PTI), en sygdom, hvor patientens immunsystem ødelægger blodplader (blodkomponenter, der bidrager til koagulering). Patienter med ITP har lave blodpladetællinger og er i risiko for blødning.
Nplate anvendes til patienter, der allerede er blevet behandlet med lægemidler som kortikosteroider eller immunglobuliner, og hvor milten er fjernet, hvis disse behandlinger ikke har fungeret. Anvendelsen af medicinen kan også overvejes hos patienter, som har haft PTI-behandling, har milt og kan ikke gennemgå operation. Milten er et organ, der deltager i ødelæggelsen af blodplader.
Da antallet af patienter med ITP er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Nplate blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til sjældne sygdomme) den 27. maj 2005.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan bruges Nplate?
Behandling med Nplate skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af blodforstyrrelser.
Nplate gives en gang om ugen med en injektion under huden. Indledende dosis afhænger af patientens vægt og justeres derefter hver uge for at holde blodpladetællingen på de ønskede niveauer. Behandling kan afbrydes, hvis blodpladerne når for højt niveau.
Nplate terapi bør seponeres efter fire ugers behandling ved den maksimale dosis, hvis blodpladetal ikke når niveauer, der er høje nok til at reducere risikoen for blødning. Nplate bør anvendes med forsigtighed til patienter, der har lever- eller nyresygdomme, da den ikke er formelt undersøgt i denne gruppe.
Hvordan virker Nplate?
Det aktive stof i Nplate, romiplostim, er et lægemiddel, som stimulerer blodpladeproduktion. I kroppen stimulerer et hormon kaldet 'thrombopoietin' produktionen af blodplader i knoglemarven. Romiplostim er et protein skabt (specielt designet), så det kan binde sig til
trombopoietinreceptorer og stimulere dem. Emulgerer virkningen af thrombopoietin, stimulerer romiplostim produktionen af blodplader, hvilket øger blodpladetællingen.
Romiplostim fremstilles ved en metode, der hedder "rekombinant DNA-teknologi": den produceres af en bakterie, der har modtaget et gen (DNA), som gør det i stand til at producere romiplostim.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Nplate?
Virkningerne af Nplate blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
Nplate blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i to hovedundersøgelser, der involverede voksne med kronisk ITP. Den første undersøgelse omfattede 63 patienter, der allerede var udsat for fjernelse af milten, men hvor sygdommen endnu ikke var kontrolleret. Den anden undersøgelse omfattede 62 patienter, der stadig havde milten, og som tidligere havde haft ITP-terapi.
I begge undersøgelser var det vigtigste mål for effektivitet antallet af patienter, som havde et varigt svar på behandlingen, dvs. et blodpladeantal på mere end 50 millioner pr. Milliliter i mindst seks af de sidste otte uger i 24 ugers behandlingsperiode, uden behov for andre PTI-lægemidler. En blodpladetal under 30 millioner pr. Milliliter sætter ITP-patienter i risiko for blødning, mens et normalt niveau er mellem 150 og 400 millioner pr. Milliliter.
Hvilken fordel har Nplate vist under undersøgelserne?
Nplate var mere effektiv end placebo ved stigende blodpladetal. I undersøgelsen af patienter, hvis milt blev fjernet, havde 38% af patienterne et varigt svar på behandling med Nplate (16 af 42) sammenlignet med ingen af de 21 patienter, der fik placebo. I undersøgelsen af patienter med milt havde 61% af patienterne et varigt svar på behandling med Nplate (25 ud af 41) sammenlignet med 5% af patienterne, der fik placebo (1 ud af 21).
Hvad er risikoen forbundet med Nplate?
Den mest almindelige bivirkning med Nplate (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Nplate findes i indlægssedlen.
Nplate bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for romiplostim, til nogen af de andre stoffer eller til de proteiner, der produceres af Escherichia coli (en bakterie).
Hvorfor er Nplate blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) bemærkede, at Nplate-effekten blev påvist både hos patienter, der havde fjernet milten og dem, der stadig havde milten. Da fjernelsen af milten er en potentiel kur mod ITP, besluttede udvalget, at Nplate kun bør anvendes til patienter med milten, hvis de ikke kan underkastes kirurgi. CHMP besluttede derfor, at Nplate's fordele er større end dets risici hos voksne splenektomiserede patienter med kronisk immuntrombocytopenisk (idiopatisk) purpura, der er ildfast over for andre behandlinger og kan betragtes som en andenbehandling for ikke-splenektomiserede voksne patienter hvor kirurgi er kontraindiceret. Udvalget anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Nplate.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker brug af Nplate?
Virksomheden, der producerer Nplate, vil levere informationssæt til læger i hver medlemsstat. Kitene vil indeholde oplysninger om sikkerhed og virkning af Nplate og noter for at minde læger om, hvordan man bruger medicinen og behovet for at diskutere fordelene og risici ved Nplate med patienterne. Lægerne modtager også en "regnemaskine for dosen", som vil hjælpe dem med at beregne mængderne af Nplate, der skal injiceres. Disse mængder kan undertiden være meget små.
Flere oplysninger om Nplate:
Den 4. februar 2009 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Nplate, som er gyldig i hele Den Europæiske Union, til Amgen Europe BV.
For et resumé af udtalelsen fra Udvalget for Sårbare Lægemidler på Nplate, klik her.
For den fulde EPAR for Nplate, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 12-2008.
