Hvad er det, og hvad bruges det til? Ravicti - Glycerolphenylbutyrat?
Ravicti er et lægemiddel, der anvendes til langsigtet behandling af urinstofcyklusforstyrrelser hos voksne og hos børn i alderen 2 måneder eller ældre, når sygdommen ikke kun kan forvaltes med diætændringer. Patienter med urinstofcyklussygdomme undgår at fjerne kvælstof fra kroppen på grund af manglen på nogle leverenzymer. I kroppen bliver spildt nitrogen omdannet til ammoniak, hvilket er skadeligt, hvis det akkumuleres. Ravicti anvendes til patienter med mangel på et eller flere af følgende enzymer: carbamoylphosphatsyntetase I, ornithincarbamyltransferase, argininosuccinatsyntetase, argininosuccinat-lyase, arginase I og ornithin-translokase.
Ravicti indeholder den aktive bestanddel glycerolphenylbutyrat.
Fordi antallet af patienter med urinstofcyklussygdomme er lavt, betragtes disse sygdomme som "sjældne", og Ravicti blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 10. juni 2010
Hvordan anvendes Ravicti - glycerolphenylbutyrat?
Ravicti er tilgængelig som en væske (1, 1 g / ml), der skal indtages oralt eller ved hjælp af et rør, der passerer gennem næsen og når maven eller passerer gennem maven til maven. Det kan kun fås på recept og skal ordineres af en læge, der har erfaring med behandling af patienter, der lider af urinstofcyklusforstyrrelser.
Proteiner er en kilde til nitrogen, derfor skal Ravicti anvendes i kombination med en særlig lavprotein kost til at reducere nitrogenindtag og i nogle tilfælde til kosttilskud (baseret på det daglige proteinindtag, der er nødvendigt for at vækst og udvikling).
Dosis af Ravicti afhænger af patientens kost, højde og vægt. Under behandlingen skal blodprøver udføres regelmæssigt for at justere den daglige dosis. Den daglige dosis Ravicti skal opdeles i lige store mængder og gives sammen med hvert måltid. For mere information, se resuméet af produktegenskaber (også en del af EPAR).
Behandling med Ravicti kan være nødvendig for livet, undtagen når patienten får en succesrig levertransplantation
Hvordan virker Ravicti - Glycerol Phenylbutyrat?
Det aktive stof i Ravicti, glycerolphenylbutyrat, omdannes til phenylacetat i kroppen. Phenylacetat kombinerer med aminosyren glutamin til stede i proteiner, som indeholder nitrogen, for at danne et stof, som kan fjernes fra kroppen af nyrerne. Dette reducerer nitrogenniveauerne i kroppen, hvilket reducerer mængden af produceret ammoniak.
Hvilken fordel har Ravicti - Glycerolphenylbutyrat vist under undersøgelserne?
En undersøgelse af 88 voksne med urinstofcyklusforstyrrelser sammenlignede Ravicti med natriumphenylbutyrat (et andet lægemiddel, der anvendes til behandling af urinstofcyklusforstyrrelser). Det vigtigste mål for effektivitet var ændringen i blodets ammoniakniveau efter 4 ugers behandling. Undersøgelsen viste, at Ravicti er mindst lige så effektiv som komparatoren til at kontrollere blodammoniak: Det anslåede gennemsnitlige ammoniakniveau var omkring 866 mikromol pr. Liter hos patienter behandlet med Ravicti og 977 mikromol pr. Liter hos patienter behandlet med natrium phenylbutyrat. Yderligere data fra understøttende undersøgelser viste analoge virkninger af Ravicti hos børn i alderen 2 måneder eller ældre.
Hvad er risikoen forbundet med Ravicti - Glycerolphenylbutyrat?
De mest almindelige bivirkninger af Ravicti (som kan påvirke mere end 5 personer ud af 100) er diarré, flatulens (passage af gas) hovedpine, nedsat appetit, opkastning, træthed, sygdom og unormal hudlugt.
Ravicti bør ikke anvendes til behandling af akut hyperammonæmi (pludselig stigning i ammoniakniveauet i blodet). Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Ravicti og begrænsningerne findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Ravicti - Glycerolphenylbutyrat blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Ravicti er større end risiciene og anbefalede at blive godkendt til brug i EU.
Ravicti har vist sig at være effektivt til at reducere niveauet af ammoniak i blodet hos patienter, der lider af urinstofcyklussygdomme. Ravicti er en medicin med langvarig frigivelse, hvilket betyder, at den aktive bestanddel løbende frigives i løbet af dagen. Derfor sker endog eliminering af affaldskvælstof konstant, og dette giver bedre kontrol med ammoniakniveauerne i blodet gennem dagen. Af samme grund bør Ravicti ikke bruges til behandling af akut hyperammonæmi, for hvilke der er behov for behandlinger, der virker hurtigere.
Desuden fandt ØSU, som det var tilgængeligt i flydende formulering, at Ravicti kan være mere acceptabelt, især for børn, end andre granulære lægemidler, der skal tilsættes til fødevarer; Den flydende formulering letter også administrationen via rør til patienter, der ikke er i stand til at sluge på grund af neurologiske problemer.
Ravictis uønskede virkninger var primært på tarm og blev anset for at være håndterbare. Der forventes dog yderligere data om Ravictis langsigtede sikkerhed.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Ravicti - Glycerolphenylbutyrat?
En risikostyringsplan er udviklet for at sikre, at Ravicti anvendes så sikkert som muligt. Baseret på denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen til Ravicti, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter.
Derudover vil firmaet, der markedsfører Ravicti, oprette et patientregister for at få mere information om fordelene og lægemidlets langsigtede sikkerhed.
Andre oplysninger om Ravicti - Glycerolphenylbutyrat
For yderligere oplysninger om behandling med Ravicti, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
