Hvad er Cerezyme?
Cerezyme er et pulver, der bruges til at fremstille en infusionsvæske, opløsning (dråbe i en vene). Det indeholder det aktive stof imiglucerase.
Hvad anvendes Cerezyme til?
Cerezyme anvendes til langtidsbehandling af patienter med Gauchers sygdom. Gauchers sygdom er en sjælden arvelig sygdom præget af manglen på et enzym kaldet glucocerebrosidase, som normalt nedbryder et affaldslipidprodukt kaldet glucocerebroside. Uden dette enzym akkumulerer lipiden glucocerebroside i kroppen, generelt i leveren, milt og knoglemarv, der udløser symptomerne på sygdommen: anæmi (lave niveauer af røde blodlegemer), træthed, tendens til ekskymose og blødning, udvidelse milt og lever, knoglesmerter og brud.
Cerezyme er indiceret hos patienter med type 1 Gaucher sygdom, som ikke påvirker nerveceller eller type 3, som påvirker nerveceller i lange perioder. Patienterne skal have symptomer, der ikke påvirker nervesystemet, herunder en eller flere af følgende tilstande:
- anæmi;
- trombocytopeni (lavt blodpladetal)
- knogleproblemer;
- udvidelse af leveren eller milten.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Cerezyme?
Patienter, der lider af Gauchers sygdom, skal behandles af læger, der er erfarne i behandlingen af denne sygdom. Cerezyme gives normalt som en infusion hver anden uge. Dosis og hyppighed af infusioner bør justeres for hver patient baseret på symptomer og respons på behandling. De første infusioner skal indgives langsomt, og derefter kan infusionshastigheden øges under tilsyn af en læge eller sygeplejerske. Cerezyme er indiceret til langvarig brug.
Hvordan virker cerezyme?
Tidligere blev Gauchers sygdom behandlet med anvendelse af et enzym kaldet alglucerase, som blev fremstillet af human placenta. Imiglucerase, den aktive ingrediens i Cerezyme, er en kopi af dette enzym, der fremstilles ved en metode, der kaldes "rekombinant DNA-teknologi": enzymet produceres af en celle, hvori et gen er blevet indsat (DNA) hvilket gør det i stand til at producere enzymet. Imiglucerase erstatter enzymet, der mangler i Gauche sygdom og fremmer nedbrydning af glucocerebroside, hvilket forhindrer dets akkumulering i kroppen.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Cerezyme?
For type 1 Gauchers sygdom er Cerezyme blevet undersøgt i tre undersøgelser med i alt 40 patienter, et acceptabelt antal i betragtning af at sygdommen er meget sjælden. Disse undersøgelser sammenlignede Cerezyms evne og algluceraseens evne til at kontrollere symptomerne på Gauchers sygdom ved at vurdere stigningen i antallet af røde blodlegemer og blodplader i blodet og faldet i mængden af lever og milt. For type 3 Gauchers sygdom, som er yderst sjælden, fremlagde virksomheden data fra offentliggjorte artikler og et særligt register over patienter med Gauchers sygdom.
Hvilken fordel viser Cerezyme under undersøgelserne?
Undersøgelser har vist, at Cerezyme er lige så sikkert og effektivt som alglucerase til at kontrollere symptomerne på Gauchers sygdom. Det har også vist sig, at patienterne sikkert kan skifte fra behandling med alglucerase til behandling med Cerezyme.
Hvad er risikoen forbundet med Cerezyme?
De mest almindelige bivirkninger af Cerezyme (set hos 1 til 10 af 100 ud af 100) er åndedrætssymptomer (åndedrætsbesvær), elveblødninger (udslæt) eller angioødem (subkutan hævelse), kløe og hududslæt. Patienter kan udvikle antistoffer (proteiner produceret af kroppen som en reaktion på Cerezyme, hvilket kan kompromittere behandlingen) og skal overvåges i løbet af det første år af terapi for at opdage tegn på allergiske reaktioner over for Cerezyme.
Cerezyme bør anvendes med forsigtighed hos personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for imiglucerase eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
Hvorfor er Cerezyme blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at Cerezyme effektivt kontrollerer symptomerne på Gauchers sygdom af type 1 og type 3. Udvalget besluttede, at Cerezyms fordele opvejer risiciene som f.eks. langsigtet enzymudskiftningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af ikke-neuropatisk Gauchers sygdom (type 1) eller kronisk neuropatisk (type 3), der også viser signifikante ikke-neurologiske kliniske manifestationer af sygdommen. Udvalget anbefalede, at Cerezyme fik markedsføringstilladelse.
Flere oplysninger om Cerezyme:
Den 17. november 1997 udstedte Europa-Kommissionen Cenzyme Europe BV en markedsføringstilladelse for Cerezyme, der var gældende i hele EU. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 17. november 2002 og 17. november 2007.
Den fulde EPAR for Cerezyme kan findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 06-2009
