Hvad er Fabrazyme?
Fabrazyme er en opløsning til intravenøs infusion (dryp i en vene), som indeholder det aktive stof agalsidase beta.
Hvad anvendes Fabrazyme til?
Fabrazyme anvendes til behandling af patienter med Fabry-sygdom, en sjælden arvelig tilstand. Patienter, der lider af denne sygdom, oplever en mangel på enzymet kaldet alfa-galactosidase A. Dette enzym bryder normalt ned lipid globotriaosylamidamidet (GL-3). Hvis dette enzym er mangelfuldt, kan GL-3 ikke brydes ned og akkumuleres i kroppens celler, såsom nyreceller.
Patienter med denne sygdom har en bred vifte af symptomer, herunder alvorlige lidelser, såsom nyresvigt, hjerteproblemer og slagtilfælde.
I betragtning af det lille antal patienter, der lider af denne sygdom, blev det betragtet som "sjældent", og den 8. august 2000 blev Fabrazyme beskrevet som et "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes til sjældne sygdomme).
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Fabrazyme?
Kun en læge med erfaring i behandling af patienter med Fabrys sygdom eller andre arvelige metaboliske lidelser kan ordinere Fabrazyme. Doseringen af Fabrazyme er 1 mg pr. Kg legemsvægt, der gives en gang hver anden uge som en intravenøs infusion. Den indledende infusionshastighed bør ikke overstige 0, 25 mg pr. Minut (15 mg pr. Time) for at reducere risikoen for infusionsrelaterede reaktioner. Infusionshastigheden kan gradvist øges i efterfølgende infusioner. En undersøgelse undersøgte Fabrazyme, da de blev givet til børn og kom til den konklusion, at lægemidlet kunne gives til børn fra 8 til 16 år i samme dosis. Patienter med alvorlig nyreskade kan reagere mindre på behandling. Fabrazyme er beregnet til langvarig brug.
Hvordan virker Fabrazyme?
Fabrazyme gør det muligt at gennemføre enzymudskiftningsterapi. Denne type terapi giver patienterne det enzym, de mangler. Fabrazyme er beregnet til at erstatte enzymet alfa-galactosidase A, som mangler mennesker med Fabrys sygdom. Det aktive stof i Fabrazyme er agalsidase beta, en kopi af enzymets humane form, der er produceret ved en metode kendt som "rekombinant DNA-teknologi": enzymet fremstilles af en celle, hvori et gen er blevet introduceret (DNA) hvilket gør det muligt at generere det. Dette erstatningsenzyme fremmer nedbrydning af GL-3 og forhindrer dets akkumulering i patientens celler.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Fabrazyme?
Der blev præsenteret tre kliniske undersøgelser, der involverede 73 voksne patienter. I hovedundersøgelsen blev Fabrazyme sammenlignet med en placebo (en dummybehandling) hos 58 patienter, der måler virkningen af lægemidlet på elimination af GL-3 fra nyreceller.
Virkningen af Fabrazyme er også blevet undersøgt hos 16 børn mellem otte og 16 år, der lider af Fabrys sygdom.
Hvilken fordel har Fabrazyme vist under undersøgelserne?
I hovedstudiet eliminerede Fabrazyme GL-3 fra nyreceller meget væsentligt og næsten afsluttet efter 20 ugers behandling. 69% af patienterne, der blev behandlet med Fabrazyme, havde de bedste lipidelimineringsniveauer sammenlignet med nullvirkninger fundet i placebogruppen. Dette kan føre til en forbedring af symptomerne eller en stabilisering af sygdommen.
Selv hos børn behandlet med Fabrazyme blev der fundet et fald i blod GL-3 niveauer, hvor alle børn nåede normale niveauer efter 20 ugers behandling. Derudover har der været en forbedring af barns symptomer og livskvalitet.
Hvad er risikoen forbundet med Fabrazyme?
Under studierne er de mest almindelige bivirkninger (hos mere end en ud af 10 patienter) af Fabrazyme forårsaget af infusionen frem for selve lægemidlet. De mest almindelige reaktioner er feber og kuldegysninger. Andre almindelige bivirkninger var: hovedpine, paræstesi (unormale følelser, såsom prikkende og prikkende), kvalme, opkastning, rødme og koldfølelse. Bivirkningerne registreret hos børn lignede dem, der blev set hos voksne. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger hos Fabrazyme findes i indlægssedlen.
Patienter, der tager Fabrazyme, kan udvikle antistoffer (proteiner produceret som reaktion på Fabrazyme, hvilket kan påvirke behandlingen).
Fabrazyme bør ikke anvendes til mennesker, der kan være overfølsomme (allergiske) over for agalsidase beta eller andre ingredienser i medicinen.
Hvorfor er Fabrazyme blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fandt, at for patienter med Fabry-sygdom kan behandling med Fabrazyme producere langsigtede kliniske fordele. CHMP vurderede, at fordelene ved Fabrazyme opvejer risikoen ved langvarig enzymudskiftningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af Fabry-sygdom og anbefalede derfor, at der blev givet markedsføringstilladelse.
Fabrazyme blev oprindeligt godkendt under ekstraordinære omstændigheder, fordi de data, der var tilgængelige på godkendelsestidspunktet, som det blev brugt til behandling af en sjælden sygdom, var begrænset.
Da fabrikanten fremlagde de ønskede yderligere oplysninger, blev betingelsen om "ekstraordinære omstændigheder" fjernet den 6. februar 2008.
Flere oplysninger om Fabrazyme
Den 3. august 2001 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Fabrazyme til Genzyme Europe BV, der var gyldig i hele EU. Den 3. august 2006 blev denne tilladelse fornyet.
Registrering af Fabrazymes status som lægemiddel til sjældne sygdomme er tilgængelig her.
Du kan høre den fulde version af evalueringen (EPAR) er tilgængelig her.
Sidste opdatering af dette resumé: 02 - 2008
