Hvad er Cystadrops - Mercaptamin bruges til?
Cystadrop er en oftalmisk (øjen) medicin, der anvendes til patienter fra 2 år med cystinose. Cystinose er en arvelig sygdom præget af akkumulering i kroppen af et naturligt stof, der hedder cystin, hvilket forårsager dannelsen af skadelige krystaller især i nyrerne og hornhinden (den gennemsigtige membran, som udgør den forreste del af øjet). Cystadrop bruges til at reducere akkumuleringen af cystinkrystaller i hornhinden.
Da antallet af cystinose-patienter er lav, betragtes sygdommen som "sjælden", og Cystadrops blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 7. november 2008.
Cystadrop indeholder den aktive bestanddel merkaptamin (også kendt som cysteamin)
Hvordan anvendes Cystadrops - Mercaptamin?
Cystadrops kan kun fås på recept. Behandling bør påbegyndes under tilsyn af en læge med erfaring i behandling af cystinose.
Cystadrops fås i form af øjendråber. Den anbefalede dosis er 1 dråbe i hvert øje 4 gange dagligt i løbet af waking hours. Dosis kan gradvist nedsættes af lægen op til 1 dråbe om dagen baseret på resultaterne af oftalmologiske undersøgelser. Behandling bør ikke afbrydes i lang tid.
For yderligere information, se indlægssedlen
Hvordan virker Cystadrops - Mercaptamin?
Skader som følge af akkumulering af cystinkrystaller i hornhindecellerne kan medføre alvorlige synsproblemer. Den aktive ingrediens i cystadrops, mercaptamin, reagerer med cystin, opløser det og danner stoffer, som kan fjernes fra cellerne. Når det påføres øjet, reduceres mængden af cystin i hornhindeceller, og øjenskader er begrænsede.
Hvilken fordel har Cystadrops - Mercaptamin vist under undersøgelserne?
Cystadrop blev sammenlignet med en anden mindre koncentreret mercaptamin øjenfald opløsning i en hovedundersøgelse af 32 patienter fra 2 år med cystinose. Hovedvirkningen af effektiviteten var baseret på reduktionen af hornhindecystinkrystaller observeret under mikroskopet og kvantificeret med en score kaldet IVCM mellem 0 og 28 (hvor 0 svarede til fraværet af krystaller). Ved starten af undersøgelsen havde patienter i begge grupper en gennemsnitlig score på 10.
Cystadrop var mere effektiv end komparatormedicinen ved at reducere hornhindekrystaller af cystin efter 3 måneders behandling: hos patienter behandlet med cystadrops blev IVCM-scoren faldet med 4, 6 point, mens hos dem, der blev behandlet med komparatormedicin, blev det reduceret på 0, 5 point. Cystadrops terapi hjalp også med at reducere fotofobi (en følelse af ubehag i øjet i forbindelse med udsættelse for stærkt lys).
Hvad er risikoen forbundet med Cystadrops - Mercaptamin?
De mest almindelige bivirkninger ved cystadrops (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) påvirker øjet og omfatter smerte, kløe og øjenirritation, øget tåre, sløret syn og hyperæmi (rødme) i øjet. Disse virkninger er normalt milde eller moderate i intensitet og er ikke vedvarende.
Den fuldstændige liste over restriktioner og bivirkninger, der er rapporteret med Cystadrops, findes i indlægssedlen
Hvorfor er Cystadrops - Mercaptamin blevet godkendt?
Mercaptaminbaserede øjendråber produceret lokalt på apoteker eller hospitaler har i mange år været brugt til at behandle de okulære symptomer på cystinose. Endvidere viste en undersøgelse, at Cystadrops er effektiv til at reducere hornhindecystinkrystaller. Lægemidlet har også forbedret andre symptomer på cystinose som fotofobi. Med hensyn til sikkerhed er de uønskede virkninger på øjet, selvom de er meget hyppige, normalt håndterbare.
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Cystadrops er større end dets risici, og anbefalede, at det blev godkendt til brug i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Cystadrops - Mercaptamin?
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til sikker og effektiv brug af Cystadrops, er medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Cystadrops - Mercaptamin
For hele EPAR for Cystadrops henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere information om Cystadrops terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme i forbindelse med Cystadrops findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse.
