Hvad er Holoclar og hvad bruges det til?
Holoclar er en behandling, der indeholder stamceller, der bruges til at erstatte beskadigede celler på hornhinden (epitel) af hornhinden, den gennemsigtige membran, der dækker iris (den farvede del af øjet). Det anvendes til voksne patienter med moderat til svær limal stamcelle mangel forårsaget af okulære forbrændinger (herunder kemiske forbrændinger). Patienter med denne tilstand har ikke et tilstrækkeligt antal limale stamceller, som normalt intervenerer i processen med regenerering af hornhinden, erstatning af de eksterne hornhindeceller, der er beskadigede og alder. Holoclar er en type avanceret terapimedicin kaldet et "vævsteknisk produkt", en type medicin, der indeholder celler taget fra patientens limbo (ved hornhørets hjørner) og efterfølgende dyrket i laboratoriet, så de kan bruges til at reparere overfladen beskadiget hornhinde. Fordi antallet af patienter med lymfatisk stamcelle mangel er lav, betragtes sygdommen som sjælden, og Holoclar blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 7. november 2008.
Hvordan anvendes Holoclar?
Holoclar bør kun anvendes i et hospital, af en passende uddannet og kvalificeret oftalmisk kirurg, og bør kun gives til patienter, hvis limceller er blevet brugt til fremstilling af medicinen. I den første behandlingsfase tages et lille stykke sundt limbalvæv (ca. 1 '2 mm2) fra patienten i en hospitalsindstilling, der sendes samme dag til producenten af medicinen. Derefter dyrkes vævsceller i laboratoriet og fryses, indtil operationsdatoen er bekræftet. Afrimte celler bruges til at producere Holoclar og dyrke dem på en membran bestående af et protein kaldet fibrin. Holoclar, som består af både celler og membranen, sendes derefter tilbage til hospitalet, hvor det straks implanteres i patientens øje under operationen. Efter fjernelse af limbalvæv skal patienter behandles med antibiotika for at forhindre infektion i øjet. Efter operationen skal patienten behandles med antibiotika og en passende antiinflammatorisk medicin. Holoclar er kun beregnet til en behandling. Behandlingen kan gentages, hvis behandlingslægen anser det for nødvendigt. For mere information, se resuméet af produktegenskaber (også en del af EPAR).
Hvordan virker Holoclar?
Den aktive ingrediens i Holoclar er patientens limceller, som omfatter celler taget fra hornhindeoverfladen og limbstamceller, der dyrkes i laboratoriet. Inden du bruger Holoclar, skal det beskadigede væv fjernes fra hornhinden på det berørte øje. Når Holoclar er blevet implanteret, bidrager Holoclar hornhindeceller til at erstatte hornhindeoverfladen, mens de limale stamceller fungerer som et reservoir af nye celler, som regenererer hornhinden kontinuerligt
Hvilken fordel har Holoclar vist under undersøgelserne?
Som en del af en retrospektiv undersøgelse udført med tidligere kliniske data, har Holoclar vist sig at være effektiv til regenerering af en stabil hornhindeoverflade hos personer med moderat til svær lymfekræftmangel forårsaget af forbrændinger. Et år efter implantation med Holoclar blev implantatet anset for vellykket hos 75 ud af 104 undersøgte patienter (72%), baseret på tilstedeværelsen af en stabil hornhindeoverflade uden overfladefejl og med eller med en begrænset invasion af nye blodkar (et typisk træk ved lymfekræftmangel). Der er også observeret reduktioner i patienters symptomer, herunder smerte og betændelse samt forbedringer i synet.
Hvad er risikoen forbundet med Holoclar?
Den mest almindelige bivirkning ved Holoclar (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er blefaritis (betændelse i øjet). Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Holoclar blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fandt, at behandling med Holoclar var effektiv til genopretning af sunde hornhindeoverflader hos patienter med moderat til svær lymfatisk stamcellemangel forårsaget af forbrændinger såvel som ved forbedring af symptomer og udsigten. Udvalget er af den opfattelse, at moderate til svære former for stamcelle mangel udgør alvorlige forhold, der, hvis de bliver ubehandlede, kan resultere i alvorlig reduktion eller totalt tab af syn. Da bivirkningerne af Holoclar-behandling generelt er håndterbare, besluttede CHMP, at fordelene ved Holoclar er større end risiciene, og anbefalede, at den godkendes til brug i EU. Konklusionen vedrørende Holoclar's risiko / fordele er baseret på resultaterne af to retrospektive undersøgelser (udført med brug af tidligere kliniske data). Virksomheden vil give yderligere data fra en prospektiv undersøgelse (som registrerer resultaterne under undersøgelsen). Derfor har Holoclar opnået en "betinget godkendelse". Det betyder, at der i fremtiden vil være mere information om medicinen, som virksomheden skal levere. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Holoclar?
Da der er udstedt en betinget godkendelse for Holoclar, vil firmaet, der markedsfører Holoclar, give yderligere data om lægemidlet. Navnlig vil virksomheden stille tilgængelige data om de risici og fordele ved Holoclar fra en potentiel klinisk undersøgelse.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre en sikker og effektiv brug af Holoclar?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Holoclar anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Holoclar, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter. Hertil kommer, at firmaet, der fremstiller Holoclar, vil give sundhedspersonale informationer om sikker brug af medicinen, herunder information om patientvalg og overvågning i slutningen af undersøgelsen samt om rapportering af bivirkninger. Informationsmateriale vil også blive leveret til patienter, der er kandidater til behandling. Yderligere information findes i resuméet af risikostyringsplanen
Flere oplysninger om Holoclar
Den 17. februar 2015 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Holoclar, som var gyldig i hele EU. For yderligere oplysninger om Holoclar-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme i Holoclar findes på agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 02-2015.
