Hvad er Evoltra?
Evoltra er et koncentrat til at forberede en opløsning, som skal indgives ved infusion (dryp i en vene). Lægemidlet indeholder det aktive stof, der hedder clofarabin.
Hvad bruges Evoltra til?
Evoltra anvendes til behandling af børn med akut lymfoblastisk leukæmi (ALL), en type lymfocytkræft (en type hvide blodlegemer). Det bruges, når sygdommen ikke har reageret, eller når den er vendt tilbage (efter tilbagefald) efter mindst to andre farmaceutiske behandlinger, og ingen anden behandling forventes at give resultater. Evoltra er blevet undersøgt hos patienter under 21 år, der har indgået ALT for første gang.
Da antallet af patienter, der lider af ALLE, betragtes sygdommen sjældent, og Evoltra blev kvalificeret som et "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et stof, der blev anvendt i sjældne sygdomme) den 5. februar 2002.
Lægemidlet kan kun dispenseres med recept.
Hvordan anvendes Evoltra?
Behandling med Evoltra bør startes og overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med akut leukæmi. Den anbefalede dosis er 52 mg pr. Kvadratmeter legemsoverflade (beregnet ved brug af barnets højde og vægt). Lægemidlet gives ved infusion i en periode på to timer om dagen i fem dage. Behandlingen skal gentages hver anden til seks uger. De fleste patienter, der reagerer på behandling, gør det efter en eller to behandlingscykler.
Hvordan virker Evoltra?
Det aktive stof i Evoltra, clofarabin, er cytotoksisk (et lægemiddel der dræber cellerne, der adskiller sig, såsom kræftceller). Det tilhører gruppen af kræftmidler, der hedder "antimetabolitter". Clofarabin er en "analog" af adenin, som er en del af det grundlæggende genetiske materiale i celler (DNA og RNA). Dette indebærer, at clofarabin tager adeninsted i kroppen og interfererer med enzymer involveret i produktionen af genetisk materiale kaldet DNA-polymerase og RNA-reduktase. Dette forhindrer cellerne i at producere nyt DNA og RNA og bremser væksten af kræftceller.
Hvordan har Evoltra været undersøgt?
Virkningerne af Evoltra blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker. Evoltra blev undersøgt i en undersøgelse af 61 patienter under 21 år med ALLE. Alle patienter havde allerede været behandlet med mindst to typer af terapier og kunne ikke tage nogen anden behandling. Gennemsnitlig alder for patienter under behandling var 12 år.
Det vigtigste virkningsindeks var antallet af patienter, der havde remission (eliminering af leukæmi fra knoglemarv og fuldstændig eller delvis genopretning af normale niveauer af antallet af celler i blodet). Undersøgelsen sammenlignede ikke Evoltra med en anden behandling.
Hvilken fordel har Evoltra vist under studierne?
I hovedstudien opnåede 20% af patienterne remission (12 af 61). Samlet set overlevede de patienter, der deltog i undersøgelsen, i gennemsnit 66 uger.
Efter behandling med Evoltra var 10 patienter i stand til at gennemgå en stamcelletransplantation. Det er en kompleks operation, hvor patientens knoglemarv, herunder leukæmiceller, ødelægges og erstattes af celler, der "recolonize" det. Stamceller er meget unge celler, der normalt produceres i knoglemarven og kan udvikle sig i alle de forskellige typer blodceller.
Hvad er risikoen forbundet med Evoltra?
I kliniske undersøgelser omfattede de mest almindelige bivirkninger med Evoltra (set hos mere end 1 ud af 10) neutropeni (lavt niveau af hvide blodlegemer kombineret med feber), angst, hovedpine, rødme i ansigtet, opkastning, diarré, kvalme, kløe, dermatitis (betændelse i huden), pyreksi (feber), slimhindebetændelse (betændelse i de fugtige membraner, der dækker organerne, som dem, der dækker munden indvendigt) og træthed (træthed).
Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger hos Evoltra findes i indlægssedlen. Evoltra bør ikke anvendes til mennesker, der kan være overfølsomme (allergiske) overfor clofarabin eller et af de øvrige indholdsstoffer. Evoltra bør ikke anvendes til patienter med alvorlig nyre- eller leversygdom. Da Evoltra er et cytotoksisk lægemiddel, bør det ikke anvendes under graviditet, medmindre det absolut er nødvendigt. Amning bør undgås før, under og efter behandlingen.
Hvorfor er Evoltra blevet godkendt?
Patienter med ALLE, som ikke har reageret eller har haft tilbagefald efter at have modtaget mindst to behandlinger, har meget ringe chance for at overleve. Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at behandling med Evoltra kan være en måde at opnå remission og lette en stamcelletransplantation på. Udvalget besluttede, at fordelene ved Evoltra opvejer risiciene for behandling af ALLE hos pædiatriske patienter, der har tilbagefald eller ikke har reageret på mindst to tidligere behandlinger, og der er ingen anden mulighed for behandling, der forventes at medføre vedvarende resultater . Udvalget anbefalede derfor udgivelsen af markedsføringstilladelsen for Evoltra.
Evoltra er godkendt i "usædvanlige omstændigheder". Det betyder, at det ikke har været muligt at få fuldstændige oplysninger om Evoltra, da sygdommen er sjælden. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) gennemgår nye oplysninger, som kan blive tilgængelige hvert år, og vil om nødvendigt opdatere dette resumé.
Hvilke oplysninger afventer Evoltra?
Virksomheden, der producerer Evoltra, vil gennemføre en undersøgelse for at overvåge anvendelsen af Evoltra hos patienter, der lider af nyresygdom, og vil oprette et register for at overvåge bivirkningerne af medicinen.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker brug af Evoltra?
Virksomheden, der producerer Evotra, sørger for, at læger ved den bedste måde at bruge Evoltra på, og opfordrer dem til at bruge registreringsdatabasen til at overvåge bivirkningerne af lægemidlet.
Flere oplysninger om Evoltra
Den 29. maj 2006 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Evoltra, der var gyldig i hele EU. Indehaveren af markedsføringstilladelsen er Genzyme Europe BV
For et resumé af udtalelsen fra Udvalget for Sygdomme på Evoltra, klik her.
For den komplette version af evalueringen (EPAR) for Evoltra, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 01-2009.
