Naglazyme - galsulfase

Hvad er Naglazyme?

Naglazyme er en opløsning til infusion (dryp i en vene). Den indeholder det aktive stof galsulfase.

Hvad anvendes Naglazyme til?

Naglazyme anvendes til behandling af patienter med mucopolysaccharidose VI (MPS VI eller Maroteaux-Lamy syndrom). Denne sygdom skyldes manglen på et enzym kaldet arylsulfatase B, der er nødvendigt for nedbrydning af stoffer i kroppen kendt som glycosaminoglycaner (GAG'er). Hvis enzymet ikke er til stede, kan GAG ikke brydes ned og akkumuleres i celler. Således opstår tegn på sygdommen, den mest oplagte der er kort statur, stort hoved og vanskeligheder med at gå. Sygdommen diagnostiseres normalt hos børn i alderen mellem et og fem år.

Da antallet af patienter med MPS VI er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden"; Naglazyme blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til sjældne sygdomme) den 14. februar 2001.

Hvordan anvendes Naglazyme?

Behandling med Naglazyme bør overvåges af en læge med erfaring i behandling af patienter med MPS VI eller lignende sygdomme. Det skal indgives i tilfælde af tilgængelighed af genoplivningsudstyr i tilfælde af en medicinsk nødsituation.

Naglazyme gives som en fire-timers infusion en gang om ugen. Før hver infusion skal patienter tage en antihistamin for at reducere risikoen for allergiske reaktioner og kan også modtage et lægemiddel til forebyggelse af feber. Selv om patienter under fem år ikke var medtaget i det primære Naglazyme-studie, er det vigtigt, at de behandles som om de havde en alvorlig form for MPS VI.

Hvordan virker Naglazyme?

Naglazyme er en enzym erstatningsterapi. Enzym erstatningsterapi giver patienterne det enzym, de mangler. Det aktive stof i Naglazyme, galsufase, er en kopi af det humane enzym arylsulfatase B. Naglazyme hjælper med at nedbryde GAG'er og blokere deres akkumulering i celler. Dette kan forbedre symptomerne på MPS VI, herunder den afstand, som folk med denne sygdom kan gå. Galsulfase fremstilles ved en metode kendt som "rekombinant DNA-teknologi": den består af en celle, hvori et gen (DNA) er blevet introduceret, der gør det muligt at producere enzymet.

Hvordan har Naglazyme været undersøgt?

Naglazyme blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i en hovedundersøgelse med 39 MPS VI patienter i alderen mellem fem og 29 år. Det vigtigste mål for effektiviteten var afstanden patienterne kunne gå efter 24 ugers behandling.

Hvilken fordel har Naglazyme vist under undersøgelserne?

Naglazyme var mere effektivt end placebo. Efter 24 ugers behandling er den gennemsnitlige afstand

rejste om 12 minutter blev forhøjet med 109 meter hos patienter behandlet med Naglazyme og 18 meter hos dem, der blev behandlet med placebo.

Hvad er risikoen forbundet med Naglazyme?

I undersøgelserne var de mest almindelige bivirkninger, der blev rapporteret med Naglazyme (set hos mere end 1 ud af 10 patienter): ørepine, dyspnø (vejrtrækningsbesvær), generelle smerte- og infusionsreaktioner (såsom feber, kulderystelser, udslæt og urticaria). Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Naglazyme findes i indlægssedlen.

Naglazyme bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) overfor galsulfase eller et af de øvrige indholdsstoffer.

Hvorfor er Naglazyme blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har fastslået, at behandling sammenlignet med patienter behandlet med placebo giver behandling med Naglazyme hos patienter med MPS VI fordele som f.eks. Forbedret mobilitet. Naglazyme forbedrer kun svagt symptomerne på MPS VI; da dette er en alvorlig sygdom, og da der ikke findes alternative behandlinger for de fleste patienter med denne sygdom, fandt CHMP, at fordelene ved Naglazyme er større end dets risici med hensyn til langsigtet enzymudskiftningsterapi hos diagnosticerede patienter bekræftet af MPS VI. Udvalget anbefalede, at Naglazyme fik markedsføringstilladelse. Naglazyme blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder". Dette betyder, at siden sygdommen er sjælden, har det ikke været muligt at få fuldstændige oplysninger om Naglazyme. Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år revidere eventuelle nye oplysninger, der bliver tilgængelige på lægemidlet, og om nødvendigt vil dette resumé blive opdateret.

Hvilke oplysninger er der endnu afventet på Naglazyme?

Virksomheden, der fremstiller Naglazyme, gennemfører undersøgelser for at undersøge langsigtet effekt og sikkerhed for Naglazyme hos gravide og ammende kvinder og hos børn under fem år for at se om de udvikler antistoffer (proteiner produceret i kroppen i svar på Naglazyme indtag, der kunne påvirke respons på behandling) og kontrollere for bivirkninger af medicinen. Derudover udfører fremstillingsvirksomheden undersøgelser for at bestemme den optimale dosis, der skal gives til patienter regelmæssigt på lang sigt.

Hvilke foranstaltninger træffes for at reducere risikoen forbundet med Naglazyme?

Virksomheden, der fremstiller Naglazyme, har vedtaget en plan for at overvåge lægemidlets sikkerhed og langsigtede effektivitet og indsamle alle nødvendige data fra patienter behandlet med det.