Hvad er Alprolix - Eftrenonacog Alfa og hvad bruges det til?
Alprolix er et lægemiddel, der anvendes til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili B, en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af manglen på et koagulationsprotein kaldet faktor IX. Det kan gives til patienter af enhver alder.
Da antallet af patienter med hæmofili B er lavt, betragtes sygdommen som sjælden, og Alprolix blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 8. juni 2007.
Alprolix indeholder det aktive stof eftrenonacog alfa.
Hvordan anvendes Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix kan kun fås på recept, og behandlingen skal overvåges af en læge, der har erfaring med behandling af hæmofili.
Alprolix er tilgængelig som et pulver og opløsningsmiddel, der, når det blandes, danner en intravenøs injektionsvæske, opløsning. Dosis og hyppighed af indgift afhænger af patientens kropsvægt, om Alprolix anvendes til forebyggende eller helbredende blødningsformål, sværhedsgraden af faktor IX-mangel i patienten, omfanget og placeringen af blødningen, samt fra sundhedsforholdene og patientens alder. For yderligere oplysninger om brugen af dette lægemiddel, se resuméet af produktegenskaber (også en del af EPAR).
Patienter eller personer, der bekymrer sig om dem, kan give sig selv eller gives Aplorix alene hjemme, efter at have modtaget passende instruktioner. For yderligere information, læs indlægssedlen.
Hvordan virker Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Patienter med hæmofili B har en faktor IX-mangel, et protein, der er nødvendigt for normal blodkoagulation. Som følge heraf er de let tilbøjelige til at blødning. Det aktive stof i Alprolix, eftrenonacog alfa, virker i kroppen på samme måde som den menneskelige faktor IX. Erstatter den manglende faktor IX, der fremmer blodkoagulering og tillader midlertidig blødningskontrol.
Hvilken fordel har Alprolix - Eftrenonacog Alfa vist under undersøgelserne?
Alprolix har vist sig at være effektivt til forebyggelse og behandling af blødningsbegivenheder i to hovedstudier, der involverer patienter med hæmofili B.
I den første undersøgelse af 123 voksne og unge over 12 år havde 3 patienter fået Alprolix som forebyggende behandling en gang om ugen og 3 blødende episoder om året indtrådte; hos patienter, der havde fået Alprolix som forebyggende behandling en gang hver 10. dag, var der 2 blødende episoder om året; Endelig opstod omkring 18 blødende episoder om året hos patienter, der fik Alrpolix til at behandle blødning, når det var nødvendigt. Endvidere blev ca. 90% af episoderne løst ved en enkelt injektion ved blødning.
I den anden undersøgelse, der blev udført på 30 børn under 12 år, var Alprolixs virkning ens: i gennemsnit blev der fundet 2 blødende episoder om året, og i 75% af tilfældene blev episoderne løst efter en enkelt injektion.
Hvad er risikoen forbundet med Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Overfølsomhed (allergiske) reaktioner på Alprolix er sjældent rapporteret og omfatter: hævelse, brænding og stikkende på injektionsstedet, kuldegysninger, rødme, kløende udslæt, hovedpine, elveblest, lavt blodtryk, sløvhed, kvalme og opkastning, rastløshed, takykardi, tæthed i brystet og hvæsende vejrtrækning. I nogle tilfælde kan disse reaktioner forekomme i alvorlig form.
Med faktor IX-medicin er der også risiko for, at nogle patienter udvikler hæmmere (antistoffer) mod den pågældende faktor; derfor kan lægemidlet blive ineffektivt, hvilket resulterer i tab af kontrol over blødning. Faktor IX-lægemidler kan også forårsage problemer på grund af dannelsen af blodpropper i blodkarrene.
Den fuldstændige liste over restriktioner og bivirkninger, der er rapporteret med Alprolix, findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Alprolix - Eftrenonacog Alfa blevet godkendt?
Undersøgelser viser, at Alprolix er effektivt til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili B, og at dets sikkerhedsprofil er sammenlignelig med andre faktor IX-lægemidler. Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede derfor, at fordelene ved Alprolix er større end risiciene og anbefalede, at den anvendes i EU.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Alprolix anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Alprolix, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.
Flere oplysninger om Alprolix - Eftrenonacog Alfa
For hele EPAR for Alprolix henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om behandling med Alprolix, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme til Alprolix findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse.
