Hvad er Rapamune?
Rapamune er et lægemiddel indeholdende det aktive stof sirolimus, tilgængelig som oral opløsning (1 mg / ml) og som trekantede tabletter (hvid: 1 mg, gul: 2 mg).
Hvad anvendes Rapamune til?
Rapamune anvendes til forebyggelse af nyretransplantatafstødning hos voksne patienter med risiko for lav eller moderat afvisning. Brug af Rapamune anbefales i kombination med ciclosporin og kortikosteroider (andre anti-afstødende lægemidler) i en periode på 2-3 måneder. Efter denne tid kan Rapamune anvendes til vedligeholdelsesbehandling i kombination med kortikosteroider, men kun hvis behandlingen med ciclosporin kan stoppes.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Rapamune?
Rapamune behandling skal startes og ledes af en transplantationsspecialist.
Rapamune gives som startdosis på 6 mg så hurtigt som muligt efter transplantationen, efterfulgt af 2 mg en gang om dagen i 2-3 måneder. Sirolimus-niveauerne bør overvåges i patientens blod ved at justere dosen for at opnå tilstrækkelige niveauer (4 til 12 ng / ml). Rapamune bør tages fire timer efter hver dosis ciclosporin. Rapamune indtag bør være regelmæssigt, med eller uden mad.
Efter denne periode kan Rapamune anvendes som en "vedligeholdelsesbehandling" hos patienter, der kan afbryde cyclosporin. I disse tilfælde bør dosis ciclosporin elimineres progressivt i 4-8 uger, mens dosis Rapamune øges for at opnå blodniveauer af sirolimus på ca. 12-20 ng / ml. I gennemsnit er dosen af Rapamune firedoblet.
De tilgængelige oplysninger om sikkerhed og virkning af Rapamune hos patienter under 18 år er utilstrækkelige til at kunne anbefale lægemidlet i denne aldersgruppe.
Hvordan virker Rapamune?
Den aktive ingrediens indeholdt i Rapamune er sirolimus, et immunosuppressivt middel, der virker ved at hæmme et bestemt protein kaldet "specifikt rapamycin mål for pattedyr" (mTOR). En gang inde i kroppen binder sirolimus til et protein, der findes i celler, og producerer et "komplekst", der blokerer mTOR. I betragtning af at mTOR er involveret i multiplikation
af aktiverede T-lymfocytter (hvide blodlegemer, der er ansvarlige for angrebet på det transplanterede organ), reducerer Rapamune antallet af disse kugler, derfor risikoen for afvisning.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Rapamune?
Rapamune har været genstand for to hovedundersøgelser med i alt 1 295 nyretransplantationspatienter med risiko for lav til moderat afvisning. Den første undersøgelse (719 patienter) sammenlignede en dosis Rapamune i oral opløsning med azathioprin (en anden anti-afvisningsmedicin), mens den anden undersøgelse (576 patienter) sammenlignede en dosis Rapamune i en oral opløsning med placebo (en dummybehandling ). Lægemidlet er blevet anvendt ud over cyclosporin og kortikosteroider. Effekt blev målt ved at observere antallet af mislykkede behandlinger (på grund af afvisning eller tab af ny nyre eller død) efter seks måneder.
To undersøgelser undersøgte Rapamune som vedligeholdelsesbehandling i op til fem år ud af i alt 765 patienter, der havde svaret på en initial behandling på 2-3 måneder, og som var i stand til at stoppe med at tage ciclosporin.
En anden undersøgelse sammenlignede effektiviteten af den orale opløsning og tabletterne.
Hvilken fordel har Rapamune vist under undersøgelserne?
Rapamune var mere effektivt end placebo og lige så effektivt som azathioprin i kombination med ciclosporin og kortikosteroider. I den første undersøgelse mislykkedes 19% af patienterne, for hvilke den godkendte dosis Rapamune blev tilsat, behandling efter seks måneder (53 ud af 284) sammenlignet med 32% af de patienter, for hvem azathioprin var tilsat ( 52 ud af 161). I den anden undersøgelse var svigtfrekvensen lavere hos patienter, hvor Rapamune blev tilsat (30%, 68 ud af 277) sammenlignet med patienter, hvor placebo blev tilsat (48%, 62 ud af 130).
Brug af undersøgelser som vedligeholdelsesbehandling har vist, at langvarig pleje med Rapamune er effektiv til at bidrage til overlevelsen af den nye nyre, med forbedring af dets funktion og blodtryk efter at have stoppet cyclosporin.
Den anden undersøgelse viste, at den orale opløsning og tabletterne er lige så effektive til at forhindre afvisning.
Hvad er risikoen forbundet med Rapamune?
De mest almindelige bivirkninger forbundet med Rapamune (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er urinvejsinfektion (de organer, gennem hvilke urin strømmer), trombocytopeni (lavt blodpladeantal), anæmi (lavt antal røde blodlegemer) hypokaliæmi (lavt indhold af kalium i blodet), hypophosphatæmi (lave niveauer af fosfater i blodet), hypercholesterolemi (højt niveau af kolesterol i blodet), hyperglykæmi (højt blodsukker), hypertriglyceridæmi (højt niveau af triglycerider i blodet, en form for fedt), hovedpine, lymfocele (væskeopsamling omkring nyrerne), hypertension (højt blodtryk), mavesmerter, diarré, forstoppelse, kvalme, acne (pimples), arthralgi (ledsmerter), perifert ødem hævelse, normalt i benene), pyrexi (feber), smerte, øget lactat dehydrogenase i blodet (indeks for vævsødelæggelse) og forhøjede blodniveauer af kreatinin (en markør af nyreproblemer). Ved at reducere immunsystemets aktivitet kan Rapamune også øge risikoen for kræft, især lymfomer og hudkræft. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Rapamune findes i indlægssedlen.
Rapamune bør ikke anvendes til patienter, der kan være overfølsomme (allergiske) over for sirolimus eller nogen af de andre komponenter.
Forsigtighed anbefales, når Rapamune administreres samtidigt med andre lægemidler. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvorfor er Rapamune blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Rapamune opvejer risiciene ved forebyggelse af organs afvisning hos voksne patienter, der gennemgår nyretransplantation med lav til moderat immunologisk risiko og derfor anbefales tildeling af markedsføringstilladelsen til Rapamune.
Flere oplysninger om Rapamune:
Den 14. marts 2001 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse til Rapamune, gyldig i hele Den Europæiske Union, til Wyeth Europa Ltd. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 14. marts 2006.
For den fulde version af Rapamune-evalueringen (EPAR), klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 11-2008.
