Hvad er Strensiq - Asfotase alfa og hvad bruges det til?
Strensiq er et lægemiddel, der anvendes til langtidsbehandling af patienter med hypofosfatasi i barndommen. Hypophosphatasia er en sjælden arvelig knoglesygdom, som kan føre til tab af tidligt tand, knoglemaldannelser, hyppige knoglefrakturer og vejrtrækningsbesvær. Strensiq indeholder den aktive bestanddel asfotase alfa.
Da antallet af patienter med hypofosfatasi er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Strensiq blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 3. december 2008.
Hvordan anvendes Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq kan kun fås på recept, og behandlingen skal startes af en læge, der har erfaring med behandling af metaboliske lidelser eller knoglesygdomme.
Lægemidlet er tilgængelig som injektionsvæske, opløsning i hætteglas med forskellig dosering og volumen. Det gives ved subkutan injektion seks gange om ugen (i en dosis på 1 mg / kg legemsvægt) eller tre gange om ugen (i en dosis på 2 mg / kg legemsvægt). Da mængden af medicin, der skal indgives, afhænger af patientens kropsvægt, skal lægen justere dosen med vægtændringen, især hos voksende børn. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Strensiq - Asfotase alfa?
Hypofosfatasi skyldes defekter i genet, der er ansvarlig for produktion af et enzym kaldet "ikke-specifik alkalisk fosfatase" (ALP), som spiller en grundlæggende rolle i dannelsen og vedligeholdelsen af sunde knogler samt i forvaltningen af calcium og fosfat i kroppen. Personer med hypophosphatasi mangler et tilstrækkeligt antal funktionelle ALP-enzymer og har derfor en svag knoglestruktur. Asphotase alfa, den aktive ingrediens i Strensiq, er en modificeret kopi af det humane ALP-enzym og anvendes til at erstatte det manglende enzym for at øge koncentrationen af funktionelle ALP'er.
Hvilken fordel har Strensiq - Asfotase alfa vist under undersøgelserne?
Strensiq er blevet undersøgt i en hovedundersøgelse med 13 børn i alderen 6-12 år. Strensiq blev administreret i en dosis på 2 mg / kg eller 3 mg / kg legemsvægt tre gange om ugen i 24 uger. Det vigtigste mål for effektiviteten af lægemidlet var forbedringen af håndledets og knæleddets udseende hos patienter, der blev observeret på røntgen før og efter behandling med Strensiq. Radiografier af børn behandlet med Strensiq blev også sammenlignet med lignende røntgenbilleder, der blev taget på 16-årige drenge, der ikke blev behandlet med Strensiq ("historiske kontrol"). Undersøgelsen, som også betragtede andre parametre for effektivitet, herunder vækst og højde, viste, at hos børn behandlet med Strensiq, var den fælles struktur forbedret, som det fremgår af røntgenbilleder, og at de fleste patienter syntes at have vokset i højden . I de historiske kontroller blev der ikke registreret tilsvarende forbedringer i leddets niveau eller hvad angår højdevækst i en sammenlignelig tidsramme hos de fleste patienter.
Effektiviteten af Strensiq blev også bekræftet generelt ved yderligere mindre studier, hvoraf nogle også blev undersøgt dosis på 1 mg / kg Strensiq seks gange om ugen.
Hvad er risikoen forbundet med Strensiq - Asfotase alfa?
De mest almindelige bivirkninger med Strensiq (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er hovedpine, erytem (rød hud), smerter i arme og ben, feber, irritabilitet, reaktioner på injektionsstedet (smerte, udslæt og kløe) og blå mærker (blå mærker). Den fuldstændige liste over restriktioner og bivirkninger, der er rapporteret med Strensiq, findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Strensiq - Asfotase alfa blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Strensiq er større end risiciene og anbefalede at blive godkendt til brug i EU. Udvalget bemærkede, at hypophosphatasia er en alvorlig og livstruende sygdom, for hvilken der ikke er nogen autoriserede terapier. Selv om hovedundersøgelsen blev gennemført i mindre skala og uden direkte sammenligning af Strensiq med anden behandling eller hos ubehandlede patienter, fandt CHMP, at den observerede forbedring i knogle og tilsyneladende vækst var vigtige fordele. Da hypophosphatasia er en yderst sjælden sygdom, vil data, der henviser til denne population, sandsynligvis forblive begrænset. Hvad angår sikkerhed, blev reaktioner på injektionsstedet og andre bivirkninger anset for at være håndterbare med de nuværende anbefalinger.
Strensiq blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om lægemidlet på grund af sygdommens sjældenhed. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed
Hvilke oplysninger er der endnu afventet på Strensiq - Asfotase alfa?
Da Strensiq er blevet godkendt i usædvanlige tilfælde, vil det firma, der markedsfører det, oprette et register over patienter med hypophosphatasia for at indsamle information om sygdommen og på Strensiqs sikkerhed og effekt på lang sigt.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Strensiq - Asfotase alfa?
En risikostyringsplan er udviklet for at sikre, at Strensiq anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Strensiq, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.
Derudover vil virksomheden give informationsmateriale til patienter og plejepersoner for at sikre, at Strensiq anvendes korrekt og for at minimere risikoen for medicinske fejl. Materialet vil indeholde en selvinjektionsvejledning til patienter, samt instruktioner om, hvordan man injicerer til brug for forældre eller plejere af børn med sygdommen.
Virksomheden vil også gennemføre en undersøgelse for at indsamle data om reaktioner hos voksne patienter behandlet med den Strensiq dosis, der anvendes i den pædiatriske population. Løbende undersøgelser vil også fortsætte med at undersøge fordelene ved Strensiq hos unge i alderen 13 til 18 år.
Flere oplysninger om Strensiq - Asphotase alfa
For den fulde version af EPAR og resuméet af Strensiqs risikostyringsplan henvises til agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Europæisk offentlig vurderingsrapporter. For yderligere oplysninger om Strensiq-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
