Increlex - mecasermin

Hvad er Increlex?

Increlex er en injektionsvæske, opløsning indeholdende det aktive stof mecasermin.

Hvad anvendes Increlex til?

Increlex er indiceret til langsigtet behandling af vækstsvigt hos patienter under 18 år med "alvorlig primær mangel på insulinlignende vækstfaktor type -1" (meget lave niveauer af et hormon i blodet, der kaldes en faktor af insulinlignende vækst af type -1 eller IGF-1). IGF-1 er nødvendig for vækst. Patienter med IGF-1-mangel producerer væksthormon, men deres krop producerer intet svar, så de er mindre end deres alder. Increlex anvendes, da underskuddet er "primært", hvilket betyder, at der ikke er identificeret andre årsager til reducerede IGF1-niveauer, såsom underernæring, lave niveauer af skjoldbruskkirtelhormon eller steroidbrug (lægemidler, der bruges til at reducere eller forebygge betændelser). For yderligere oplysninger henvises til resuméet af produktegenskaber (også inkluderet i EPAR).

Da antallet af patienter med primær IGF1-mangel er lav, betragtes sygdommen som "sjælden", og Increlex blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 22. maj 2006.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Hvordan anvendes Increlex?

Increlex behandling bør overvåges af læger med erfaring i diagnose og behandling af patienter med vækstforstyrrelser.

Den anbefalede startdosis er 0, 04 mg pr. Kg legemsvægt to gange dagligt. Dosis bør skræddersys til hver patient baseret på vækst og bivirkninger. Maksimal dosis er 0, 12 mg pr. Kg to gange om dagen. Increlex bør indgives subkutant, idet indgivelsesstedet ændres hver gang. Lægemidlet må aldrig injiceres i en vene. Injektionen skal foretages lige før et måltid eller en snack. Behandlingen bør stoppes, hvis patienten ikke kan spise af nogen grund. For mere information, se resuméet af produktegenskaber.

Hvordan virker Increlex?

Den aktive ingrediens i Increlex, mecasermin, er en kopi af IGF-1. IGF-1 er meget vigtigt for at bestemme, hvor meget et barn vokser. Dette hormon stimulerer faktisk division og vækst af

celler og næringsabsorption, der fremmer væksten af kropsvæv. Increlex virker på samme måde som naturlig IGF-1, erstatter det manglende hormon og bidrager til væksten af barnets højde.

Mecasermin fremstilles ved hjælp af "rekombinant DNA-teknologi": det er den opnået fra bakterier, hvori et gen er blevet introduceret, der tillader dem at producere IGF-1.

Hvilke undersøgelser er der foretaget på Increlex?

Increlex er blevet undersøgt i fem undersøgelser med i alt 76 børn i alderen mellem 1 og 15 år med svær primær IGF-1-mangel, hvoraf ni havde taget en anden type rekombinant IGF-1 inden de deltog i disse undersøgelser . Fordi sygdommen er sjælden, har mange af børnene været inkluderet i mere end en undersøgelse. I en undersøgelse blev Increlex sammenlignet med placebo (en dummybehandling) hos otte patienter, mens Increlex i de øvrige undersøgelser ikke blev sammenlignet med anden behandling. Varigheden af undersøgelserne var mellem 15 måneder og otte år, og det vigtigste mål for effektivitet var væksthastigheden.

Hvilken fordel har Increlex vist under undersøgelserne?

Increlex forårsagede en betydelig stigning i vækstrate. Hvis resultaterne af alle fire undersøgelser vurderes sammen, var væksten i gennemsnit 2, 8 cm pr. År før behandling. Det voksede til 8, 0 cm i det første behandlingsår og 5, 8 cm i det andet. Væksten stabiliseres på omkring 4, 7 cm om året fra det fjerde behandlingsår.

Nogle undersøgelser er også blevet gennemført på børn med defekter i væksthormonet (GH) -genet, som havde udviklet antistoffer mod GH. Virksomheden indgav en ansøgning om tilladelse til at anvende Increlex hos disse børn, men trak ansøgningen tilbage efter evalueringen af medicinen, da denne betingelse ikke er opført i lægemidlets "forældreløse" betegnelse.

Hvad er risikoen forbundet med Increlex?

De hyppigste bivirkninger ved Increlex (ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hypoglykæmi (nedsat blodglukosekoncentration), tymisk hypertrofi (forstørret tymus kirtel, en kirtel under brystbenet, der er involveret i produktionen af antistoffer), hovedpine, høretab (høretab), tonsillarhypertrofi (tonsilforstørrelse), snorking og hypertrofi (hævelse) på indgivelsesstedet. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Increlex findes i indlægssedlen.

Increlex bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) overfor mecasermin eller andre ingredienser i medicinen. Det må heller ikke anvendes til patienter med mistænkt eller aktiv kræft (abnorm celleproliferation). Increlex behandling skal seponeres, hvis der opstår tegn på malignitet. Increlex bør ikke gives til premature babyer eller nyfødte.

Hvorfor er Increlex blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at Increlex-fordelene er større end risiciene for langvarig behandling af vækstsvigt hos børn og unge med alvorlig primær IGF-1-mangel. Udvalget anbefalede, at Increlex fik markedsføringstilladelse.

Increlex er blevet godkendt under "usædvanlige omstændigheder". Det betyder, at det ikke har været muligt at få fuldstændige oplysninger om Increlex, da sygdommen er sjælden. Det Europæiske Lægemiddelagentur vurderer hvert år de nye oplysninger, der måtte være tilgængelige, og om nødvendigt vil dette resumé blive opdateret.

Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Increlex?

Virksomheden, der fremstiller Increlex, vil gennemføre en langsigtet undersøgelse for at vurdere lægemidlets sikkerhed, når behandlingen påbegyndes hos små børn og fortsætter til voksenalderen.

Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker brug af Increlex?

Increlex-selskabet vil levere informationspakker til læger og patienter, som indeholder forklaringer på, hvordan man bruger medicinen og en beskrivelse af bivirkningerne.

Virksomheden vil også levere dosisregnemaskiner for at hjælpe læger og patienter (eller plejere) at forberede den korrekte dosis.