Udover at finde rigelig plads i energidrikke og vægtkontroltilskud er koffein en del af formuleringen af ægte medicinske specialiteter.
Dette stof har faktisk vist sig nyttigt:
- i behandling og forebyggelse af bronchopulmonary dysplasi hos premature nyfødte. Under disse omstændigheder hjælper brugen af koffein med at forbedre vægtforøgelsen under behandlingen og reducere forekomsten af cerebral parese og forsinkelser i kognitiv og sprogudvikling. På den anden side er milde bivirkninger mulige i tilfælde af langvarig brug.
- I den primære behandling (men ikke i den relative forebyggelse) af apnø hos premature spædbørn (f.eks. Peyona ®).
- Ved behandling af ortostatisk hypotension (skarpt trykfald, når det opretstående tryk antages).
Koffein er også til stede i nogle over-the-counter medicin til bekæmpelse af smerte og hovedpine, hvilket sikrer større effektivitet af den karakteriserende aktive ingrediens og dens hurtigere absorption.
Ofte er koffein til stede i form af koffeincitrat, hvilket garanterer en hurtigere indtræden af dens terapeutiske virkning.