Hvad anvendes Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre til?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof chenodeoxycholsyre. Det er en "primær galdesyre", som er en af hovedkomponenterne i galde (et væske, der produceres af leveren, hjælper fordøjelsen af fedtstoffer).
Chenodeoxycholsyre sigma-tau anvendes til behandling af voksne og børn fra en alder af alderen med cerebrotendinøs xanthomatose. Disse patienter er ude af stand til at fremstille den primære gallsyre-chenodeoxycholsyre i tilstrækkelige mængder på grund af genetiske abnormiteter, der forårsager mangel på hepatisk enzymsterol 27-hydroxylase. Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen i stedet unormale galdesyrer og andre stoffer, som akkumuleres i hele kroppen og forårsager skade.
Fordi antallet af patienter med denne tilstand er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Chenodeoxycholsyre sigma-tau blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 16. december 2014. Chenodeoxycholsyre sigma-tau er en "hybrid medicin".
Det betyder, at det ligner et "referencelægemiddel", der indeholder samme aktive ingrediens. Referencelægemidlet til Chenodeoxycholic acid sigma-tau er Xenbilox. Imidlertid adskiller Xenbilox sig fra Chenodeoxycholic acid sigma-tau, idet det er godkendt til en anden anvendelse (for at opløse kolesterolgallesten).
Hvordan anvendes Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau kan kun fås på recept. Behandlingen bør initieres og overvåges af en læge med erfaring i behandling af cerebrotendinøs xanthomatose eller andre sygdomme angående fremstilling af primære galdesyrer.
Chenodeoxycholsyre sigma-tau er tilgængelig som kapsler (250 mg), der skal tages 3 gange om dagen på omtrent samme tid hver dag. Den daglige dosis bestemmes og justeres under behandling for hver patient efter alder, leverfunktion og galdesyreindhold i blod og urin. For små børn og børn, der ikke kan sluge kapslerne, kan indholdet af sidstnævnte blandes med 8, 4% natriumbicarbonatopløsning til dannelse af en væske.
For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre?
Chenodeoxycholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer produceret af leveren. Den chenodeoxycholsyre indeholdt i dette lægemiddel erstatter den, der mangler af patienten. Dette hjælper med at reducere produktionen af unormale stoffer og bidrager til den normale aktivitet af galde i fordøjelsessystemet og derved mindske symptomerne på sygdommen.
Hvilken fordel har Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre vist under mine studier?
Chenodeoxycholsyre sigma-tau blev analyseret i en undersøgelse, der undersøgte registreringen af 35 patienter med cerebrotendinea xanthomatose behandlet med chenodeoxycholsyre i ca. 9 år. Ud af 23 patienter, for hvilke galdesyreniveauer var tilgængelige, havde alle en reduktion i deres niveauer (gennemsnitlig 56-69 μmol / l). Ud af 14 patienter, for hvilke galdesyreniveauer var tilgængelige i urinen, havde 79% (11 ud af 14) reducerede niveauer i den seneste analyse. De fleste patienter viste også forbedringer i sygdommens symptomer: alle rapporterede en forbedring i diarré, 89% af patienterne viste en forbedring af mentale fakulteter, 60% af patienterne viste en forbedring i mobiliteten, mens 85% viste 77% af patienterne viste psykiatrisk forbedring baseret på to forskellige scorer.
Hvad er risikoen forbundet med Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre?
Bivirkningerne set med Chenodeoxycholic acid sigma-tau er forstoppelse og unormale leverprøveværdier; Men fra de foreliggende data kunne deres frekvens ikke estimeres pålideligt. De var milde til moderate i sværhedsgrad og ikke holdbare.
For indlægssedlen henvises til indlægssedlen.
Hvorfor er Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre blevet godkendt?
Chenodeoxycholsyre er blevet brugt til behandling af cerebrotendinøs xanthomatose i ca. 40 år, selvom den ikke var godkendt til sådan anvendelse. På grund af sygdommens sjældenhed er de tilgængelige data om brugen af medicinen dog stadig begrænset. Ikke desto mindre har undersøgelser vist, at lægemidlet har gavnlige virkninger for patienterne og ikke har nogen signifikante bivirkninger. Derfor besluttede agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP), at fordelene ved Chenodeoxycholic acid sigma-tau er større end risiciene og anbefalede, at det godkendes til brug i EU.
Chenodeoxycholsyre sigma-tau blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om det på grund af sygdommens sjældenhed. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Da Chenodeoxycholic acid sigma-tau blev godkendt i usædvanlige tilfælde, vil den virksomhed, der markedsfører den, oprette et register for at overvåge dets fordele og sikkerhed.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau-Chenodeoxycholsyre?
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til sikker og effektiv brug af Chenodeoxycholic acid sigma-tau, er medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Yderligere information om Chenodeoxycholsyre Sigma-Tau - Chenodeoxycholsyre
For den fulde EPAR-version af Chenodeoxycholic acid sigma-tau, se agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om behandling med Chenodeoxycholic acid sigma-tau, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme relateret til Chenodeoxycholsyre sigma-tau findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Sædvanlig sygdom betegnelse.
