Hvad er Galafold - Migalastat bruges til?
Galafold er et lægemiddel, der anvendes til behandling af patienter over 16 år med Fabry-sygdom. Det er en sjælden arvelig sygdom, hvor patienter frembyder forskellige mutationer (variationer) af genet, der er ansvarlige for at producere et enzym kaldet alfa-galactosidase A, som normalt nedbryder et fedtstof kaldet globotriaosilceramid (GL-3). Hos patienter med Fabrys sygdom fungerer dette enzym ikke korrekt. Som følge heraf kan GL-3 ikke nedbrydes og akkumuleres i forskellige celler i kroppen, herunder hjerte- og nyreceller.
Da antallet af patienter med Fabrys sygdom er lille, betragtes sygdommen som sjælden, og Galafold blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 22. maj 2006.
Galafold indeholder det aktive stof migalastat.
Hvordan anvendes Galafold - Migalastat?
Galafold kan kun indhentes på recept og behandling skal startes og overvåges af en læge, der har erfaring med diagnosticering og behandling af Fabrys sygdom.
Galafold er tilgængelig som kapsler (123 mg). Den anbefalede dosis Galafold er en kapsel hver anden dag, taget oralt mindst 2 timer før eller efter fødeforbrug.
Galafold bør kun anvendes til patienter, der har visse mutationer af alfa-galactosidase A-genet. Se mere resume i produktresuméet (også en del af EPAR).
Hvordan virker Galafold - Migalastat?
Galafold indeholder det aktive stof migalastat, der binder til visse ustabile former for alfagalactosidase A, som stabiliserer enzymet. Dette gør det muligt for enzymet at transporteres til områder af cellen, hvor det kan nedbryde GL-3.
Hvilken fordel har Galafold - Migalastat vist under undersøgelserne?
Galafold blev analyseret i to hovedstudier med i alt 127 patienter med Fabrys sygdom.
Den første undersøgelse, som sammenlignede Galafold med placebo (en dummybehandling) hos 67 patienter, vurderede procentdelen af patienter, der svarede på behandling (defineret som en reduktion på mindst 50% af GL-3-indskud i nyrerne) . Galafold var generelt ikke mere effektivt end placebo til reduktion af GL-3-aflejringer; Andre analyser, der kun omfattede patienter med de genetiske mutationer, der kan behandles med Galafold, viste imidlertid, at patienterne reagerede bedre på Galafold end på placebo efter 6 måneders behandling.
Den anden undersøgelse af 60 patienter sammenlignede Galafold med agalsidase alfa og agalsidase beta stoffer, to substitutionsbehandlinger af det manglende enzym. Hovedvirkningen af effektiviteten var ændringen i patienters nyrefunktion efter 18 måneders behandling. I denne undersøgelse var Galafold lige så effektiv som enzym erstatningsterapi til stabilisering af patienters nyrefunktion.
Hvad er risikoen forbundet med Galafold - Migalastat?
Den mest almindelige bivirkning ved Galafold (som kan påvirke ca. 1 ud af 10 personer) er hovedpine.
Den fuldstændige liste over restriktioner og bivirkninger, der er rapporteret med Galafold, findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Galafold - Migalastat blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fastslog, at fordelene ved Galafold er større end risiciene og anbefalede at blive godkendt til brug i EU. Udvalget bemærkede, at Galafold er blevet undersøgt hos et begrænset antal patienter, men det foreliggende bevis anses for tilstrækkeligt til en sådan sjælden sygdom. CHMP fandt også, at Galafold tages oralt, og dette kan være en fordel i forhold til andre godkendte behandlinger, såsom enzymbytningsbehandling, som gives ved infusion (dryp) i en vene. Med hensyn til sikkerhed blev Galafold tolereret godt.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker og effektiv brug af Galafold - Migalastat?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Galafold anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Galafold, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenet og patienterne.
Flere oplysninger om Galafold - Migalastat
For hele EPAL of Galafold henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om Galafold-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme i forbindelse med Galafold findes på agenturets websted: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Udpegning af sjældne sygdomme.
