Hvad er Orfadin?
Orfadin er et lægemiddel, som indeholder det aktive stof nitisinon og fås som hvide kapsler (2, 5 og 10 mg).
Hvad anvendes Orfadin til?
Orfadin bruges til behandling af arvelig tyrosinæmi af type 1 (HT-1). Det er en sjælden barndomssygdom, hvor kroppen ikke fuldstændigt nedbryder aminosyre tyrosinen. Som følge heraf dannes skadelige stoffer og akkumuleres i kroppen, hvilket forårsager alvorlige leverproblemer og levercancer hos små børn. Orfadin gives på en diæt lav i aminosyrer tyrosin og phenylalanin.
Da antallet af patienter med HT-1 er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Orfadin fik status som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til sjældne sygdomme) den 29. december 2000.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Orfadin?
Behandling med Orfadin bør startes og overvåges af læger med erfaring i behandling af patienter med HT-1. Behandlingen bør startes så hurtigt som muligt, og dosis Orfadin bør justeres afhængigt af patientens respons og kropsvægt.
Den anbefalede initialdosis er 1 mg pr. Kg legemsvægt opdelt i to doser. Kapslerne sluges normalt helt, men kan åbnes, og indholdet blandes i en lille mængde vand eller mad, som skal indtages straks. Orfadin er indiceret til langvarig brug. Patienterne skal overvåges mindst hvert halve år.
Hvordan virker Orfadin?
Tyrosin metaboliseres i kroppen af forskellige enzymer. Patienter med HT-1 mangler et af disse enzymer, så tyrosin er ikke tilstrækkeligt elimineret i kroppen, men omdannet til skadelige stoffer. Nitisone, den aktive ingrediens i Orfadin, hæmmer et enzym, der omdanner tyrosin til skadelige stoffer. Da tyrosin forbliver i kroppen under behandling med Orfadin, skal patienterne imidlertid følge en særlig diæt, der er dårlig i tyrosin. Kosten skal også være dårlig i phenylalanin, da den omdannes til tyrosin i kroppen.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Orfadin?
Den største undersøgelse af Orfadin blev udført på 257 patienter i 87 hospitaler i 25 lande som led i et "medfølende brug" -program. Dette er et program, hvor læger kan anmode om et lægemiddel til en patient, før det endelig er godkendt. Undersøgelsen undersøgte effekten af Orfadin på overlevelse og sammenlignede den med rapporter udgivet i medicinske tidsskrifter, der beskriver overlevelse hos patienter med HT-1 og kun behandles med en modificeret kost.
Hvilken fordel har Orfadin vist under undersøgelserne?
Orfadins største fordel er at øge forventet levealder betydeligt. For eksempel vil et barn under to måneder med HT1 normalt kun have 28% chance for at overleve fem år ved kun at følge kosten. Ved at tilføje Orfadin til terapien når overlevelsesgraden 82%. Jo hurtigere terapi er startet, jo større er chancen for overlevelse.
Hvad er risikoen forbundet med Orfadin?
De mest almindelige bivirkninger ved Orfadin (ses hos mellem 1 og 10 patienter ud af 100) er trombocytopeni (lavt blodpladetal), leukopeni (lavt antal hvide blodlegemer), granulocytopeni (lavt granulocytniveau, en type hvide blodlegemer i blod), konjunktivitis (betændelse i membranen, der dækker øjenlåget), hornhindenes gennemsigtighed (hornhindefornemmelse, det transparente lag foran eleven), keratitis (hornhindebetændelse), fotofobi (øget følsomhed for øjnene til lys) og smerte okularer. Mange af disse symptomer kan skyldes høje niveauer af tyrosin forårsaget af en utilstrækkelig diæt af patienter. Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger hos Orfadin findes i indlægssedlen.
Orfadin må ikke anvendes til personer, der er overfølsomme (allergiske) over for nitisinon eller andre ingredienser i medicinen.
Hvorfor er Orfadin blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konstaterede, at Orfadin ser ud til at være en effektiv behandling for HT-1, især hvis startet tidligt før patientens lever er for beskadiget. Orfadin giver også bedre resultater for patienter end resultaterne opnået med den modificerede diæt alene rapporteret i litteraturen. CHMP besluttede derfor, at Orfadins fordele er større end risikoen for behandling af patienter med bekræftet diagnose af HT-1 i kombination med en diæt lav i tyrosin og phenylalanin. Udvalget anbefalede derfor, at Orfadin fik markedsføringstilladelse.
Flere oplysninger om Orfadin
Den 21. februar 2005 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Orfadin, der var gældende i hele Den Europæiske Union, til Swedish Orphan International AB.
Orfadin blev oprindeligt godkendt i "usædvanlige omstændigheder", fordi sygdommen er sjælden, var der lidt information på tidspunktet for godkendelsen. Da virksomheden fremlagde yderligere oplysninger, blev betingelsen om "ekstraordinære omstændigheder" fjernet den 21. september 2009.
For et resumé af udtalelsen fra Udvalget for Orphan Medicinal Products på Orfadin klik her.
Den fulde EPAR for Orfadin findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 07-2009.
