Kolbam - kolsyre

Hvad er Kolbam og hvad bruges det til?

Kolbam er et lægemiddel indeholdende cholsyre som en aktiv ingrediens. Cholsyre er en "primær galdesyre", en hovedkomponent af galde (en væske produceret af leveren, der favoriserer fordøjelsen af fedtstoffer).

Kolbam er godkendt til livslang behandling af voksne og børn på mindst en måned gammel, som ikke er i stand til at producere tilstrækkelige mængder af primære galdesyrer, såsom cholsyre, på grund af specifikke genetiske anomalier, der forårsager mangel på Følgende leverenzymer: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase eller 7 I ± -hydroxylase cholesterol.

Når primære galdesyrer mangler, producerer kroppen unormale galdesyrer, som kan skade leveren, med risiko for potentielt dødelig leversvigt. Disse lidelser er kendt som "medfødte defekter af syntesen af primære galdesyrer".

Da antallet af patienter med medfødte mangler i primær galdesyresyntese er lav, betragtes denne tilstand som "sjælden", og Kolbam blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 28. oktober 2009.

Hvordan anvendes Kolbam - Colic Acid?

Kolbam kan kun fås på recept, og behandlingen skal startes og overvåges af en læge, der har specialiseret sig i sygdomme behandlet med Kolbam.

Kolbam fås som kapsler (50 mg og 250 mg). Den daglige dosis bestemmes og justeres under behandling baseret på blodniveauer (i blodet) og urinindholdet af galdesyrer og leverfunktionen hos hver patient. Den maksimale daglige dosis må ikke overstige 15 mg pr. Kg legemsvægt.

Kolbam bør tages på omtrent samme tid hver dag sammen med et måltid. I tilfælde af små børn, der ikke kan sluge kapslerne, kan indholdet blandes med modermælkserstatninger, ekstraheret modermælk, kartoffelmos eller frugtpuré.

For yderligere information, se indlægssedlen.

Hvordan virker Kolbam - Colic Acid?

Cholsyre er en af de vigtigste primære galdesyrer produceret af leveren. Kololsyre i Kolbam erstatter den manglende cholsyre i patientens krop. På den måde hjælper det med at reducere produktionen af unormale galdesyrer og fremmer den normale aktivitet af galde i fordøjelsessystemet og lindrer symptomerne på lidelsen.

Hvilken fordel har Kolbam - Kolinsyre vist under undersøgelserne?

Kolbam er blevet undersøgt i et hovedstudie med 52 patienter med medfødte defekter af primær galdesyresyntese, herunder 7 patienter med mangel på sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase eller 7Î ± -hydroxylase cholesterol. De vigtigste virkningsparametre var ændringer i galdesyre niveauer og leverfunktion før og efter behandling med Kolbam. Kolbam har vist sig at reducere mængden af abnormale galdesyrer og forbedre leverfunktionen hos den generelle population af patienter med medfødte mangler i primær galdesyresyntese; desuden blev der observeret en tendens til forbedring i hver enkelt enzymmangel. Disse resultater var i overensstemmelse med kliniske forventninger og med data fra den medicinske litteratur.

Hvad er risikoen forbundet med Kolbam-Colic Acid?

Bivirkningerne af Kolbam er generelt milde til moderate og af forbigående karakter. De mest almindelige bivirkninger (som kan påvirke op til 1 ud af 10 personer) er perifer neuropati (skader på hænder og fødder), diarré, kvalme, sur reflux (tilbagesvaling af mavesyre i mundhulen), esophagitis (inflammation af spiserør), gulsot (guling af hud og øjne), hudproblemer (læsioner) og utilpashed.

Kolbam bør ikke anvendes i kombination med phenobarbital (et lægemiddel til behandling af epilepsi).

Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger findes i indlægssedlen.

Hvorfor er Kolbam-Colic Acid blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Kolbam er større end risiciene og anbefalede at blive godkendt til brug i EU. CHMP konkluderede, at Kolbam har gavnlige virkninger hos patienter med mangel på følgende leverenzymer: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase og cholesterol 7Î ± -hydroxylase. Hvad angår sikkerhed syntes de uønskede virkninger ikke alvorlige og reversible.

Kolbam blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi fuldstændige oplysninger om Kolbam ikke kunne opnås på grund af sygdommens sjældenhed. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.

Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Kolbam - Acico Colico?

Fordi Kolbam er blevet godkendt under ekstraordinære omstændigheder, vil selskabet, der markedsfører Kolbam, overvåge fordelene og sikkerheden af lægemidlet baseret på et patientregister og give årlige opdateringer.

Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker og effektiv brug af Kolbam - Colic Acid?

Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Kolbam anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Kolbam, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.

Derudover vil den virksomhed, der markedsfører Kolbam, levere undervisningsmateriale, der indeholder oplysninger om korrekt og sikker brug af lægemidlet til alle læger, der har til hensigt at ordinere det.