Hvad er Afstyla - Lonoctocog Alfa brugt til og hvad bruges det til?
Afstyla er et lægemiddel, der anvendes til behandling og profylakse af blødning hos patienter med hæmofili A (medfødt koagulationsmangel forårsaget af mangel på faktor VIII, et protein, som går ind i blodproppens proces). Den indeholder det aktive stof lonoctocog alfa.
Hvordan anvendes Afstyla - Lonoctocog Alfa?
Afstyla er tilgængelig som pulver og opløsningsmiddel til injektionsvæske, opløsning. Injektionen gives i en vene i løbet af få minutter. Dosis og hyppighed af injektionen afhænger af, om Afstyla anvendes til behandling af blødning eller forebyggelse af blødning under profylakse, sværhedsgraden af faktor VIII-mangel, blødnings lokalisering og omfang samt kliniske tilstande og patientens kropsvægt.
Afstyla kan kun fås på recept, og behandlingen skal være under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af hæmofili. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Afstyla - Lonoctocog Alfa?
Faktor VIII, et protein, der er nødvendigt for den normale blodkoagulationsproces, er mangelfuld hos patienter med hæmofili A, som derfor blødes let.
Det aktive stof i Afstyla, lonoctocog alfa, er en enkelt kæde faktor VIII, der virker i kroppen som human faktor VIII. Det erstatter den manglende faktor VIII og støtter derfor blodkoagulering ved at give midlertidig blødningskontrol.
Hvilken fordel har Afstyla - Lonoctocog Alfa vist under studierne?
Afstyla var effektivt til behandling af blødningsepisoder i to hovedstudier afsluttet hos patienter, der tidligere var behandlet med andre faktor VIII-produkter med alvorlig hæmofili A.
Den første undersøgelse involverede 173 patienter over 12 år. I alt blev 848 blødningsepisoder registreret under studiet, hvoraf 94% blev løst med en eller to Afstyla injektioner. Afstyla blev vurderet "fremragende" eller "god" til behandling af 92% af blødningsepisoder. I de 16 kirurgiske procedurer, der blev udført under undersøgelsen, blev Afstyla vurderet "fremragende" eller "god" til forebyggelse af blødningsepisoder, når de blev brugt 2-3 gange om ugen. Blandt patienter, der fik Afstyla for at forhindre blødning, blev der registreret gennemsnitligt 1, 14 blødningsepisoder pr. År for hver patient; et lavere gennemsnit end 19, 64 blødningsepisoder pr. år registreret hos patienter, der ikke blev underkastet profylakse med Afstyla.
Den anden undersøgelse omfattede 83 patienter under 12 år. Afstyla blev vurderet "fremragende" eller "god" til behandling af 96% af de 347 blødningsepisoder, der blev registreret under undersøgelsen; 96% af blødningsepisoderne blev løst med en eller to injektioner af Afstyla. Blandt patienter, der fik Afstyla for at forhindre blødning, var det gennemsnitlige antal blødningsepisoder årligt 2, 30 for patienter, der fik Afstyla tre gange om ugen og 4, 37 for dem der fik Afstyla to gange om ugen.
Hvad er risikoen forbundet med Afstyla - Lonoctocog Alfa?
Overfølsomhedsreaktioner af allergisk art er almindelige med Afstyla og kan påvirke op til 1 ud af 10 personer. Disse reaktioner kan omfatte: angioødem (hævelse af væv under huden), brændende og stikkende smerter på infusionsstedet, kuldegysninger, rødme, generaliseret urticaria, migræne, udslæt, hypotension (lavt blodtryk), døsighed, kvalme, agitation, takykardi (hurtig hjertefrekvens), brystforstyrrelse, prikking, opkastning og dyspnø. I nogle tilfælde kan disse reaktioner være alvorlige.
Derudover er der risiko for, at nogle patienter behandlet med faktor VIII-lægemidler udvikler faktor VIII-neutraliserende hæmmere (antistoffer), hvilket giver anledning til et utilstrækkeligt klinisk respons, hvilket resulterer i tab af kontrol over blødning.
Afstyla bør ikke anvendes til patienter med kendte allergier over for hamsterproteiner.
Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Afstyla - Lonoctocog Alfa blevet godkendt?
Afstyla har vist sig at være effektiv i både behandling og profylakse af blødningsepisoder. Med hensyn til sikkerhed er de rapporterede bivirkninger på niveau med de forventede for et faktor VIII-lægemiddel, selvom overfølsomhedsreaktioner forekommer oftere hos Afstyla. Flere sikkerhedsdata vil blive leveret af igangværende undersøgelser.
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Afstyla er større end dets risici, og anbefalede at det godkendes til brug i EU.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker og effektiv brug af Afstyla - Lonoctocog Alfa?
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til Afstyla, der skal anvendes sikkert og effektivt, er medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Afstyla - Lonoctocog Alfa
For den fulde EPST-version af Afstyla henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere information om behandling med Afstyla, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
