Macugen - pegaptanibnatrium

Karakteristika for lægemidlet

Macugen er en opløsning administreret ved intraokulær injektion (i øjet). Injektionen udføres af en øjenlæge (øjen specialist) ekspert i denne type operation.

Det aktive stof er pegaptanibnatrium.

Hjælpeprogrammer

Macugen bruges til at behandle den eksudative (våde) form for aldersrelateret makuladegenerering (AMD). Det er en sygdom, der påvirker den centrale del af nethinden (kaldet maculaen), i bunden af øjet, hvilket forårsager tab af syn. Makulaen muliggør den centrale vision, der er nødvendig for at lede, læse de små tegn og andre lignende aktiviteter. Den våde form af sygdommen skyldes tilstedeværelsen af unormale blodkar under nethinden og makulaen med mulighed for blødning og lækage af væsker; dette forårsager synstab. Sygdommen er sjælden under 55 år, mens den hyppigere er 75 år gammel (det rammer en ud af 20 personer i denne aldersgruppe).

Anvendelsesmåde

Macugen injiceres i det berørte øje hver 6. uge af en øjenlæge, der har erfaring med denne type injektion.

Injektionen går forud for lokalbedøvelse for at reducere eller forebygge smerter. Antibiotiske dråber kan også indføres i øjet før Macugen injektionen for at forhindre øjeninfektioner.

Handlingsmekanismer

Macugen blokerer et stof, den "vaskulære endotelvækstfaktor" eller VEGF, som er ansvarlig for væksten af blodkar samt lækage af væske fra karrene og hævelse. Disse virkninger antages at forværre sygdommen.

Macugen blokerer denne faktor ved at reducere væksten af de berørte blodkar, således også blødning og væsketab.

Undersøgelser udført

Macugen har været genstand for to hovedkliniske undersøgelser, der involverede 1190 patienter og varede op til to år. Formålet med undersøgelserne var at evaluere sikkerheden og effekten af Macugen i tre forskellige doser: 0, 3 mg, 1 mg og 3 mg. Virkningerne blev sammenlignet med den normale behandling, der involverer en simuleret intervention (placebo), der består af samme procedure men uden en nål og uden Macugen injektion.

Under studierne blev der i tillæg til Macugen og den simulerede intervention også brugt fotodynamisk terapi.

Fordele fundet efter studierne

Efter et års behandling viste gruppen af patienter behandlet med Macugen ved 0, 3 mg og 1 mg, i forhold til den gruppe, der blev behandlet med den simulerede operation, en mindre forværring af synet. Forbedringen viste sig at være varig hos patienter, der fortsatte behandlingen med Macugen i to år.

Tilknyttede risici

De mest almindelige bivirkninger, som ramte over 10% af patienterne, der deltog i kliniske undersøgelser, er øjenproblemer på grund af selve injektionen end til lægemidlet. For eksempel kan der være en midlertidig forøgelse af øjetrykket; Ophthalmologen vil kontrollere, at dette ikke sker efter injektionen, eventuelt ved at vedtage passende modforanstaltninger. En anden mulig bivirkning af Macugen er endophthalmitis (indre infektion i øjet), som bør behandles hurtigst muligt. Den illustrerende folder beskriver symptomer og relaterede modforanstaltninger.

Se indlægssedlen for en fuldstændig beskrivelse af bivirkningerne forbundet med Macugen.

Macugen bør ikke anvendes til patienter med kendt eller formodet infektion i øjet eller i øjenområdet. Det bør heller ikke anvendes til patienter, der kan være overfølsomme (allergiske) over for pegaptanibnatrium eller over for et eller flere af hjælpestofferne. I nogle sjældne tilfælde opstod der alvorlige allergiske reaktioner umiddelbart efter injektionen. Brochuren opfordrer patienter til at rapportere eventuelle allergier til lægen.

Begrundelse for godkendelse

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fandt ud fra en sammenligning med patienter behandlet med simuleret kirurgi, at Macugen reducerer synstab hos patienter med exudativ aldersrelateret maculadegenerering, når de indgives til 1 år i doserne 0, 3 mg og 1 mg.

Virkningerne af Macugen 0, 3 mg og 1 mg er næsten ens, således at dosen på 0, 3 mg blev godkendt. Det er vigtigt at påpege, at Macugen kun svagere processen med synsfald og at det er en sygdom alvorlig der også kræver andre terapier. CHMP fastslog, at fordelene ved Macugen opvejer de dermed forbundne risici og anbefalede derfor, at der udstedes en markedsføringstilladelse, hvilket betyder at læger kan ordinere det.

Foranstaltninger, der skal træffes for at minimere relaterede risici

Virksomheden, der fremstiller Macugen, vil give instruktioner til læger (for at minimere risiciene forbundet med øjenindsprøjtning) og til patienter (for at lære dem at genkende eventuelle alvorlige bivirkninger og tilfælde, der kræver øjeblikkelig lægehjælp). Virksomheden vil også forsøge at afgøre, om der er kategorier af patienter med større risiko for bivirkninger.