Hvad er CYSTAGON?
CYSTAGON er et lægemiddel, der indeholder cysteamin som aktiv ingrediens. Det kommer i form af kapsler (50 og 150 mg).
Hvad anvendes CYSTAGON til?
CYSTAGON anvendes til behandling af patienter, der lider af nefropatisk cystinose (nyrer). Cystinose er en sjælden arvelig sygdom forårsaget af cystin, der akkumuleres i nogle celler, hvilket forhindrer det i at fungere normalt. Denne ophobning forårsager problemer for nyrerne og spredes til andre dele af kroppen, herunder øjnene, nogle kirtler (skjoldbruskkirtel, bukspyttkjertel, gonader), centralnervesystemet, musklerne og leveren. Sygdommen manifesterer sig gennem vækstproblemerne.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes CYSTAGON?
Hvis du tager CYSTAGON, skal du starte under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af cystinose.
Niveauer af cystin i leukocytter bør måles for at justere doseringen af medicinen.
For børn op til 12 år er den anbefalede dosis 1, 30 g / m2 / dag opdelt i fire doser
dagligt.
For patienter over 12 år og over 50 kg anbefales en dosis på 2 g / dag fordelt på fire daglige doser. De indledende doser skal svare til 1/4 - 1/6 af de forventede slutdoser. Indledende doser skal gradvist forøges over 4-6 uger.
Hvordan virker CYSTAGON?
CYSTAGON reagerer med cystin til dannelse af cystein og et blandet cysteamin og cystindisulfid.
Dette blandede disulfid ekstraheres derefter fra cellerne ved transportsystemet af en anden aminosyre (lysin). Mængden af cystin i organerne reduceres, hvilket begrænser skaden.
Hvilke undersøgelser har CYSTAGON været udført?
CYSTAGON er blevet testet i tre kliniske studier med 234 patienter i en periode på tolv år. Studierne involverede børn og nye patienter, som for nylig blev rekrutteret, hvor to forskellige doser blev testet. Da dette er en meget alvorlig tilstand, var det ikke af etiske grunde muligt at sammenligne CYSTAGON direkte med placebo. Sammenligningen blev i stedet udført på en gruppe patienter behandlet med placebo som led i en anden uafhængig undersøgelse. Undersøgelser har fokuseret på nyrefunktion og patient overlevelse og vækstrater.
Hvilken fordel har CYSTAGON vist under undersøgelserne?
De tre undersøgelser viste, at CYSTAGON forsinker nyrepatologi og behovet for dialyse eller nyretransplantation, hvis behandlingen påbegyndes i en ung alder af personer med god nyrefunktion. Lægemidlet forbedrer også overlevelsen og væksten hos børn, der tager det.
Hvad er risikoen forbundet med CYSTAGON?
De mest almindelige bivirkninger af CYSTAGON er hovedsageligt relateret til fordøjelsessystemet.
De hyppigst rapporterede bivirkninger (set hos mere end en patient ud af 10) er: anoreksi (appetitløshed), kvalme, opkastning, diarré, letargi og feber (feber). Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger ved CYSTAGON findes i indlægssedlen.
CYSTAGON bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) overfor cysteamin, andre ingredienser i medicinen eller penicillamin. CYSTAGON bør ikke gives til kvinder, der ammer eller er gravide eller mistænkt (især i de første tre måneder), medmindre det er absolut nødvendigt.
Hvorfor er CYSTAGON blevet godkendt?
Cystinose er en sjælden og dødelig sygdom, og CYSTAGON anses for at være en nyttig medicin
det har ikke noget alternativ. Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fandt, at fordelene ved CYSTAGON er større end risiciene og anbefalede at få markedsføringstilladelse.
CYSTAGON er blevet godkendt i usædvanlige tilfælde, da den bruges til
at behandle en sjælden sygdom, var det ikke muligt at få mere detaljerede oplysninger om lægemidlet på godkendelsestidspunktet. Da fabrikanten fremlagde de supplerende oplysninger, der blev anmodet om, afsluttede de ekstraordinære omstændigheder den 17. april 2007.
Flere oplysninger om CYSTAGON
Den 23. juni 1997 bevilgede Europa-Kommissionen Orphan Europe en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for CYSTAGON. Denne tilladelse blev fornyet 23. juni 2002 og 23. juni 2007.
Du kan høre den fulde version af evalueringen (EPAR) her.
Sidste opdatering af dette resumé: 06-2007
