Soliris - eculizumab

Hvad er Soliris?

Soliris er et koncentrat, der består af en opløsning til infusion. Det indeholder den aktive ingrediens eculizumab.

Hvad anvendes Soliris til?

Soliris er indiceret til behandling af patienter med paroxysmal nattlig hæmoglobinuri (PNH), en sjælden genetisk sygdom, der er livstruende for patienten, hvilket forårsager lysis (ødelæggelse) af røde blodlegemer for hurtigt. Konsekvenserne er anæmi (fald i antallet af røde blodlegemer), trombose (blodproppdannelse i blodkar) og mørk urin.

Da antallet af patienter med PNH er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Soliris blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 17. oktober 2003.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Hvordan anvendes Soliris?

Soliris bør gives af en sundhedspersonale som en læge eller sygeplejerske under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af patienter med blodproblemer.

Soliris behandling består af en infusion (en dråbe i en vene) på 600 mg produkt i 25-45 minutter en gang om ugen efterfulgt af en dosis på 900 mg i den femte uge. Derefter skal dosen opretholdes ved 900 mg, administreret ca. hver anden uge. Mindst to uger før behandling med Soliris skal alle patienter vaccineres mod meningitis forårsaget af bakterien Neisseria meningitidis og bør revaccineres i henhold til gældende retningslinjer.

Patienter, der får Soliris, skal gives et bestemt kort, der forklarer symptomerne på visse typer infektioner, med advarslen om straks at søge lægehjælp, hvis disse symptomer opstår.

Hvordan virker Soliris?

Det aktive stof i Soliris, eculizumab, er et monoklonalt antistof. Et monoklonalt antistof er et antistof (en type protein) designet til at genkende og binde til en specifik struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab blev designet til at binde til komplementproteinet C5, en del af kroppens forsvarssystem kaldet "komplement". I EPN har patienter en defekt i CD59 proteinet placeret på overfladen af røde blodlegemer, hvilket normalt forhindrer komplementet fra angrebne celler. Som et resultat af denne defekt ødelægger komplementet røde blodlegemer. Ved at blokere C5 proteinet fra komplementet forhindrer eculizumab komplementet fra at angribe cellerne, reducere lys og lindre symptomerne på sygdommen.

Hvilke undersøgelser er der foretaget på Soliris?

Virkningerne af Soliris blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.

Soliris er blevet undersøgt i et hovedundersøgelse, der involverede 88 voksne med PNH, som havde gennemgået mindst fire transfusioner for anæmi i det foregående år. Soliris blev sammenlignet med en placebo (en dummybehandling). Hovedindikatorerne for effektivitet var antallet af patienter, hvis hæmoglobinniveauer (et protein fundet i røde blodlegemer) forblev højere end det individuelle målniveau og antallet af røde blodlegemstransfusioner, der var nødvendige i de første 26 ugers behandling .

Hvilken fordel har Soliris vist under undersøgelserne?

Soliris var mere effektivt end placebo til forbedring af symptomerne på EPN. I hovedstudien havde 49% af patienterne (21 ud af 43), som blev behandlet med Soliris, stabile hæmoglobinniveauer og havde i gennemsnit ikke brug for røde blodlegemstransfusioner. Til sammenligning havde ingen af de 44 patienter, der fandt placebo, stabile hæmoglobinniveauer, og disse havde i gennemsnit brug for 10 transfusioner.

Hvad er risikoen forbundet med Soliris?

Den mest almindelige bivirkning med Soliris (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine. Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger ved Soliris findes i indlægssedlen.

Soliris bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for eculizumab, museproteiner eller andre stoffer eller som har eller må forventes at have arvelig komplementbrist. På grund af den øgede risiko for meningitis bør Soliris ikke gives til personer, der er inficeret med Neisseria meningitidis, eller som ikke er vaccineret mod denne bakterie.

Hvorfor er Soliris blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Soliris er større end risiciene ved behandling af patienter med paroxysmal naturgent hæmoglobinuri (PNH), men bemærkede, at bevis for fordel for Soliris er begrænset til forsøgspersoner tidligere udsat for blodtransfusioner. Udvalget anbefalede, at Soliris fik markedsføringstilladelse.

Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker brug af Soliris?

Producenten af Soliris vil blive enige om detaljerne i et system i hver medlemsstat, der sikrer, at distributionen af lægemidlet kun finder sted efter at have kontrolleret, at patienten er blevet vaccineret tilstrækkeligt. Det vil også give forskere og patienter oplysninger om lægemidlets sikkerhed og vil kontrollere, at forskriverne bruger det sikkert.