Hvad anvendes Pheburan - natriumphenylbutyrat til?
Pheburan er et lægemiddel, som indeholder det aktive stof natriumphenylbutyrat . Det bruges til at behandle patienter, der lider af forstyrrelser i forbindelse med urinstofcyklussen. Disse patienter kan ikke fjerne kvælstofrester fra kroppen, fordi de mangler nogle enzymer, der normalt findes i leveren. I kroppen findes kvælstofrester i form af ammoniak, som er toksisk, når den ophobes, især for hjernen. Pheburan anvendes til patienter, der mangler et eller flere af følgende enzymer: carbamylphosphatsyntetase, ornithintranscarbamylase eller argininosuccinatsyntase. Det kan anvendes til patienter med følgende former for sygdom:
- "tidlig start" -sygdom hos patienter, der viser en fuldstændig mangel på et eller flere af disse enzymer inden for de første par måneder af livet;
- forsinket sygdom hos patienter, der viser en delvis mangel på et eller flere af disse enzymer efter en aldersgrænse og har haft et højt indhold af ammoniak, der har påvirket hjernens aktivitet.
Pheburane er en hybridmedicin. Det betyder, at det ligner et "referencelægemiddel", der indeholder den samme aktive ingrediens, men Pheburankorn er tilgængelige i en lavere dosis og indeholder forskellige hjælpestoffer (inaktive ingredienser) for at dække den ubehagelige smag af den aktive ingrediens. Referencelægemidlet til Pheburan er Ammonaps.
Hvordan anvendes Pheburane - natriumphenylbutyrat?
Pheburan er tilgængelig i granuler (483 mg / g). Det kan kun fås på recept; behandlingen skal følges af en læge, der har erfaring med behandling af patienter, der lider af urinstofcyklussygdomme. Pheburan skal kombineres med en lavprotein kost til at reducere nitrogenindtag. Den daglige dosis af Pheburan tilpasses individuelt for hver patient og afhænger af patientens kost, højde og vægt. Regelmæssige blodprøver er nødvendige for at bestemme den nøjagtige daglige dosis. Den daglige dosis af Pheburan skal opdeles i identiske mængder og indgives med hvert måltid. Granulaterne kan straks sprøjtes på maden, inden de sluges eller lægges i munden og sættes straks med en drink. Pheburan kan være en langsigtet behandling, medmindre patienten har en succesrig levertransplantation.
Hvordan virker pheburan - natriumphenylbutyrat?
Hvert protein bærer nitrogen i kroppen; nitrogenet omdannes derefter til ammoniak. Patienter, der lider af urinstofcyklusforstyrrelser, kan ikke eliminere ammoniak fra kroppen, derfor kan de nå høje niveauer, hvilket kan forårsage alvorlige problemer, herunder handicap, hjerneskade og død. Den aktive bestanddel i Pheburan, natriumphenylbutyrat, omdannes i kroppen til et stof kaldet phenylacetat. Phenylacetat kombinerer med aminosyren glutamin, som indeholder nitrogen, for at danne et stof, der kan fjernes fra kroppen af nyrerne. Dette gør det muligt for kvælstofniveauerne i kroppen at falde, hvilket reducerer niveauet af ammoniak produceret
Hvilke undersøgelser er der foretaget om Pheburan - natriumphenylbutyrat?
Patientundersøgelser er begrænset til forsøg for at fastslå, at Pheburan er bioækvivalent med referencelægemidlet Ammonaps. To lægemidler er bioækvivalente, når de producerer de samme niveauer af aktiv ingrediens i kroppen.
Hvad er fordelene og risici ved Pheburan - natriumphenylbutyrat?
Fordi Pheburane er en hybridmedicin, bioækvivalent med referencelægemidlet, anses dens fordele og risici for at være den samme som referencelægemidlet.
Hvorfor er pheburan - natriumphenylbutyrat blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at Pheburan har vist sig at have sammenlignelig kvalitet og være bioækvivalent med Ammonaps. Derfor fandt CHMP, at fordelene, som med Ammonaps, overstiger de identificerede risici og anbefalede at godkende brugen af Pheburan i EU.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker og effektiv brug af Pheburan - natriumphenylbutyrat?
Sikkerhedsoplysninger er medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Pheburane, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter.
Andre oplysninger om Pheburan - natriumphenylbutyrat
Den 31. juli 2013 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Pheburane, gyldig i hele EU. For yderligere oplysninger om Pheburane-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek. Sidste opdatering af dette resumé: 08-2013.
