Hvad anvendes Translarna og ataluren til?
Translarna er et lægemiddel indeholdende det aktive stof ataluren . Det er indiceret til behandling af Duchenne muskeldystrofi hos patienter over 5 år, der er i stand til at gå. Duchenne muskeldystrofi er en genetisk sygdom, som gradvis forårsager svaghed og tab af muskelfunktion. Translarna anvendes i den begrænsede gruppe af patienter med Duchenne dystrofi på grund af en specifik genetisk defekt (kaldet "nonsensmutation") i dystrofingenet. Da antallet af patienter med Duchenne muskeldystrofi er lavt, betragtes sygdommen som sjælden, og Translarna blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 27. maj 2005.
Hvordan anvendes Translarna - ataluren?
Translarna kan kun indhentes på recept, og behandling skal startes af specialiserede læger, der har erfaring med behandling af Duchenne / Becker muskeldystrofi. Inden du starter Translarna-behandling, skal patienter have en blodprøve for at bekræfte, at sygdommen er forårsaget af en nonsensmutation, og at den derfor er egnet til behandling med Translarna. Translarna er tilgængelig i form af granuler (100, 250 og 1000 mg), der skal tages med mund blandet med flydende eller halvfast mad (såsom yoghurt). Translarna tages tre gange om dagen i den anbefalede dosis på 10 mg / kg (10 mg pr. Kg legemsvægt) om morgenen, 10 mg / kg ved middagstid og 20 mg / kg om aftenen (for en samlet dosis på 40 mg / kg). For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Translarna Ataluren?
Patienter med Duchenne muskeldystrofi har en dystrophinmangel, et protein der findes i musklerne. Fordi dette protein hjælper med at beskytte musklerne mod skade under sammentrækning og afslapning, er musklerne skadede hos patienter med Duchenne muskeldystrofi og mister deres funktion over tid. Duchenne muskeldystrofi kan skyldes en række genetiske abnormiteter. Translarna anvendes til patienter, hvis sygdom skyldes forekomsten af visse defekter (kaldet nonsensmutationer) i dystrofingenet, som for tidligt blokerer produktionen af et normalt dystrofinprotein, hvilket giver anledning til et dystrofinprotein med en kortere form, hvilket ikke er i stand til at fungere ordentligt. Translarna virker hos disse patienter, der tillader det proteinproducerende apparat, som er til stede i cellerne, for at overvinde defekten, således at cellerne kan producere et funktionelt dystrofinprotein.
Hvilken fordel har Translarna-ataluren vist under undersøgelserne?
Translarna blev undersøgt i en hovedundersøgelse, der involverede 174 patienter med ambulant duchenne muskeldystrofi, hvor to doser Translarna (40 mg / kg daglig og 80 mg / kg dagligt) blev sammenlignet med placebo ( fiktiv behandling). Det vigtigste mål for effektivitet var ændringen i afstandspatienter kunne gå i seks minutter efter 48 ugers behandling. Selvom en første analyse af resultaterne af alle data indsamlet fra undersøgelsen ikke afslørede signifikante forskelle i de afstande, der blev rejst af patienter behandlet med Translarna og af behandlede patienter med placebo, viste yderligere analyser, at gangevnen blev reduceret mindre i gruppen behandlet dagligt med 40 mg / kg Translarna sammenlignet med placebogruppen: Efter 48 ugers behandling var individer behandlet dagligt med 40 mg / kg Translarna i gennemsnit 31, 3 meter mere end patienter behandlet med placebo. Denne gavnlige effekt af den lavere dosis er også blevet bekræftet af forbedringer i andre parametre af effektivitet, herunder de direkte relaterede til patienternes daglige aktiviteter. Imidlertid blev ingen forbedring observeret med den højere dosis (80 mg / kg / dag).
Hvad er risikoen forbundet med Translarna-ataluren?
De mest almindelige bivirkninger ved Translarna (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er kvalme, opkastning og hovedpine. Translarna bør ikke anvendes sammen med visse antibiotika kendt som aminoglycosider, hvis de gives intravenøst. Den fuldstændige liste over alle bivirkninger og begrænsninger med Translarna findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Translarna-ataluren blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Translarna er større end risiciene og anbefalede, at det godkendes til brug i EU. På trods af de begrænsede data, der var til rådighed, og CHMP var af den opfattelse, at den daglige dosis på 40 mg / kg Translarna havde vist sig at forsinke sygdomsudviklingen med den højeste dosis på 80 mg / kg pr. Dag og at sikkerhedsprofilen ikke var en grund til bekymring. Udvalget anerkendte også sværhedsgraden af Duchenne muskeldystrofi og den ubehøvlede medicinske efterspørgsel hos patienter, der lider af denne tilstand. Translarna har opnået en "betinget godkendelse". Det betyder, at der i fremtiden vil være mere information om medicinen, som virksomheden skal levere. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed
Hvilke foranstaltninger der træffes for at sikre en sikker og effektiv brug af Translarna - ataluren
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Translarna anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen til Translarna, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter. Yderligere information findes i resuméet af risikostyringsplanen.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre en sikker og effektiv brug af Translarna Ataluren?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Translarna anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen til Translarna, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter. Yderligere information findes i resuméet af risikostyringsplanen.
Flere oplysninger om Translarna - ataluren
Den 31. juli 2014 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Translarna, der var gyldig i hele EU. For yderligere oplysninger om behandling med Translarna, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek. Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme i forbindelse med Translarna findes på agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse. Sidste opdatering af dette resumé: 08-2014
