Hvad er og hvad anvendes Coagadex til - Human X-koagulationsfaktor X?
Coagadex er et lægemiddel, der anvendes til behandling og forebyggelse af blødning (selv under eller efter operation) hos patienter med en arvelig faktor X-mangel. Faktor X-mangel er en blødningsforstyrrelse forårsaget af manglen på faktor X, et nødvendigt protein til normal blodkoagulering.
Fordi antallet af patienter med faktor X-mangel er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Coagadex blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 14. september 2007.
Coagadex indeholder den aktive bestanddel kaldet faktor X for human koagulation.
Hvordan anvendes Coagadex - Faktor X for human koagulation?
Coagadex fås i form af et pulver og opløsningsmiddel, der anvendes til fremstilling af en intravenøs injektionsvæske, opløsning. Dosis og hyppighed af injektioner afhænger af sværhedsgraden af faktor X-manglen, på omfanget og placeringen af blødningen og på patientens helbred og kropsvægt.
Coagadex kan kun fås på recept og behandling skal startes under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af sjældne blødningsforstyrrelser. Patienter kan øve Coagadex selvinjektion hjemme efter at have modtaget passende instruktioner. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Coagadex - en faktor i menneskelig koagulation?
Patienter, der lider af arvelig faktor X-mangel, er karakteriseret ved manglen på faktor X, et protein, der er nødvendigt for dannelsen af skorstenen (blodproppen), der stopper blødning fra såret. Hos disse patienter danner blodpropper ikke korrekt, og dette medfører langvarig blødning og dårlig sårheling. Blodet kan infiltrere de omgivende væv og forårsage lokal smerte og hævelse. Blødning kan også forekomme på de indre organer. Det aktive stof i Coagadex er den humane faktor X, der er isoleret fra blodet af bloddonorer. Erstatter den manglende X-faktor, der fremmer blodkoagulering og tillader midlertidig blødningskontrol.
Hvilken fordel har Coagadex-faktor X af human koagulation vist under undersøgelserne?
Coagadex er blevet undersøgt i et hovedstudie med 16 patienter med faktor X-mangel i alderen 12 til 42 år. Patienter, der deltog i undersøgelsen, fik Coagadex som terapi til spontan blødning, der fandt sted i behandlingsperioden eller for at forhindre blødning under operationen. Den vigtigste effektparameter var baseret på lægeens og patientens vurdering af effekten af behandlingen i forebyggelse og behandling af blødningsepisoder.
Ved behandling af blødning blev 187 episoder registreret og undersøgt, og Coagadex-behandling blev vurderet "fremragende" eller "god" i 98, 4% af blødningsepisoder. I de tre mindre kirurgiske operationer, der blev udført under undersøgelsen, blev Coagadex-terapi betragtet som "fremragende" til forebyggelse af blødningsepisoder.
Hvad er risikoen forbundet med Coagadex-faktor X for human koagulation?
De mest almindelige bivirkninger ved Coagadex (som kan påvirke op til 1 ud af 10 personer) er smerte eller rødme på injektionsstedet, træthed (træthed) og rygsmerter.
Overfølsomhed (allergiske) reaktioner er sjældent observeret (op til 1 ud af 1.000 patienter) hos patienter behandlet for blødningsforstyrrelser og kan omfatte: angioødem (hævelse af subkutane væv), brændende og stikkende på injektionsstedet, kuldegysninger, rødme, kløende udslæt på hele kroppen, hovedpine, elveblest, hypotension (lavt blodtryk), sløvhed, kvalme, rastløshed, takykardi (hurtig hjerterytme), brystforstyrrelse, prikkende, opkastning og åndedrætspest. Disse reaktioner blev ikke fundet under kliniske studier udført på Coagadex.
Den fuldstændige liste over restriktioner og bivirkninger, der er rapporteret med Coagadex, findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Coagadex - Human clotting factor X blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at Coagadex fordele er større end risiciene og anbefalede, at det godkendes til brug i EU. CHMP vurderede i betragtning af manglen på specifikke terapier til faktor X-mangel, at Coagadex har vist sig at være effektiv til behandling og forebyggelse af blødningsepisoder hos patienter over 12 år med denne tilstand. Preliminære data for børn under 12 år er i overensstemmelse med dem, der er opnået hos unge op til 17 år. Sikkerhedsprofilen for Coagadex blev vurderet tilfredsstillende ud fra de tilgængelige data, med milde til moderate bivirkninger, der kunne forvaltes. På grund af sygdommens ekstreme sjældenhed er sikkerhedsdatabasen begrænset, og der er ingen planer om at registrere sjældne hændelser under kliniske forsøg.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Coagadex - Factor X for human koagulation?
Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Coagadex anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Coagadex, herunder de relevante forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenet og patienterne.
Andre oplysninger om Coagadex-faktor X af human koagulering
For hele EPAR for Coagadex henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om Coagadex-terapi, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme forbundet med Coagadex findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse.
