Hvad er og hvad bruges Natpar - Parathyroid Hormone til?
Natpar er et hormon erstatningsmiddel til behandling af voksne med hypoaktive parathyroidkirtler, en tilstand kendt som hypoparathyroidisme.
Hos patienter med denne tilstand producerer parathyroidkirtlerne i nakken ikke en tilstrækkelig mængde af parathyreoideahormonet, der styrer niveauet af calcium i blodet. Som følge heraf har patienter lavt calciumniveau, der kan forårsage problemer med knogler, muskler, hjerte, nyrer og andre dele af kroppen.
Natpar anvendes ud over behandling med calciumtilskud og D-vitamin, når disse behandlinger ikke har været tilstrækkeligt effektive.
Fordi antallet af patienter, der lider af hypoparathyroidisme, er lavt, betragtes sygdommen som "sjælden", og Natpar blev kvalificeret som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 18. december 2013.
Den aktive ingrediens i Natpar er parathyreoideahormonet.
Hvordan anvendes Natpar - Parathyroidhormon?
Natpar er tilgængelig som pulver og væske for at blande sammen til dannelse af en injektionsvæske. Natpar injiceres subkutant i låret ved hjælp af Natpar pen. Den sædvanlige anbefalede startdosis er 50 mikrogram en gang dagligt. Natpar-dosen og den af vitamin D og calciumtilskud taget af patienten justeres derefter baseret på patientens blodkalciumniveauer. Den maksimale daglige dosis er 100 mikrogram.
Patienten kan kun udøve Natpar injektionen efter træning. Lægemidlet kan kun fås på recept, og behandlingen skal overvåges af en sundhedspersonel med erfaring i behandling af patienter, der lider af hypoparathyroidisme. For yderligere information, se indlægssedlen.
Hvordan virker Natpar - Parathyroid hormon?
Den aktive ingrediens indeholdt i Natpar, parathyreoideahormonet, er en kopi af det naturlige hormon, der produceres af parathyroidkirtlerne. Erstatter det manglende hormon hos patienter med hypoparathyroidisme, som hjælper dem med at genoprette calciumniveauet.
Hvilken fordel har Natpar vist under undersøgelserne?
Natpar har vist sig at hjælpe med at kontrollere blodkalciumniveauet hos patienter med hypoparathyroidisme, som tager calcium- og vitamin D-tilskud.
I en 24-ugers hovedundersøgelse udført på 124 patienter opnåede 54, 8% (46 af 84) af dem, der fik Natpar, og opretholdt acceptable niveauer af calcium i blodet, samtidig med at dosis af calcium og vitamintilskud reduceres. D mindst 50%. Procentdelen af patienter, der tog placebo (en dummybehandling) og opnåede samme resultat var 2, 5% (1 patient ud af 40).
Hvad er risikoen forbundet med Natpar - Parathyroid hormon?
De mest almindelige bivirkninger af Natpar (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er niveauer af calcium i blodet, som er for høje eller for lave, hvilket kan føre til hovedpine, diarré, opkastning, paræstesi (usædvanlige fornemmelser som prikken og prikken), hypoestesi (reduceret følelsesfølsomhed) og højt indhold af calcium i urinen. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Natpar findes i indlægssedlen.
Natpar bør ikke anvendes til patienter, der undergår eller har gennemgået strålebehandling til deres knogler, lider af knoglekræft eller kræft, der har spredt sig til knoglerne og har større risiko for at udvikle knoglekræft kaldet osteosarkom. Desuden bør Natpar ikke anvendes til patienter, der har uklare stigninger i niveauet af et enzym kaldet alkalisk benfosfatase, og hos patienter, der har pseudo-hypoparathyroidisme, en sjælden sygdom, hvor kroppen ikke reagerer tilstrækkeligt på det parathyroidhormon, det producerer . Den fuldstændige liste over begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Natpar - Parathyroid Hormone blevet godkendt?
Natpar erstatter det manglende parathyroidhormon hos patienter med hypoparathyroidisme. Hovedstudien viste, at Natpar bidrager til kontrollen af calciumniveauet i blodet, samtidig med at behovet for calcium- og vitamin D-tilskud reduceres. Denne undersøgelse var dog kortvarig, og der var ingen tegn på forbedringer i kvaliteten af patienters liv eller reduktion af langsigtede problemer som nyresvigt. Derfor bør Natpar kun anvendes til patienter, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med standardbehandlinger alene, og som ikke har andre behandlingsmuligheder.
Med hensyn til sikkerhed anses risikoen for, at calciumniveauet bliver for højt eller for lavt, vigtigt: Der er behov for flere data for bedre at forstå konsekvenserne af store udsving i niveauet af calcium i blodet efter at have taget medicinen en gang om dagen .
Da de tilgængelige data er begrænsede, har Natpar opnået en "betinget godkendelse". Det betyder, at der i fremtiden vil være mere information om medicinen, som virksomheden skal levere. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger afventer Natpar?
Da Natpar har fået en betinget godkendelse, vil selskabet, der markedsfører Natpar, foretage en supplerende undersøgelse for at bekræfte medicinens fordele og risici og tilstrækkeligheden af en gang daglig administration
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Natpar - Parathyroid Hormone?
Virksomheden, der markedsfører Natpar, vil oprette et register og indsamle langsigtede data om Natpar-behandlede patienter, herunder effekterne på knoglerne, nyrerne og livskvaliteten hos patienterne selv.
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til Natpar, der skal anvendes sikkert og effektivt, er også medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Natpar - Parathyroid hormon
Den fulde EPAR for Natpar findes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om Natpar-behandling, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme i forbindelse med Natpar er tilgængeligt på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicine / Udpegning af sjældne sygdomme.
