Hvad er Refixia og hvad bruges det til: Nonacog beta pegol?
Refixia er et lægemiddel, der anvendes til behandling og forebyggelse af blødning hos patienter med hæmofili B, en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaget af manglende koagulationsprotein kaldet faktor IX. Det kan bruges til voksne og børn fra 12 år.
Refixia indeholder den aktive ingrediens nonacog beta pegol.
Hvordan anvendes Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia kan kun fås på recept og behandling skal udføres under tilsyn af en læge, der har erfaring med behandling af hæmofili.
Refixia er tilgængelig som et pulver og en væske, der blandes sammen, indtil en opløsning injiceres i en vene. Dosis og hyppighed af behandlingen afhænger af, om Refixia anvendes til behandling af blødning eller for at forhindre blødning eller for at reducere blødning under operationen, omfanget og placeringen af blødningen og patientens kropsvægt. For yderligere oplysninger om brugen af dette lægemiddel, se resuméet af produktegenskaber (også en del af EPAR).
Patienter eller plejere kan muligvis kun injicere Refixia hjemme, så længe de er ordentligt uddannet. For yderligere oplysninger, se indlægssedlen.
Hvordan virker Refixia - Nonacog beta pegol?
Patienter med hæmofili B er mangelfuld i faktor IX, et protein der er nødvendigt for normal blodkoagulering og er derfor let tilbøjelige til blødning. Det aktive stof i Refixia, nonacog beta pegol, virker i kroppen på samme måde som den menneskelige faktor IX. Erstatter den manglende faktor IX, hvilket fremmer blodkoagulering og tillader midlertidig blødningskontrol.
Hvilken fordel har Refixia - Nonacog beta pegol vist under undersøgelserne?
Refixia har vist sig at være effektiv både til behandling af blødningsepisoder og for at begrænse antallet af episoder.
I en undersøgelse, der involverede 74 voksne og unge i alderen 13 år eller derover, oplevede 29 patienter, der fik Refixia som en ugentlig forebyggende behandling, ca. 1 hæmoragisk episode pr. År og 15 patienter, der fik Refixia til behandling af "on-demand" blødning manifesterede omkring 16 blødende episoder om året. Derudover blev Refixia vurderet fremragende eller godt til behandling af ca. 92% af blødningsepisoderne, da blødningen opstod. 87% af blødningsepisoder blev løst med en enkelt injektion af Refixia.
I den anden undersøgelse af 25 børn under 13 år fik alle patienter Refixia som en ugentlig forebyggende behandling. Patienterne oplevede ca. 1 hæmoragisk episode pr. År, og Refixia blev vurderet fremragende eller god til behandling af ca. 93% af blødningsepisoder. Ca. 86% af blødningsepisoderne blev løst med en enkelt injektion.
Hvad er risikoen forbundet med Refixia - Nonacog beta pegol?
(Allergiske) overfølsomhedsreaktioner er sjældne hos refixia (kan forekomme hos op til 1 ud af 100 patienter) og kan omfatte: hævelse, brændende og stikkende på injektionsstedet, kuldegysninger, rødme, kløende udslæt, hovedpine, elveblest, lavt blodtryk sløvhed, kvalme og opkastning, rastløshed, takykardi, tæthed i brystet og hvæsende vejrtrækning. I nogle tilfælde kan disse reaktioner blive alvorlige.
Nogle patienter, der tager faktor IX-lægemidler, kan udvikle hæmmere (antistoffer) mod faktor IX, hvilket får lægemidlet til at blive ineffektivt, hvilket resulterer i tab af blødningskontrol. Faktor IX-lægemidler kan også forårsage problemer som følge af dannelsen af blodpropper i blodkarrene.
Refixia bør ikke anvendes til patienter, der er allergiske over for hamsterproteiner. Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Refixia - Nonacog beta pegol blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at fordelene ved Refixia er større end risiciene og anbefalede at blive godkendt til brug i EU.
Undersøgelser viser, at Refixia er effektivt til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili B, og at dets sikkerhed er sammenlignelig med andre faktor IX-produkter. Efter langvarig behandling kan en del af den aktive ingrediens i Refixia (kaldet PEG) akkumuleres i kroppen, herunder i en struktur i hjernen kaldet choroid plexus. Da dette kan potentielt forårsage problemer især hos børn under 12 år, er brugen af Refixia kun godkendt til voksne og børn fra 12 år.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker og effektiv brug af Refixia - Nonacog beta pegol?
Virksomheden, der markedsfører Refixia, vil gennemføre en undersøgelse for at undersøge mulige virkninger af PEG-akkumulering i cerebral choroid plexus og andre organer.
Anbefalinger og forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter til sikker og effektiv brug af Refixia, er medtaget i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen.
Flere oplysninger om Refixia - Nonacog beta pegol
For den fulde EPAR og resuméet af risikostyringsplanen for Refixia henvises til agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medicin / Human Medicines / European public assessment reports. For yderligere oplysninger om behandling med Refixia, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
