Mozobil - plerixafor

Hvad er Mozobil?

Mozobil er en injektionsvæske, opløsning indeholdende det aktive stof plerixafor.

Hvad bruges Mozobil til?

Mozobil er vant til at hjælpe med at samle hæmatopoietiske stamceller (celler i knoglemarven, som kan mutere til forskellige typer blodceller) til transplantation. Det anvendes til patienter med lymfom eller multipelt myelom (typer af blodcellekræft) til autolog transplantation (når patientens egne celler anvendes i transplantationen). Det anvendes kun til patienter, hvor stamcelleindsamling er vanskelig.

Da antallet af patienter, der kræver mobilisering og indsamling af hæmatopoietiske stamceller, er lav, betragtes denne sygdom som "sjælden", så Mozobil blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 20. oktober 2004.

Hvordan anvendes Mozobil?

Behandling med Mozobil bør initieres og overvåges af en læge med erfaring inden for onkologi eller hæmatologi. Efter administration af Mozobil til patienten er det nødvendigt at udtrække patientens stamceller fra blodet og opbevare dem før transplantation. Terapi skal derfor udføres i samarbejde med et specialiseret center med erfaring inden for dette område, og i hvilken stamcelleovervågning kan udføres korrekt.

Mozobil anvendes sammen med et hormon kaldet granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF). G-CSF anvendes alene i fire dage før tilsætning af Mozobil. Mozobil

Det administreres ved subkutan injektion, seks til elleve timer før hver patients blodprøveudtagning og stamcelleekstraktion. Det kan bruges op til syv på hinanden følgende dage.

Hvordan virker Mozobil?

Mozobil bruges til at bevæge ("mobilisere") stamceller fra knoglemarven, så de kan frigives i blodet. Plerixafor, den aktive ingrediens, der er til stede i Mozobil, virker ved inhibering af aktiviteten af et protein kaldet "CXCR4-kemokinreceptor". Dette protein hjælper med at bevare stamceller i knoglemarven. Ved at blokere sin aktivitet kan Mozobil stamceller frigives til blodet, så de kan høstes.

Hvilke undersøgelser er der foretaget på Mozobil?

Mozobil's effekter blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.

Mozobil blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i to hovedstudier, der involverede 298 voksne med en type lymfom kaldet non-Hodgkins lymfom og 302 voksne med multiple myelom. Alle patienter fik også G-CSF. Den vigtigste effektparameter var antallet af patienter, hvor det var muligt at indsamle et specifikt antal stamceller fra blodet i 2-4 dage efter indsamling. Desuden blev antallet af patienter med et specifikt antal opsamlede stamceller i undersøgelserne observeret, og i hvilke stamcellerne blev succesfuldt podet (begyndte at vokse normalt og producere blodceller).

Hvilken fordel har Mozobil vist under studierne?

Mozobil var mere effektiv end placebo i mobilisering af stamceller fra knoglemarv i blodet. Blandt lymfompasienter opnåede 60% af dem, der fik Mozobil, det numeriske mål for stamceller inden for 4 dage efter indsamling (89 ud af 150) sammenlignet med 20% af patienterne, der fik placebo (29 på 148). Blandt patienter med multipelt myelom opnåede 72% af dem, der fik Mozobil, det numeriske mål for stamceller (106 ud af 148) sammenlignet med 34% af patienterne, der fik placebo (53 ud af 154). I begge undersøgelser var der et større antal patienter, som fik Mozobil, som opnåede det numeriske mål for stamceller, og hvor stamcellerne blev succesfuldt podet.

Hvad er risikoen forbundet med Mozobil?

De mest almindelige bivirkninger af Mozobil (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er diarré, kvalme og reaktioner på injektionsstedet. Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger hos Mozobil fremgår af indlægssedlen.

Mozobil bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for plerixafor eller et af de øvrige indholdsstoffer.

Hvorfor er Mozobil blevet godkendt?

Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) besluttede, at Mozobil's fordele er større end dets risiko for anvendelse i kombination med G-CSF for at forbedre hæmopoietisk stamcelle-mobilisering til perifert blod til indsamling og efterfølgende autolog transplantation hos patienter med lymfom og multipelt myelom med dårlig cellemobilisering. Udvalget anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Mozobil.