Farydak - Panobinostat

Hvad er Farydak - Panobinostat bruges til?

Farydak er en kræftmedicin, der anvendes i kombination med to andre lægemidler, bortezomib og dexamethason, til behandling af multiple myelomer (knoglemarvskræft). Det administreres til voksne, hvor sygdommen er kommet tilbage eller forværret efter mindst to tidligere behandlinger, herunder bortezomib og en immunmodulator (et lægemiddel, der virker på immunsystemet).

Farydak indeholder den aktive ingrediens panobinostat.

Da antallet af patienter med multipelt myelom er lavt, betragtes sygdommen som sjælden, og Farydak blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 8. november 2012.

Hvordan anvendes Farydak - Panobinostat?

Behandling med Farydak bør startes af en læge med erfaring i behandling af kræftformer, og medicinen kan kun fås på recept.

Farydak er tilgængelig som kapsler (10, 15 og 20 mg) og gives i 21-dages behandlingscykler sammen med bortezomib og dexamethason. Den anbefalede startdosis af Farydak er 20 mg, taget på dag 1, 3, 5, 8, 10 og 12 i cyklusen. Patienterne får medicinen i 8 cyklusser, og yderligere 8 behandlingscykler anbefales til patienter, der modtager klinisk fordel. Din læge kan ændre dosis eller forsinke administrationen hos patienter, der oplever alvorlige bivirkninger. For mere information, se resuméet af produktegenskaber (inkluderet i produktoplysninger).

Hvordan virker Farydak - Panobinostat?

Det aktive stof i Farydak, panobinostat, er en type medicin kaldet histone deacetylase (HDAC) hæmmer. Det blokerer aktiviteten af enzymer kaldet histon deacetylaser (HDAC), involveret i aktivering og deaktivering af gener inden for celler. I multipelt myelom forventes panobinostat at holde gener, der hæmmer opdeling og vækst af tumorceller aktiveret. Dette forventes at stoppe multiplikationen af c

Hvilken fordel har Farydak - Panobinostat vist under undersøgelserne?

Fordelene ved Farydak er blevet påvist i en hovedundersøgelse udført på 768 patienter med multipelt myelom, som havde gentaget sig efter tidligere behandlinger. Lægemidlet blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) som et supplement til behandling med bortezomib og dexamethason. Det vigtigste mål for effektiviteten var den gennemsnitlige tid, der var forløbet før forværringen af patientens sygdom (progressionsfri overlevelse), hvilket var 12 måneder hos patienter behandlet med Farydak sammenlignet med ca. 8 måneder hos dem, der blev behandlet med placebo.

Da resultaterne kun blev analyseret for gruppen af patienter, der havde modtaget mindst to tidligere behandlinger, herunder bortezomib og en immunmodulerende medicin (thalidomid, lenalidomid eller pomalidomid), var gennemsnitsperioden indtil myelom forværret, 12, 5 måneder med Farydak sammenlignet med 4, 7 måneder med placebo.

Hvad er risikoen forbundet med Farydak - Panobinostat?

De hyppigste bivirkninger med Farydak (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er diarré, træthed, kvalme og opkastning og blodbårne virkninger, såsom trombocytopeni (lave blodplader, vigtige for blodkoagulation), anæmi og neutropeni og lymfopeni (lave niveauer af nogle hvide blodlegemer). De væsentligste virkninger, der førte til afbrydelse af behandlingen hos patienter (forekom hos omkring 4 patienter ud af 10) var diarré, svaghed og træthed og lungebetændelse (lungebetændelse). Effekter på hjertet forekom hos 1-2 af 10 patienter og inkluderede takykardi (øget hjertefrekvens), hjertebanken og uregelmæssig hjerterytme (atrieflimren, sinus takykardi); Sjældent oplevede patienter ændringer i elektrisk ledning i hjertet (forlængelse af QTc-intervallet). Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger ved Farydak findes i indlægssedlen.

Farydak bør ikke anvendes til ammende kvinder. Den fuldstændige liste over begrænsninger findes i indlægssedlen.

Hvorfor er Farydak - Panobinostat blevet godkendt?

Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) vurderede, at stigningen i progressionsfri overlevelse var klinisk signifikant, samtidig med at man noterede, at en fordel med hensyn til overlevelse ikke var blevet påvist. Desuden virker panobinostat anderledes end eksisterende behandlinger. Dette betyder, at det giver et nyt alternativ til patienter, der udsættes for mindst to tidligere behandlinger, herunder bortezomib og immunomodulerende midler, som har begrænsede terapeutiske muligheder og derfor et højt ubehøvlet medicinsk behov. Selvom de uønskede virkninger gav anledning til bekymring og ikke kunne begrundes hos patienter, der kunne behandles med mindre toksiske terapier, fandt CHMP, at de var acceptable i den ovenfor behandlede undergruppe, da der ikke var alternativer, og at de var håndterbare. Derfor besluttede Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP), at fordelene ved Farydak er større end risiciene i denne gruppe og anbefalede, at den godkendes til brug i EU.

Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre sikker og effektiv brug af Farydak - Panobinostat?

Der er udviklet en risikostyringsplan for at sikre, at Farydak anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Farydak, herunder de passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.

Desuden vil firmaet, der markedsfører Farydak, levere informationsmateriale til patienter, herunder et patientkort, for at hjælpe dem med at tage medicinen korrekt. Det vil også give en endelig analyse afledt af hovedstudiet om varigheden af overlevelse hos patienter, der er blevet behandlet med medicinen.