Hvad er Replagal?
Replagal er en infusionsvæske, som indeholder det aktive stof agalsidase alfa.
Hvad anvendes Replagal til?
Replagal anvendes til behandling af patienter med Fabry-sygdom, en sjælden arvelig tilstand.
Patienter, der lider af denne sygdom, oplever en mangel på enzymet alfa-galactosidase A. Dette enzym bryder normalt ned lipid globotriaosilceramidet (Gb3). Hvis dette enzym mangler, kan Gb3 ikke brydes ned og akkumuleres i celler, for eksempel i nyreceller.
Patienter med Fabrys sygdom kan have omfattende symptomer, herunder alvorlige lidelser som nyresvigt, hjerteproblemer og slagtilfælde.
Da antallet af patienter med Fabrys sygdom er lavt, betragtes denne sygdom som "sjælden", og den 8. august 2000 blev Replagal udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til behandling af sjældne sygdomme).
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Replagal?
Replagal bør administreres under tilsyn af en læge, der specialiserer sig i behandling af Fabrys sygdom eller andre arvelige metaboliske sygdomme. Det gives som en intravenøs infusion på 0, 2 mg / kg legemsvægt i 40 minutter hver anden uge. I nogle undersøgelser blev effekten af Replagal indgivet til børn undersøgt, og det blev derfor foreslået, at Replagal kan anvendes til børn i alderen 7 til 18 i samme dosis. Patienter, der har alvorlige nyreproblemer, har et mindre respons på behandlingen. Replagal er beregnet til langvarig brug.
Hvordan virker Replagal?
Replagal er en enzym erstatningsterapi, som er en terapi, der giver patienter med det manglende enzym. Replagal skal erstatte det humane enzym alfa-galactosidase A, som mangler mennesker med Fabrys sygdom. Det aktive stof i Replagal, agalsidase alfa, er en kopi af det humane enzym produceret ved en metode kaldet "rekombinant DNA-teknologi": enzymet fremstilles af en celle, hvori et gen (DNA) er blevet introduceret, at gør det i stand til at producere enzymet. Dette erstatningsenzym favoriserer nedbrydning af Gb3 ved at forhindre dets akkumulering i cellerne.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Replagal?
Replagal er blevet undersøgt i to kliniske studier på ialt 40 mandlige patienter. Replagal blev sammenlignet med en placebo (en dummybehandling); i en undersøgelse blev dets virkning på smerte målt, mens i et andet studie blev dets virkning på eliminering af Gb3 fra venstre ventrikel (myokardium) undersøgt. En undersøgelse blev også udført på 15 kvindelige patienter (bærere).
Replagal er også blevet undersøgt hos 24 børn i alderen mellem seks og en halv og 18 år.
Hvilken fordel har Replagal vist under undersøgelserne?
Efter 6 måneders behandling reducerede Replagal signifikant smerte hos patienter behandlet i forhold til dem, der fik placebo (en dummybehandling). Replagal producerede en gennemsnitlig reduktion i venstre ventrikulær masse på 11, 5 g, mens placebobehandlede patienter oplevede en stigning på 21, 8 g. Disse resultater tyder på, at symptomerne på sygdommen forbedres, eller at sygdommen forbliver stabil. Hos kvinder var virkningerne sammenlignelige med resultaterne hos mænd. Børn, der fik 6 måneders behandling med Replagal, udviste ikke en stigning i hjertemasse og Gb3-niveauet i blodet var faldet.
Hvad er risikoen forbundet med Replagal?
De mest almindelige bivirkninger (ses hos mere end en patient på 10 i undersøgelserne) skyldes infusionen frem for selve lægemidlet. Disse er primært kulderystelser, hovedpine, kvalme, pyreksi (feber), rødmen i ansigtet og træthed (træthed), som generelt ikke er alvorlige. Andre meget almindelige bivirkninger omfatter smerte og ubehag. Bivirkningerne rapporteret hos børn ligner dem, der ses hos voksne. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Replagal findes i indlægssedlen.
Patienter, der tager Replagal, kan udvikle antistoffer (proteiner produceret som reaktion på Replagal, hvilket kan kompromittere behandlingen).
Replagal bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for agalsidase alfa eller andre ingredienser i medicinen.
Hvorfor er Replagal blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har besluttet, at behandling med Replagal for patienter med Fabry-sygdom kan producere langsigtede kliniske fordele. CHMP besluttede, at fordelene ved Replagal er større end risiciene og anbefalede at få markedsføringstilladelse.
Replagal blev godkendt "under særlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få mere detaljerede oplysninger om lægemidlet, da det blev brugt til behandling af en sjælden sygdom. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) vurderer hvert år nye oplysninger, og dette resumé opdateres efter behov.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Replagal?
Det firma, der fremstiller Replagal, vil udføre yderligere undersøgelser af medicinen, især for at opnå resultaterne af 5 års behandling, andre doser, vedligeholdelsesdoser og undersøgelser af børn.
Flere oplysninger om Replagal
Den 3. august 2001 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse gyldig i hele EU for Replagal til TKT Europe AB. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 3. august 2006. For registrering af Replagals status som lægemiddel til sjældne sygdomme, klik her.
For hele EPAR of Replagal, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 02-2007
