stoffer

Carbaglu - cargluminsyre

Hvad er Carbaglu?

Carbaglu er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof kaldet cargluminsyre. Det er tilgængeligt som en dispergerbar tablet. "Dispergerbar" betyder, at tabletterne kan dispergeres (blandes) i vand.

Hvad anvendes Carbaglu til?

Carbaglu er ordineret til behandling af hyperammonæmi (højt indhold af ammoniak i blodet) hos patienter uden et enzym kaldet N-acetylglutamatsyntase (NAGS). Dette enzym hjælper normalt med at metabolisere ammoniak. Hvis enzymet ikke er til stede, kan ammoniak ikke nedbrydes og akkumuleres i blodet. Det er en yderst sjælden sygdom. Patienter med svær total NAGS-mangel udvikler hurtigt høje koncentrationer af ammoniak i blodet kort efter fødslen. Patienter med delvis NAGS-mangel (en mildere form af sygdommen) kan opleve symptomer på sygdommen på ethvert tidspunkt af livet efter en stressende begivenhed som en infektion eller en virussygdom.

På grund af det lave antal patienter med NAGS-mangel blev Carbaglu udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme (et lægemiddel til behandling af sjældne sygdomme) den 18. oktober 2000.

Lægemidlet kan kun fås på recept.

Hvordan anvendes Carbaglu?

Behandling med Carbaglu bør startes under tilsyn af en læge med erfaring i behandling af metaboliske sygdomme. Behandling kan starte så tidligt som den første dag i livet. Den indledende daglige dosis skal være 100 mg pr. Kg legemsvægt, men kan anvendes op til 250 mg / kg om nødvendigt. Dosis skal derefter justeres for at opretholde normale niveauer af ammoniak i blodet; daglige doser er normalt mellem 10 mg / kg og 100 mg / kg. Tabletterne skal dispergeres (blandes) i en lille dosis vand, før de indgives til patienten. De kan let brydes i to lige halvdele. Lægemidlet bør indgives gennem patientens liv.

Hvordan virker Carbaglu?

Personer med NAGS-mangel kan ikke nedbryde og eliminere ammoniak. Når dette sker, opbygges ammoniak i blodet, hvilket er giftigt for kroppen og især for hjernen. Carbaglu har en struktur, der ligner meget N-acetylglutamat, som aktiverer et enzym, der er i stand til at nedbryde ammoniak. Derfor fremmer Carbaglu nedbrydning af ammoniak, reducerer ammoniakkoncentrationer i blodet og dets toksiske virkninger.

Hvordan har Carbaglu været undersøgt?

Carbaglu er blevet undersøgt hos 20 patienter, hvoraf 12 lider af NAGS-mangel og behandles i gennemsnit over tre år. De otte patienter blev behandlet for hyperammonæmi på grund af andre årsager. Virksomheden fremlagde også information fra publikationer om fire andre patienter behandlet med den aktive ingrediens i Carbaglu.

Hvilken fordel har Carbaglu vist under undersøgelserne?

I de fleste patienter resulterede behandling med Carbaglu i en normalisering af ammoniakniveauerne. Patienter behandlet med Carbaglu forblev stabile uden behov for kostbegrænsninger eller andre lægemidler.

Hvad er risikoen forbundet med Carbaglu?

Den mest almindelige bivirkning med Carbaglu (ses hos mellem 1 og 10 patienter ud af 100) er øget svedtendens. Den fuldstændige liste over alle rapporterede bivirkninger ved Carbaglu findes i indlægssedlen.

Carbaglu bør ikke anvendes til personer, der er overfølsomme (allergiske) overfor cargluminsyre eller over for et eller flere af hjælpestofferne.

Hvorfor er Carbaglu blevet godkendt?

NAGS-mangel er en alvorlig sjælden sygdom med potentielt ødelæggende konsekvenser, og for hvilke der ikke findes andre lignende behandlinger. Baseret på de begrænsede oplysninger om effektiviteten og sikkerheden af ​​det medfølgende lægemiddel konkluderede Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP), at Carbaglu er effektivt til normalisering af ammoniakniveauerne i blodet. Udvalget besluttede, at Carbaglu's fordele er større end risiciene ved behandling af hyperammonæmi på grund af NAGS-mangel og anbefalede derfor, at Carbaglu fik markedsføringstilladelse.

Carbaglu blev oprindeligt godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi det ikke var muligt at få fuldstændige oplysninger om lægemidlet til patienter, der lider af en sjælden sygdom. Da virksomheden fremlagde de ønskede yderligere oplysninger, faldt begrænsningen "under ekstraordinære omstændigheder" den 26. juni 2006.

Flere oplysninger om Carbaglu

Den 24. januar 2003 udstedte Europa-Kommissionen Carphanlu en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele EU til Orphan Europe. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 24. januar 2008.

For registrering af Carbaglu lægemidler til sjældne lægemidler, klik her.

For den fulde EPAR for Carbaglu, klik her.

Sidste opdatering af dette resumé: 04-2008.