Hvad er Ferriprox?
Ferriprox er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof deferipron. Den fås som hvide, kapselformede tabletter (500 mg) og som oral opløsning (100 mg / ml).
Hvad anvendes Ferriprox til?
Ferriprox er indiceret til behandling af jernakkumulering (et overskud af jern i kroppen) hos patienter med thalassemia major. Det er en arvelig sygdom, hvor patienter ikke er i stand til at producere en tilstrækkelig mængde hæmoglobin, proteinet indeholdt i røde blodlegemer, som transporterer ilt ind i kroppen. Ferriprox anvendes, når deferoxaminbehandling (standardterapien til jernakkumulering) er kontraindiceret eller utilstrækkelig.
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Ferriprox?
Ferriprox-behandling bør startes og vedligeholdes af en læge, der har erfaring med behandling af thalassæmi-patienter.
Den samlede daglige dosis Ferriprox er 75-100 mg pr. Kg legemsvægt fordelt på tre separate doser. Hvis tabletter anvendes, skal antallet af tabletter pr. Dosis beregnes ved afrunding til en halv tablet. Hvis den orale opløsning anvendes, skal dosen afrundes til 2, 5 ml. For eksempel skal en patient, der vejer 70 kg, tage tre og en halv tabletter eller 17, 5 ml oral opløsning tre gange om dagen. Doser over 100 mg / kg pr. Dag anbefales ikke på grund af den potentielle øgede risiko for bivirkninger.
Patienter, der tager Ferriprox, eller deres plejere, skal gives et memorandum for at minde patienten om, hvordan man tager stoffet sikkert.
Hvordan virker Ferriprox?
Patienter med thalassemia major må gennemgå hyppige blodtransfusioner. Når patienter får gentagne transfusioner, bringer de transficerede røde blodlegemer jern ind i kroppen, som dog ikke har en naturlig måde at fjerne overskydende jern på, hvilket derfor har tendens til at ophobes. Over tid kan overskydende jern beskadige vigtige organer som hjerte eller lever. Den aktive ingrediens i Ferriprox, deferipron, er en "jernkelator". Det binder sig til jernstoffet i kroppen for at danne en forbindelse, der kan udskilles af kroppen, hovedsagelig gennem urinen og i mindre grad gennem fæces. Dette hjælper med at rette overbelastning af jern og forhindre skade på grund af overskydende jern.
Hvordan har Ferriprox været undersøgt?
Ferriprox blev oprindeligt undersøgt i tre undersøgelser, der involverede 247 patienter over 10 år med thalassemia major. I hovedstudien blev effektiviteten af Ferriprox sammenlignet i løbet af to år med den for deferoxamin hos 71 patienter. Undersøgelsen var "åben", hvilket betyder, at lægen og patienterne vidste hvilket lægemiddel de brugte, da Ferriprox tages mund, mens deferoxamin gives ved subkutan infusion (en injektion, der gøres meget langsomt under huden) hele natten. I en efterfølgende undersøgelse blev den alternative brug af Ferriprox og deferoxamin (hver uge Ferriprox givet i fem dage og deferoxamin i to dage) sammenlignet hos 60 patienter med kontinuerlig behandling med deferoxamin monoterapi (alene) i en periode på 12 måneder.
I alle undersøgelserne var det vigtigste mål for effektivitet ændring i ferritinniveauer i blodet. Ferritin er et protein, der lagrer jern i kroppen. Niveauet af ferritin i blodet angiver mængden af jern akkumuleret i kroppen.
Hvilken fordel har Ferriprox vist under undersøgelserne?
I den indledende undersøgelse, der sammenlignede Ferriprox med deferoxamin, var de gennemsnitlige serumferritinniveauer ens i de to behandlede grupper. Den gennemsnitlige jernkoncentration i leveren hos patienter behandlet med Ferriprox syntes imidlertid at stige mere end hos patienter behandlet med deferoxamin.
I den alternative behandlingsundersøgelse viste doseringsregimen, der indeholdt kombinationen af Ferriprox i fem dage med deferoxamin i to dage, den samme reduktion i blodferritinniveauet af deferoxamin monoterapi. Antallet af patienter, der deltog i undersøgelsen, var imidlertid for lille til at vise, om denne behandling er lige så effektiv som deferoxaminbehandling alene eller ej.
Hvad er risikoen forbundet med Ferriprox?
De mest almindelige bivirkninger ved Ferriprox (set hos mere end 1 ud af 10) er rødlig / brun urin (et tegn på, at jern udskilles), kvalme, mavesmerter og opkastning. En usædvanlig men alvorlig bivirkning er agranulocytose (meget lave koncentrationer af granulocytter, en type hvide blodlegemer).
Ferriprox bør ikke anvendes til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for deferipron eller et af de øvrige indholdsstoffer. Ferriprox bør ikke anvendes af personer, der har lidt gentagne episoder med neutropeni (nedsat antal neutrofiler, en type hvide blodlegemer) eller som har lidt af agranulocytose. Ferriprox bør heller ikke tages med medicin, der kan forårsage neutropeni eller agranulocytose. Lægemidlet bør ikke anvendes under graviditet eller under amning.
Hvorfor er Ferriprox blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) har fastslået, at fordelene ved Ferriprox er større end risikoen for behandling af overbelastning af jern hos patienter med thalassæmi, når deferoxaminbehandling er kontraindiceret eller utilstrækkelig og derfor har anbefalet tilladelse til markedsføring af Ferriprox.
Ferriprox blev oprindeligt godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi ufuldstændige oplysninger om medicinen var tilgængelige på godkendelsestidspunktet for behandling af en sjælden sygdom. Da lægemiddelvirksomheden fremlagde de ønskede yderligere oplysninger, blev betingelsen om "ekstraordinære omstændigheder" fjernet den 12. april 2002.
Andre oplysninger om Ferriprox:
Den 25. august 1999 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Ferriprox, som var gyldig i hele EU. Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 25. august 2004 og den 25. august 2009. Indehaveren af markedsføringstilladelsen er Apotex Europe BV
Den fulde EPAR for Ferriprox kan findes her.
Sidste opdatering af dette resumé: 08-2009.
