Hvad anvendes Raxone og Idebenone til, og hvad bruges det til?
Raxone er et lægemiddel, der er indiceret til behandling af synsforstyrrelser hos voksne og unge fra 12 år med Leber's arvelige optiske neuropati (LHON), en arvelig lidelse præget af progressivt synstab. Raxone indeholder det aktive stof idebenon.
Da antallet af patienter med Leber's arvelige optiske neuropati er lav, betragtes sygdommen som "sjælden" og Raxone blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel, der anvendes i sjældne sygdomme) den 15. februar 2007.
Raxone er en "hybrid" medicin. Dette betyder, at Raxone ligner et "referencemedicin", der indeholder den samme aktive bestanddel, men med en anden formulering. Referencelægemidlet til Raxone er Mnesis (45 mg tabletter).
Hvordan anvendes Raxone - Idebenone?
Raxone kan kun fås på recept. Behandlingen bør startes og overvåges af en læge med erfaring i LHON. Lægemidlet fås som 150 mg tabletter, og den anbefalede dosis er to tabletter tre gange om dagen, der skal tages sammen med mad.
Hvordan virker Raxone - Idebenone?
Den aktive ingrediens i Raxone, idebenone, er et antioxidantmiddel, der virker på mitokondrierne (de cellulære strukturer, der producerer den energi, der er nødvendig for cellernes funktion). Mutationer (defekter) af mitokondrieregenetisk materiale observeres hos patienter med Leber's arvelige optiske neuropati. Dette betyder, at mitokondrier ikke fungerer korrekt, og i stedet for at generere energi producerer giftige oxygenformer (frie radikaler), der beskadiger øjets nerveceller, der er ansvarlige for syn. Idebenone menes at bidrage til at forbedre energiproduktionen ved at genoprette mitokondriell funktion for at forhindre den cellulære skade og synnedgang observeret i LHON.
Hvilken fordel har Raxone - Idebenone vist under undersøgelserne?
Raxone blev undersøgt i et hovedstudie med 85 patienter med Leber's arvelige optiske neuropati, hvor Raxone blev sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i løbet af 24 uger. Det vigtigste mål for effektivitet var forbedring af syn, registreret hovedsageligt på antallet af breve, som patienterne kunne læse, når de undersøgte standard octotypevisningen. Ved afslutningen af undersøgelsen kunne patienter, der blev behandlet med Raxone, i gennemsnit læse 3-6 flere bogstaver end dem på placebo. Desuden kunne nogle patienter, som i starten af undersøgelsen ikke kunne læse den optotype tabel (klassificeret som "off chart") kunne læse mindst en linje ved behandlingens afslutning, og det var en anden klinisk vigtigt resultat. Endvidere blev 30% af patienter behandlet med Raxone (16 af 53) observeret klinisk signifikant synvinding i mindst et øje sammenlignet med 10% af patienterne (3 af 29) i placebogruppen.
Yderligere data, der understøtter fordelene ved Raxone, blev taget fra et udvidet adgangsprogram, hvor Raxone blev stillet til rådighed for individuelle patienter, der ikke deltog i en klinisk undersøgelse, samt en undersøgelsesundersøgelse, der omfattede data af patienter med LHON, der ikke undergår nogen behandling.
Fra analysen af alle disse data fremkom en sammenhængende model, at en større procentdel af patienter behandlet med Raxone generelt viste forbedringer i deres syn sammenlignet med patienter, der ikke blev behandlet eller behandlet med placebo.
Hvad er risikoen forbundet med Raxone - Idebenone?
De mest almindelige bivirkninger af Raxone (som kan påvirke mere end 1 ud af 10 personer) er nasopharyngitis og hoste; mild til moderat diarré og lændesmerter (som kan påvirke op til 1 ud af 10 personer) er også hyppige.
Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Raxone og dets begrænsninger findes i indlægssedlen.
Hvorfor er Raxone - Idebenone blevet godkendt?
Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fastslog, at fordelene ved Raxone er større end risiciene, og anbefalede, at den godkendes til brug i EU.
Udvalget konstaterede manglen på terapier til forebyggelse eller behandling af synsvanskeligheder hos patienter med LHON. Resultaterne fra hovedstudien viste forbedret vision hos patienter behandlet med Raxone, og denne tendens til en gavnlig effekt blev bekræftet af yderligere data fra et udvidet adgangsprogram og en case study undersøgelse.
Med hensyn til sikkerheden af Raxone var de bivirkninger, der blev set med medicinen, for det meste mild eller moderat i intensitet.
Raxone blev godkendt under "usædvanlige omstændigheder", fordi fuldstændige oplysninger om Raxone ikke kunne opnås på grund af sygdommens sjældenhed. Det Europæiske Lægemiddelagentur gennemgår hvert år de nye oplysninger, der er til rådighed, og dette resumé opdateres i overensstemmelse hermed.
Hvilke oplysninger er der endnu afventet på Raxone - Idebenone?
Da Raxone er blevet godkendt under ekstraordinære omstændigheder, vil selskabet, der markedsfører Raxone, foretage yderligere undersøgelser af lægemidlets langsigtede virkninger og sikkerhed og oprette og vedligeholde et register over patienter med LHON, der er behandlet med medicinen.
Hvilke foranstaltninger er der truffet for at sikre en sikker og effektiv anvendelse af Raxone - Idebenone?
En risikostyringsplan er udviklet for at sikre, at Raxone anvendes så sikkert som muligt. På baggrund af denne plan er sikkerhedsoplysning inkluderet i resuméet af produktegenskaber og indlægssedlen for Raxone, herunder passende forholdsregler, der skal følges af sundhedsvæsenets fagfolk og patienter.
Flere oplysninger om Raxone - Idebenone
For yderligere oplysninger om behandling med Raxone, læs indlægssedlen (også en del af EPAR) eller kontakt din læge eller apotek.
Resuméet af udtalelsen fra Raxone-udvalget for lægemidler til sjældne sygdomme findes på agenturets websted: ema.Europa.eu/Find medicin / Human medicine / Sjælden sygdom betegnelse.
