Hvad er Elaprase?
Elaprase er et koncentrat til infusionsvæske, som indeholder det aktive stof idursulfase.
Hvad anvendes Elaprase til?
Elaprase anvendes til behandling af patienter med Hunters syndrom og er beregnet til langvarig brug.
Hunter syndrom, også kendt som mucopolysaccharidosis II, er en sjælden arvelig lidelse, der primært rammer mænd. Patienter, der lider af denne lidelse producerer ikke et enzym kaldet iduronat-2-sulfatase, som tjener til at nedbryde stoffer i kroppen kaldet glycosaminoglycaner (GAG'er). Som følge heraf ophobes GAG gradvist i de fleste af disse patienters organer og beskadiger dem. Dette medfører en lang række symptomer, især vejrtrækningsbesvær og vanskeligheder med at gå. I mangel af behandling bliver disse symptomer mere og mere alvorlige med tiden.
Da antallet af patienter med Hunters syndrom er lille, betragtes sygdommen sjældent, og Elaprase blev den 11. december 2001 udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" (et lægemiddel til behandling af sjældne sygdomme).
Lægemidlet kan kun fås på recept.
Hvordan anvendes Elaprase?
Elaprase gives hver uge som en intravenøs infusion (dryp i en vene). Dosis for voksne, børn og unge er 0, 5 mg / kg legemsvægt. Den passende dosis Elaprase skal fortyndes i en saltopløsning, inden den infunderes.
Infusionen skal vare 3 timer, som gradvist kan reduceres til 1 time, forudsat at patienten ikke manifesterer infusionsreaktioner (udslæt, kløe, feber, hovedpine, hypertension eller rødme).
Hvordan virker Elaprase?
Det aktive stof i Elaprase, idursulfase, er en kopi af det humane enzym iduronat-2-sulfatase. det er
fremstillet ved en metode kendt som "rekombinant DNA-teknologi": enzymet fremstilles af en human celle, hvori et gen (DNA) er blevet indført, hvilket gør det i stand til at producere enzymet. Idursulfase erstatter det manglende eller utilstrækkelige enzym hos patienter med Hunters syndrom. Ved at give enzymet kan du forbedre eller kontrollere sygdommens symptomer.
Hvilke undersøgelser er der foretaget på Elaprase?
Virkningerne af Elaprase blev først testet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
Hovedstudien af Elaprase blev udført på 96 mandlige patienter i alderen 5 til 31 år, og lægemidlets virkning blev sammenlignet med en placebo (en dummybehandling). De vigtigste virkningsmålsætninger var lungfunktion ("tvungen vital kapacitet", den maksimale mængde luft, patienten kan udstråle ved vejrtrækning) og den afstand, som patienterne kan gå sammen om 6 minutter, hvilket måler virkningerne led i sygdommen på hjertet, lungerne, leddene og andre organer. Disse foranstaltninger blev taget før behandling og efter 52 ugers behandling.
Hvilken fordel har Elaprase vist under undersøgelserne?
Undersøgelsen viste, at Elaprase forbedrer både lungefunktion og patienters evne til at gå. Efter 52 uger kunne patienter, der blev behandlet med Elaprase, rejse 43, 3 m om 6 minutter, mens de kun blev behandlet med placebo kun 8, 2 m. Lægemidlet gav også en forbedring i lungefunktionen, mens der blev fundet en mindre forringelse hos patienter behandlet med placebo.
Hvad er risikoen forbundet med Elaprase?
De mest almindelige bivirkninger af Elaprase (set hos mere end 1 ud af 10 patienter) er infusionsrelaterede reaktioner, såsom hudreaktioner (udslæt eller kløe), pyreksi (feber), hovedpine, hypertension (forhøjet blodtryk) og hævelse på infusionsstedet. Andre meget almindelige bivirkninger var dyspepsi (halsbrand) og brystsmerter. Den fuldstændige liste over alle indberettede bivirkninger ved Elaprase findes i indlægssedlen.
Elaprase må ikke anvendes til personer, der er overfølsomme (allergiske) over for idursulfase eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
Hvorfor er Elaprase blevet godkendt?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at de forbedringer, der fremgår af undersøgelsen, dog beskedne udgør en klinisk fordel ved behandlingen af
Hunter besluttede, at Elaprases fordele er større end risiciene ved langvarig behandling af patienter med Hunters syndrom og anbefalede, at Elaprase fik markedsføringstilladelse.
Elaprase er blevet godkendt "under ekstraordinære omstændigheder", fordi der siden Hunters syndrom er en sjælden sygdom ikke kunne opnås mere detaljerede oplysninger om medicinen. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) vil gennemgå alle nye oplysninger, der er til rådighed hvert år, og dette resumé vil blive opdateret efter behov.
Hvilke oplysninger er der stadig ventet på Elaprase?
Virksomheden, der fremstiller Elaprase, vil undersøge lægemidlets langsigtede virkninger og undersøge, om det stimulerer kroppen til at fremstille antistoffer (specielle proteiner) mod medicinen. Virksomheden vil også undersøge effektiviteten af lægemidlet hos patienter under 5 år og vil undersøge for at finde ud af om der er effekter på lungerne, hjertet eller blodkarrene.
Hvilke foranstaltninger træffes for at sikre sikker brug af Elaprase?
Virksomheden, der fremstiller Elaprase, vil kontrollere lægemidlets sikkerhed med en langsigtet undersøgelse af patienter med Hunters syndrom, som vil indeholde en analyse af lægemidlets virkninger hos kvindelige patienter og en undersøgelse for at afgøre, om den kan bruges på en måde sikkert i patientens hjem.
Flere oplysninger om Elaprase:
Den 8. januar 2007 udstedte Europa-Kommissionen en markedsføringstilladelse for Elaprase, gyldig i hele Den Europæiske Union, til Shire Human Genetic Therapies AB.
For at registrere Elaprase som lægemiddel til sjældne sygdomme, klik her.
For den fulde EPAR of Elaprase, klik her.
Sidste opdatering af dette resumé: 11-2006.
